KING OF PRUSSIA, Pennsylvania, 21 oktober 2025 — Bioteknikföretaget Alector meddelade idag att läkemedlet latozinemab inte uppfyllde kriterierna för säkerhet och effekt i en klinisk fas 3-studie. Studien undersökte läkemedlet som en intervention för fall av FTD orsakade av en variant av genen. GRN. Tre gener, GRN, KARTA, och C9orf72, orsakar majoriteten av genetiska FTD—i sig ungefär 20% av FTD-fall.

"Även om den här studien visar att latozinemab inte är behandlingen för FTD-"GRN familjer hade hoppats på, representerar det ett stort steg framåt som den första studien i sitt slag för FTD-området. Vi måste – och kommer att – fortsätta stödja klinisk forskning, med vetskapen om att varje studie ökar vår kunskap om FTD och inspirerar hoppet om att en framtid fri från FTD är inom sikte”, säger Susan LJ Dickinson, VD för AFTD.

I vissa familjer orsakas FTD av ärftliga variationer i GRN gen som hämmar kroppens förmåga att producera progranulin (PRGN), ett protein som hjälper till med cellöverlevnad och hjälper till att reglera inflammation. Sänkta nivåer av PRGN är förknippade med neurodegeneration. Latozinemab fungerar genom att hämma en receptor som orsakar den naturliga nedbrytningen av PRGN.

I den kliniska prövningen resulterade behandling med latozinemab i en signifikant ökning av nivåerna av plasma-PGRN. Behandlingen bromsade dock inte sjukdomsprogressionen mätt med det kliniska koprimära effektmåttet, en vanlig klinisk bedömning refererad till med akronymen CDR plus NACC FTLD-SB. Biologiska markörer för sjukdomsprogression påverkades inte heller, såsom vätskebiomarkörer och volymetrisk magnetisk resonanstomografi (vMRI). Behandlingen verkade vara säker, utan ökad risk för biverkningar under prövningen.

Alector utvecklade läkemedlet i samarbete med biofarmaceutiska företaget GSK. Fas 3 är den största och mest kritiska fasen i utvärderingen av nya behandlingar innan de kan godkännas för offentlig användning. Med resultaten som tillkännagavs idag har Alector avslutat studien. Baserat på dessa resultat kommer både den öppna förlängningsdelen av studien och fortsättningsstudien att avbrytas.

Deltagarna kan förvänta sig att snart höra från sitt team på studieplatsen.

 

”Även om resultaten verkligen är en besvikelse”, säger Penny Dacks, PhD, Senior Director of Scientific Initiatives vid AFTD, ”representerar det ett framsteg i vår kunskap om hur man genomför kliniska prövningar av FTD och vilka typer av behandlingar som fungerar eller inte. Vi tackar teamet på Alector och de många familjer som deltog i denna avgörande forskningsstudie.”

Andra forskningsvägar bedrivs intensivt med alternativa metoder för att höja PGRN-nivåerna och andra behandlingar som inte är relaterade till PGRN. ”Vårt mål är säkra, tillgängliga behandlingar för alla”, sa Dacks. ”Vår strategi som fältgrupp bör vara flera skott mot mål, där vi lär oss av varje klinisk prövning.”

För att uppmuntra läkemedelsutveckling för alla typer av FTD uppmuntrar AFTD alla att registrera sig i FTD Disorders Registry (ftdregistry.org). Ju fler personer i den säkra, ideella databasen, desto mer kan vi visa läkemedelsutvecklare att FTD-gemenskapen engagerar sig i att utveckla effektiva behandlingar, och desto fler målinriktade skott kommer vi att ha för att hitta effektiva behandlingar.

Om FTD: FTD är ett paraplybegrepp för kliniska sjukdomar med progressiv degeneration av hjärnans frontallober och temporallober. Ungefär 20% av personer som diagnostiseras med FTD har en underliggande genetisk orsak. Patogena varianter i mer än ett dussin gener kan orsaka FTD; de vanligaste generna är dock C9orf72, GRN, och KARTATill skillnad från Alzheimers sjukdom, som kännetecknas av en försämring av minnet, orsakar FTD irreversibla förändringar i personlighet, beteende, språk och/eller rörelse, samtidigt som minnet bevaras relativt.

Om Alector
Alector är ett bioteknikföretag i sen klinisk fas som fokuserar på att utveckla terapier för att motverka den förödande utvecklingen av neurodegenerativa sjukdomar. Genom att utnyttja principerna inom genetik, immunologi och neurovetenskap utvecklar företaget en portfölj av genetiskt validerade program som syftar till att avlägsna giftiga proteiner, ersätta bristfälliga proteiner och återställa immun- och nervcellsfunktion. Med stöd av biomarkörer syftar Alectors produktkandidater till att behandla en rad indikationer, såsom frontotemporal demens, Alzheimers sjukdom och Parkinsons sjukdom. Företaget utvecklar också Alector Brain Carrier (ABC), en egenutvecklad blod-hjärnbarriärplattform, som selektivt tillämpas på nästa generations produktkandidater och forskningspipeline. ABC syftar till att förbättra leveransen av terapier, uppnå djupare hjärnpenetration och effekt vid lägre doser och i slutändan förbättra patientresultaten samtidigt som kostnaderna minskas. Alector har sitt huvudkontor i South San Francisco, Kalifornien. För mer information, besök www.alector.com.

Om AFTD: Online på theaftd.org, AFTD är den största nationella ideella organisationen som ägnar sig åt att tillhandahålla resurser för att hjälpa familjer som drabbats av FTD idag, och främja forskning för att främja korrekt diagnos, behandlingar och botemedel. Vår volontärgrundade organisation – som drivs av tusentals volontärer och givare – återspeglar ett samhälles djupa beslutsamhet att #endFTD.

####