KING OF PRUSSIA, Pennsylvanie, 21 octobre 2025 — La société de biotechnologie Alector a annoncé aujourd'hui que le latozinemab, un médicament, ne répondait pas aux critères d'innocuité et d'efficacité lors d'un essai clinique de phase 3. L'étude a évalué le médicament comme traitement de la DFT causée par une variante du gène. VERT. Trois gènes, NRG, MAPT, et C9orf72, sont à l’origine de la majorité des cas de DFT génétiques, soit environ 20% des cas de DFT.

« Même si cet essai montre que le latozinemab n’est pas le traitement de la DFT-NRG « Comme les familles l'espéraient, il représente une avancée majeure, car il s'agit du premier essai de ce type dans le domaine de la DFT. Nous devons – et continuerons – à soutenir la recherche clinique, sachant que chaque essai approfondit nos connaissances sur la DFT et suscite l'espoir qu'un avenir sans DFT est proche », a déclaré Susan LJ Dickinson, PDG de l'AFTD.

Dans certaines familles, la DFT est causée par des variations héréditaires dans le NRG Gène qui empêche l'organisme de produire de la progranuline (PRGN), une protéine qui contribue à la survie cellulaire et à la régulation de l'inflammation. Une diminution du taux de PRGN est associée à la neurodégénérescence. Le latozinemab agit en inhibant un récepteur responsable de la dégradation naturelle de la PRGN.

Lors de l'essai clinique, le traitement par latozinemab a entraîné une augmentation significative des taux plasmatiques de PGRN. Cependant, il n'a pas ralenti la progression de la maladie, mesurée par le critère d'évaluation principal, une évaluation clinique courante désignée par l'acronyme CDR plus NACC FTLD-SB. Les marqueurs biologiques de la progression de la maladie, tels que les biomarqueurs liquidiens et l'imagerie par résonance magnétique volumétrique (IRMv), n'ont pas non plus été affectés. Le traitement s'est avéré sûr, sans augmentation du risque d'événements indésirables pendant l'essai.

Alector a développé ce médicament en collaboration avec la société biopharmaceutique GSK. La phase 3 est la phase la plus importante et la plus critique de l'évaluation des nouveaux traitements avant leur homologation. Suite aux résultats annoncés aujourd'hui, Alector a conclu l'étude. Suite à ces résultats, la phase d'extension ouverte de l'essai et l'étude de continuation seront toutes deux interrompues.

Les participants peuvent s’attendre à recevoir bientôt des nouvelles de l’équipe de leur site d’étude.

 

« Bien que les résultats soient certes décevants », a déclaré Penny Dacks, Ph. D., directrice principale des initiatives scientifiques de l'AFTD, « ils représentent une avancée dans nos connaissances sur la conduite des essais cliniques sur la DFT et sur les types de traitements efficaces. Nous remercions l'équipe d'Alector et les nombreuses familles qui ont participé à cette étude de recherche fondamentale. »

D'autres pistes de recherche sont activement explorées, avec des méthodes alternatives pour augmenter les taux de PGRN et d'autres traitements non liés à ce gène. « Notre objectif est de proposer des traitements sûrs et accessibles à tous », a déclaré Dacks. « Notre stratégie, en tant que domaine, devrait être de viser plusieurs objectifs, en tirant les leçons de chaque essai clinique. »

Afin d'encourager le développement de médicaments pour tous les types de DFT, l'AFTD encourage chacun à s'inscrire au Registre des troubles de la DFT (ftdregistry.org). Plus il y aura de personnes inscrites dans cette base de données sécurisée et à but non lucratif, plus nous pourrons démontrer aux développeurs de médicaments que la communauté de la DFT est pleinement impliquée dans le développement de traitements efficaces, et plus nous aurons de chances de trouver des traitements efficaces.

À propos de FTD : La DFT est un terme générique désignant des maladies cliniques caractérisées par une dégénérescence progressive des lobes frontaux et temporaux du cerveau. Environ 201 TP3T des personnes diagnostiquées avec une DFT ont une cause génétique sous-jacente. Des variants pathogènes dans plus d'une douzaine de gènes peuvent être à l'origine de la DFT ; cependant, les gènes les plus courants sont : C9orf72, NRG, et MAPTContrairement à la maladie d’Alzheimer, qui se caractérise par un déclin de la mémoire, la DFT provoque des changements irréversibles dans la personnalité, le comportement, le langage et/ou le mouvement, tout en laissant la mémoire relativement préservée.

À propos d'Alector
Alector est une société de biotechnologie clinique en phase avancée qui se consacre au développement de thérapies pour contrer la progression dévastatrice des maladies neurodégénératives. S'appuyant sur les principes de la génétique, de l'immunologie et des neurosciences, l'entreprise développe un portefeuille de programmes génétiquement validés visant à éliminer les protéines toxiques, à remplacer les protéines déficientes et à restaurer la fonction immunitaire et nerveuse. S'appuyant sur des biomarqueurs, les produits candidats d'Alector visent à traiter diverses indications, telles que la démence frontotemporale, la maladie d'Alzheimer et la maladie de Parkinson. L'entreprise développe également Alector Brain Carrier (ABC), une plateforme brevetée de barrière hémato-encéphalique, qui est appliquée de manière sélective à ses produits candidats de nouvelle génération et à son pipeline de recherche. ABC vise à optimiser l'administration des traitements, à obtenir une pénétration cérébrale plus profonde et une efficacité accrue à des doses plus faibles, et, à terme, à améliorer les résultats pour les patients tout en réduisant les coûts. Le siège social d'Alector est situé à South San Francisco, en Californie. Pour plus d'informations, veuillez consulter le site www.alector.com.

À propos d'AFTD : En ligne sur theaftd.org, L'AFTD est la plus grande association nationale à but non lucratif qui se consacre à fournir des ressources pour aider les familles touchées par la DFT et à faire progresser la recherche afin de favoriser un diagnostic précis, des traitements et un remède. Fondée par des bénévoles et portée par des milliers de bénévoles et de donateurs, notre organisation reflète la profonde détermination d'une communauté à #endFTD.

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