KING OF PRUSSIA, Pensilvânia, 21 de outubro de 2025 — A empresa de biotecnologia Alector anunciou hoje que o medicamento latozinemab não atendeu aos critérios de segurança e eficácia em um ensaio clínico de Fase 3. O estudo investigou o medicamento como uma intervenção para casos de DFT causados por uma variante do gene. VERDE. Três genes, GRN, MAPA, e C9orf72, causa a maioria dos casos de DFT genéticos — cerca de 20% dos casos de DFT.

“Embora este ensaio mostre que o latozinemab não é o tratamento para a DFT-GRN "Como esperado pelas famílias, este representa um grande avanço como o primeiro ensaio clínico desse tipo na área da DFT. Devemos — e continuaremos — a apoiar a pesquisa clínica, sabendo que cada ensaio clínico aumenta nosso conhecimento sobre a DFT e inspira a esperança de que um futuro livre da DFT esteja próximo", disse Susan LJ Dickinson, CEO da AFTD.

Em algumas famílias, a DFT é causada por variações hereditárias na GRN gene que impede a capacidade do corpo de produzir progranulina (PRGN), uma proteína que auxilia na sobrevivência celular e regula a inflamação. Níveis reduzidos de PRGN estão associados à neurodegeneração. O latozinemabe atua inibindo um receptor que causa a degradação natural da PRGN.

No ensaio clínico, o tratamento com latozinemabe resultou em um aumento significativo nos níveis plasmáticos de PGRN. No entanto, o tratamento não retardou a progressão da doença, conforme medido pelo desfecho clínico coprimário, uma avaliação clínica comum referenciada pela sigla CDR mais NACC FTLD-SB. Marcadores biológicos de progressão da doença também não foram afetados, como biomarcadores de fluidos e ressonância magnética volumétrica (RMV). O tratamento pareceu ser seguro, sem aumento do risco de eventos adversos durante o ensaio.

A Alector estava desenvolvendo o medicamento em colaboração com a empresa biofarmacêutica GSK. A Fase 3 é a maior e mais crítica fase na avaliação de novos tratamentos antes que eles possam ser aprovados para uso público. Com os resultados anunciados hoje, a Alector concluiu o estudo. Com base nesses resultados, a extensão aberta do estudo e o estudo de continuação serão descontinuados.

Os participantes podem esperar notícias em breve da equipe do local do estudo.

 

“Embora os resultados sejam certamente decepcionantes”, disse Penny Dacks, PhD, Diretora Sênior de Iniciativas Científicas da AFTD, “eles representam um avanço em nosso conhecimento sobre como conduzir ensaios clínicos para DFT e quais tipos de tratamento funcionarão ou não. Agradecemos à equipe da Alector e às muitas famílias que participaram deste estudo de pesquisa fundamental.”

Outras linhas de pesquisa estão sendo intensamente exploradas com métodos alternativos para aumentar os níveis de PGRN e outros tratamentos não relacionados a PGRN. "Nosso objetivo é oferecer tratamentos seguros e acessíveis a todos", disse Dacks. "Nossa estratégia como campo deve ser de múltiplos chutes a gol, onde aprendemos com cada ensaio clínico."

Para incentivar o desenvolvimento de medicamentos para todos os tipos de DFT, a AFTD incentiva todos a se cadastrarem no Registro de Distúrbios da DFT (ftdregistry.org). Quanto mais pessoas estiverem nesse banco de dados seguro e sem fins lucrativos, mais poderemos mostrar aos desenvolvedores de medicamentos que a comunidade da DFT está totalmente empenhada em desenvolver tratamentos eficazes, e mais chutes a gol teremos para encontrar tratamentos eficazes.

Sobre a FTD: DFT é um termo genérico para doenças clínicas com degeneração progressiva dos lobos frontal e temporal do cérebro. Aproximadamente 20% das pessoas diagnosticadas com DFT têm uma causa genética subjacente. Variantes patogênicas em mais de uma dúzia de genes podem causar DFT; no entanto, os genes mais comuns são C9orf72, GRN, e MAPA. Ao contrário do Alzheimer, que é caracterizado por um declínio na memória, a DFT causa mudanças irreversíveis na personalidade, comportamento, linguagem e/ou movimento, deixando a memória relativamente preservada.

Sobre Alector
A Alector é uma empresa de biotecnologia clínica em estágio avançado, focada no desenvolvimento de terapias para neutralizar a progressão devastadora de doenças neurodegenerativas. Aproveitando os princípios da genética, imunologia e neurociência, a empresa está desenvolvendo um portfólio de programas geneticamente validados que visam remover proteínas tóxicas, substituir proteínas deficientes e restaurar a função imunológica e das células nervosas. Apoiados por biomarcadores, os produtos candidatos da Alector buscam tratar uma variedade de indicações, como demência frontotemporal, doença de Alzheimer e doença de Parkinson. A empresa também está desenvolvendo o Alector Brain Carrier (ABC), uma plataforma proprietária de barreira hematoencefálica, que está sendo aplicada seletivamente em seus produtos candidatos de próxima geração e em seu pipeline de pesquisa. O ABC visa aprimorar a administração de terapias, alcançar maior penetração cerebral e eficácia em doses mais baixas e, em última análise, melhorar os resultados dos pacientes, reduzindo custos. A Alector está sediada em South San Francisco, Califórnia. Para mais informações, visite www.alector.com.

Sobre a AFTD: Online em theaftd.org, A AFTD é a maior organização sem fins lucrativos do país dedicada a fornecer recursos para ajudar famílias afetadas pela DFT atualmente e a promover pesquisas para promover diagnósticos precisos, tratamentos e cura. Nossa organização, fundada por voluntários – impulsionada por milhares de voluntários e doadores – reflete a profunda determinação de uma comunidade em #endFTD.

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