KING OF PRUSSIA, Pennsylvania, 21 ottobre 2025 — L'azienda biotecnologica Alector ha annunciato oggi che il farmaco latozinemab non ha soddisfatto i criteri di sicurezza ed efficacia in uno studio clinico di fase 3. Lo studio ha valutato il farmaco come intervento per i casi di DFT causati da una variante del gene. VERDE. Tre geni, GRN, MAPT, E C9orf72, causano la maggior parte delle FTD genetiche, che rappresentano circa il 20% dei casi di FTD.

"Sebbene questo studio dimostri che il latozinemab non è il trattamento per la FTD-GRN "Come speravano le famiglie, rappresenta un importante passo avanti in quanto primo studio clinico del suo genere nel campo della demenza frontotemporale. Dobbiamo continuare a sostenere la ricerca clinica, e lo faremo, sapendo che ogni studio clinico accresce la nostra conoscenza della demenza frontotemporale e alimenta la speranza che un futuro senza demenza frontotemporale sia a portata di mano", ha affermato Susan LJ Dickinson, CEO di AFTD.

In alcune famiglie, la FTD è causata da variazioni ereditarie nel GRN gene che impedisce all'organismo di produrre progranulina (PRGN), una proteina che favorisce la sopravvivenza cellulare e contribuisce a regolare l'infiammazione. Livelli ridotti di PRGN sono associati alla neurodegenerazione. Il latozinemab agisce inibendo un recettore che causa la degradazione naturale della PRGN.

Nello studio clinico, il trattamento con latozinemab ha determinato un aumento significativo dei livelli plasmatici di PGRN. Tuttavia, il trattamento non ha rallentato la progressione della malattia, come misurato dall'endpoint clinico co-primario, una valutazione clinica comune indicata con l'acronimo CDR più NACC FTLD-SB. Anche i marcatori biologici di progressione della malattia non sono stati influenzati, come i biomarcatori dei fluidi e la risonanza magnetica volumetrica (vMRI). Il trattamento è apparso sicuro, senza aumento del rischio di eventi avversi durante lo studio.

Alector stava sviluppando il farmaco in collaborazione con l'azienda biofarmaceutica GSK. La fase 3 è la fase più ampia e critica nella valutazione di nuovi trattamenti prima che possano essere approvati per l'uso pubblico. Con i risultati annunciati oggi, Alector ha concluso lo studio. Sulla base di questi risultati, sia la fase di estensione in aperto dello studio che lo studio di continuazione saranno entrambi interrotti.

I partecipanti riceveranno presto notizie dal team del loro sito di studio.

 

"Sebbene i risultati siano certamente deludenti", ha affermato Penny Dacks, PhD, Direttore Senior delle Iniziative Scientifiche dell'AFTD, "rappresentano un progresso nella nostra conoscenza su come condurre studi clinici sulla FTD e su quali tipi di trattamento siano efficaci o meno. Ringraziamo il team di Alector e le numerose famiglie che hanno partecipato a questo studio di ricerca fondamentale".

Si stanno perseguendo con decisione altre strade di ricerca, con metodi alternativi per aumentare i livelli di PGRN e altri trattamenti non correlati alla PGRN. "Il nostro obiettivo è offrire trattamenti sicuri e accessibili a tutti", ha affermato Dacks. "La nostra strategia, come settore, dovrebbe essere quella di puntare più volte al bersaglio, imparando da ogni sperimentazione clinica".

Per incoraggiare lo sviluppo di farmaci per tutti i tipi di FTD, l'AFTD incoraggia tutti a iscriversi al Registro dei Disturbi FTD (ftdregistry.org). Più persone saranno iscritte a questo database sicuro e senza scopo di lucro, più potremo dimostrare agli sviluppatori di farmaci che la comunità FTD è impegnata a fondo nello sviluppo di trattamenti efficaci, e più possibilità avremo di trovare trattamenti efficaci.

Informazioni su FTD: La FTD è un termine generico per malattie cliniche con degenerazione progressiva dei lobi frontali e temporali del cervello. Circa il 201% delle persone a cui viene diagnosticata la FTD presenta una causa genetica sottostante. Varianti patogene in più di una dozzina di geni possono causare la FTD; tuttavia, i geni più comuni sono C9orf72, GRN, E MAPTA differenza dell'Alzheimer, caratterizzato da un declino della memoria, la FTD provoca cambiamenti irreversibili nella personalità, nel comportamento, nel linguaggio e/o nei movimenti, lasciando la memoria relativamente preservata.

Informazioni su Alector
Alector è un'azienda di biotecnologie cliniche in fase avanzata, focalizzata sullo sviluppo di terapie per contrastare la devastante progressione delle malattie neurodegenerative. Sfruttando i principi della genetica, dell'immunologia e delle neuroscienze, l'azienda sta sviluppando un portafoglio di programmi geneticamente validati che mirano a rimuovere le proteine tossiche, sostituire le proteine carenti e ripristinare la funzionalità delle cellule immunitarie e nervose. Supportati da biomarcatori, i prodotti candidati di Alector mirano a trattare una vasta gamma di indicazioni, come la demenza frontotemporale, il morbo di Alzheimer e il morbo di Parkinson. L'azienda sta inoltre sviluppando Alector Brain Carrier (ABC), una piattaforma proprietaria di barriera ematoencefalica, che viene applicata selettivamente ai suoi prodotti candidati di nuova generazione e alla pipeline di ricerca. ABC mira a migliorare la somministrazione delle terapie, ottenere una maggiore penetrazione cerebrale ed efficacia a dosi inferiori e, in definitiva, migliorare i risultati per i pazienti riducendo al contempo i costi. Alector ha sede a South San Francisco, in California. Per ulteriori informazioni, visitare il sito www.alector.com.

Informazioni su AFTD: Online su theaftd.org, AFTD è la più grande organizzazione no-profit nazionale dedicata a fornire risorse per aiutare le famiglie affette da demenza frontotemporale (FTD) e a promuovere la ricerca per promuovere diagnosi, trattamenti e cure accurate. La nostra organizzazione, fondata da volontari e guidata da migliaia di volontari e donatori, riflette la profonda determinazione di una comunità a impegnarsi per #endFTD.

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