KING OF PRUSSIA, Pa., 21. oktober 2025 — Bioteknologivirksomheden Alector annoncerede i dag, at lægemidlet latozinemab ikke opfyldte kriterierne for sikkerhed og effekt i et klinisk fase 3-forsøg. Undersøgelsen undersøgte lægemidlet som en intervention i tilfælde af FTD forårsaget af en variant af genet. GRN. Tre gener, GRN, KORT, og C9orf72, forårsager størstedelen af genetiske FTD - i sig selv cirka 20% af FTD-tilfælde.

"Selvom dette forsøg viser, at latozinemab ikke er behandlingen for FTD-"GRN "Hvad familierne havde håbet på, repræsenterer det et stort skridt fremad som det første forsøg af sin art inden for FTD-feltet. Vi skal – og vil – fortsætte med at støtte klinisk forskning, vel vidende at hvert forsøg øger vores viden om FTD og inspirerer håbet om, at en fremtid fri for FTD er inden for sigte," sagde Susan LJ Dickinson, administrerende direktør for AFTD.

I nogle familier er FTD forårsaget af arvelige variationer i GRN gen, der hæmmer kroppens evne til at producere progranulin (PRGN), et protein, der hjælper med celleoverlevelse og regulerer inflammation. Lavere niveauer af PRGN er forbundet med neurodegeneration. Latozinemab virker ved at hæmme en receptor, der forårsager den naturlige nedbrydning af PRGN.

I det kliniske forsøg resulterede behandling med latozinemab i en signifikant stigning i niveauerne af plasma-PGRN. Behandlingen bremsede dog ikke sygdomsprogressionen målt ved det kliniske co-primære endepunkt, en almindelig klinisk vurdering refereret til ved akronymet CDR plus NACC FTLD-SB. Biologiske markører for sygdomsprogression var heller ikke påvirket, såsom væskebiomarkører og volumetrisk magnetisk resonansbilleddannelse (vMRI). Behandlingen syntes at være sikker uden øget risiko for bivirkninger under forsøget.

Alector udviklede lægemidlet i samarbejde med biofarmaceutiske virksomheder, GSK. Fase 3 er den største og mest kritiske fase i evalueringen af nye behandlinger, før de kan godkendes til offentlig brug. Med resultaterne, der blev offentliggjort i dag, har Alector afsluttet studiet. Baseret på disse resultater vil både den åbne forlængelsesdel af forsøget og fortsættelsesstudiet blive afbrudt.

Deltagerne kan forvente at høre fra deres studiestedsteam snart.

 

"Selvom resultaterne bestemt er skuffende," sagde Penny Dacks, PhD, Senior Director of Scientific Initiatives hos AFTD, "repræsenterer det et fremskridt i vores viden om, hvordan man udfører kliniske forsøg med FTD, og hvilke typer behandlinger der vil virke eller ej. Vi takker teamet hos Alector og de mange familier, der deltog i denne afgørende forskningsundersøgelse."

Andre forskningsområder forfølges aggressivt med alternative metoder til at hæve PGRN-niveauer og andre behandlinger, der ikke er relateret til PGRN. "Vores mål er sikre, tilgængelige behandlinger for alle," sagde Dacks. "Vores strategi som felt bør være flere forsøg på at nå målet, hvor vi lærer af hvert klinisk forsøg."

For at fremme udviklingen af lægemidler til alle typer af FTD opfordrer AFTD alle til at tilmelde sig FTD Disorders Registry (ftdregistry.org). Jo flere personer der er i denne sikre, non-profit database, jo mere kan vi vise lægemiddeludviklerne, at FTD-fællesskabet er alt i gang med at udvikle effektive behandlinger, og jo flere effektive forsøg vil vi have for at finde effektive behandlinger.

Om FTD: FTD er en paraplybetegnelse for kliniske sygdomme med progressiv degeneration af hjernens frontale og temporale lapper. Omkring 20% af personer diagnosticeret med FTD har en underliggende genetisk årsag. Patogene varianter i mere end et dusin gener kan forårsage FTD; de mest almindelige gener er dog C9orf72, GRN, og KORTI modsætning til Alzheimers, som er karakteriseret ved en forringelse af hukommelsen, forårsager FTD irreversible ændringer i personlighed, adfærd, sprog og/eller bevægelse, samtidig med at hukommelsen forbliver relativt bevaret.

Om Alector
Alector er en klinisk bioteknologivirksomhed i sen fase, der fokuserer på at udvikle terapier til at modvirke den ødelæggende udvikling af neurodegenerative sygdomme. Ved at udnytte principperne fra genetik, immunologi og neurovidenskab udvikler virksomheden en portefølje af genetisk validerede programmer, der sigter mod at fjerne giftige proteiner, erstatte mangelfulde proteiner og genoprette immun- og nervecellefunktion. Med støtte fra biomarkører søger Alectors produktkandidater at behandle en række indikationer, såsom frontotemporal demens, Alzheimers sygdom og Parkinsons sygdom. Virksomheden udvikler også Alector Brain Carrier (ABC), en proprietær blod-hjerne-barriereplatform, som selektivt anvendes på dens næste generations produktkandidater og forskningspipeline. ABC sigter mod at forbedre leveringen af terapeutiske midler, opnå dybere hjernepenetration og effekt ved lavere doser og i sidste ende forbedre patientresultaterne, samtidig med at omkostningerne reduceres. Alector har hovedkontor i South San Francisco, Californien. For mere information, besøg venligst [navn på produktkandidat]. www.alector.com.

Om AFTD: Online på theaftd.org, AFTD er den største nationale nonprofitorganisation, der er dedikeret til at stille ressourcer til rådighed for at hjælpe familier, der er ramt af FTD i dag, og fremme forskning for at fremme præcis diagnose, behandling og en kur. Vores frivilligt grundlagde organisation – drevet af tusindvis af frivillige og donorer – afspejler et samfunds dybe vilje til at #endFTD.

####