KING OF PRUSSIA, Pennsylvania, 21 oktober 2025 — Biotechnologiebedrijf Alector heeft vandaag aangekondigd dat het medicijn, latozinemab, niet voldeed aan de criteria voor veiligheid en werkzaamheid in een klinische fase 3-studie. De studie onderzocht het medicijn als interventie bij gevallen van FTD veroorzaakt door een variant van het gen. GRN. Drie genen, GRN, KAART, En C9orf72, de oorzaak van de meerderheid van genetische FTD—zelf ongeveer 20% van de FTD-gevallen.

“Hoewel dit onderzoek aantoont dat latozinemab niet de behandeling is voor FTD-GRN "Het is waar families op hadden gehoopt, en het is een grote stap voorwaarts als de eerste studie in zijn soort op het gebied van FTD. We moeten – en zullen – klinisch onderzoek blijven steunen, wetende dat elke studie onze kennis over FTD vergroot en de hoop wekt dat een toekomst zonder FTD in zicht is", aldus Susan LJ Dickinson, CEO van AFTD.

In sommige families wordt FTD veroorzaakt door erfelijke variaties in de GRN Een gen dat de productie van progranuline (PRGN) door het lichaam belemmert, een eiwit dat bijdraagt aan celoverleving en helpt bij het reguleren van ontstekingen. Verlaagde PRGN-niveaus worden geassocieerd met neurodegeneratie. Latozinemab werkt door een receptor te remmen die de natuurlijke afbraak van PRGN veroorzaakt.

In de klinische studie resulteerde behandeling met latozinemab wel in een significante stijging van de plasma-PGRN-waarden. De behandeling vertraagde echter niet de ziekteprogressie, gemeten aan de hand van het klinische coprimaire eindpunt, een veelvoorkomende klinische beoordeling waarnaar verwezen wordt met de afkorting CDR plus NACC FTLD-SB. Biologische markers van ziekteprogressie, zoals vochtbiomarkers en volumetrische magnetische resonantiebeeldvorming (vMRI), werden ook niet beïnvloed. De behandeling leek veilig te zijn, zonder verhoogd risico op bijwerkingen tijdens de studie.

Alector ontwikkelde het medicijn in samenwerking met biofarmaceutisch bedrijf GSK. Fase 3 is de grootste en meest cruciale fase in de evaluatie van nieuwe behandelingen voordat ze kunnen worden goedgekeurd voor openbaar gebruik. Met de vandaag bekendgemaakte resultaten heeft Alector de studie afgerond. Op basis van deze resultaten worden zowel het open-label verlengingsgedeelte van de studie als de vervolgstudie stopgezet.

Deelnemers kunnen binnenkort van hun studieteam horen.

 

"Hoewel de resultaten zeker teleurstellend zijn", aldus Penny Dacks, PhD, Senior Director of Scientific Initiatives van AFTD, "vertegenwoordigt het een vooruitgang in onze kennis over hoe we klinische studies naar FTD kunnen uitvoeren en welke behandelingen wel of niet zullen werken. We willen graag onze dank betuigen aan het team van Alector en aan de vele families die hebben deelgenomen aan dit cruciale onderzoek."

Er wordt actief onderzoek gedaan naar andere onderzoeksrichtingen, met alternatieve methoden om de PGRN-waarden te verhogen en andere behandelingen die niets met PGRN te maken hebben. "Ons doel is veilige, toegankelijke behandelingen voor iedereen", aldus Dacks. "Onze strategie als vakgebied moet gericht zijn op meerdere schoten op doel, waarbij we van elke klinische studie leren."

Om de ontwikkeling van medicijnen voor alle vormen van FTD te stimuleren, moedigt AFTD iedereen aan zich in te schrijven in het FTD Disorders Registry (ftdregistry.org). Hoe meer mensen er in deze beveiligde, non-profit database staan, hoe meer we medicijnontwikkelaars kunnen laten zien dat de FTD-gemeenschap zich volledig inzet voor de ontwikkeling van effectieve behandelingen, en hoe meer schoten we op doel zullen hebben om effectieve behandelingen te vinden.

Over FTD: FTD is een verzamelnaam voor klinische aandoeningen met progressieve degeneratie van de frontale en temporale hersenkwabben. Ongeveer 20% van de mensen met de diagnose FTD heeft een onderliggende genetische oorzaak. Pathogene varianten in meer dan een dozijn genen kunnen FTD veroorzaken; de meest voorkomende genen zijn echter: C9orf72, GRN, En KAARTIn tegenstelling tot de ziekte van Alzheimer, waarbij het geheugen achteruitgaat, veroorzaakt FTD onomkeerbare veranderingen in de persoonlijkheid, het gedrag, de taal en/of de bewegingen, terwijl het geheugen relatief intact blijft.

Over Alector
Alector is een klinisch biotechnologiebedrijf in de late fase dat zich richt op de ontwikkeling van therapieën om de verwoestende progressie van neurodegeneratieve ziekten tegen te gaan. Door gebruik te maken van de principes van genetica, immunologie en neurowetenschappen, ontwikkelt het bedrijf een portfolio van genetisch gevalideerde programma's die gericht zijn op het verwijderen van toxische eiwitten, het vervangen van deficiënte eiwitten en het herstellen van de immuun- en zenuwcelfunctie. Ondersteund door biomarkers, beogen de productkandidaten van Alector een reeks indicaties te behandelen, zoals frontotemporale dementie, de ziekte van Alzheimer en de ziekte van Parkinson. Het bedrijf ontwikkelt ook Alector Brain Carrier (ABC), een gepatenteerd bloed-hersenbarrièreplatform, dat selectief wordt toegepast op zijn volgende generatie productkandidaten en onderzoekspijplijn. ABC streeft ernaar de toediening van therapeutische middelen te verbeteren, diepere hersenpenetratie en werkzaamheid te bereiken bij lagere doses, en uiteindelijk de patiëntresultaten te verbeteren en tegelijkertijd de kosten te verlagen. Alector heeft zijn hoofdkantoor in South San Francisco, Californië. Ga voor meer informatie naar www.alector.com.

Over AFTD: Online op theaftd.org, AFTD is de grootste nationale non-profitorganisatie die zich inzet voor het bieden van hulpmiddelen aan gezinnen die vandaag de dag met FTD te maken hebben, en het bevorderen van onderzoek om accurate diagnoses, behandelingen en genezing te bevorderen. Onze door vrijwilligers opgerichte organisatie – gedreven door duizenden vrijwilligers en donateurs – weerspiegelt de diepe vastberadenheid van een gemeenschap om #endFTD te bestrijden.

####