KING OF PRUSSIA, Pensilvania, 21 de octubre de 2025 — La empresa de biotecnología Alector anunció hoy que el fármaco latozinemab no cumplió los criterios de seguridad y eficacia en un ensayo clínico de fase 3. El estudio investigó el fármaco como intervención para casos de DFT causados por una variante del gen. VERDE. Tres genes, verde, MAPA, y C9orf72, causa la mayoría de los casos de DFT genéticos (aproximadamente el 20% de los casos de DFT).

“Aunque este ensayo muestra que latozinemab no es el tratamiento para la FTD-verde "Como las familias esperaban, representa un gran avance, ya que es el primer ensayo de este tipo en el campo de la DFT. Debemos, y seguiremos, apoyando la investigación clínica, sabiendo que cada ensayo aumenta nuestro conocimiento sobre la DFT e inspira la esperanza de que un futuro sin DFT está a la vista", afirmó Susan LJ Dickinson, directora ejecutiva de la AFTD.

En algunas familias, la DFT es causada por variaciones hereditarias en el verde Gen que impide la producción de progranulina (PRGN), una proteína que contribuye a la supervivencia celular y a regular la inflamación. Los niveles bajos de PRGN se asocian con la neurodegeneración. Latozinemab actúa inhibiendo un receptor que provoca la degradación natural de la PRGN.

En el ensayo clínico, el tratamiento con latozinemab produjo un aumento significativo de los niveles plasmáticos de PGRN. Sin embargo, el tratamiento no ralentizó la progresión de la enfermedad, medida mediante el criterio de valoración clínico coprincipal, una evaluación clínica común denominada por el acrónimo CDR más NACC FTLD-SB. Los marcadores biológicos de la progresión de la enfermedad, como los biomarcadores de fluidos y la resonancia magnética volumétrica (RMV), tampoco se vieron afectados. El tratamiento pareció ser seguro, sin un mayor riesgo de eventos adversos durante el ensayo.

Alector estaba desarrollando el fármaco en colaboración con la empresa biofarmacéutica GSK. La fase 3 es la más extensa y crítica en la evaluación de nuevos tratamientos antes de su aprobación para uso público. Con los resultados anunciados hoy, Alector ha concluido el estudio. Con base en estos resultados, se suspenderán tanto la fase de extensión abierta del ensayo como el estudio de continuación.

Los participantes pueden esperar recibir noticias pronto de su equipo del sitio de estudio.

 

“Si bien los resultados son ciertamente decepcionantes”, afirmó la Dra. Penny Dacks, directora sénior de Iniciativas Científicas de la AFTD, “representan un avance en nuestro conocimiento sobre cómo realizar ensayos clínicos de DFT y qué tipos de tratamientos funcionarán y cuáles no. Agradecemos al equipo de Alector y a las numerosas familias que participaron en este estudio de investigación crucial”.

Se están explorando activamente otras vías de investigación con métodos alternativos para aumentar los niveles de PGRN y otros tratamientos no relacionados con la PGRN. «Nuestro objetivo es ofrecer tratamientos seguros y accesibles para todos», afirmó Dacks. «Nuestra estrategia como campo debería ser la de intentar múltiples objetivos, donde aprendamos de cada ensayo clínico».

Para fomentar el desarrollo de fármacos para todos los tipos de DFT, la AFTD anima a todos a inscribirse en el Registro de Trastornos de DFT (ftdregistry.org). Cuantas más personas se registren en esta base de datos segura y sin fines de lucro, más podremos demostrar a los desarrolladores de fármacos que la comunidad de DFT está comprometida con el desarrollo de tratamientos eficaces, y más oportunidades tendremos para encontrar tratamientos eficaces.

Acerca de FTD: La DFT es un término general para enfermedades clínicas con degeneración progresiva de los lóbulos frontal y temporal del cerebro. Aproximadamente el 20% de las personas diagnosticadas con DFT tienen una causa genética subyacente. Variantes patógenas en más de una docena de genes pueden causar DFT; sin embargo, los genes más comunes son C9orf72, verde, y MAPAA diferencia del Alzheimer, que se caracteriza por un deterioro de la memoria, la DFT provoca cambios irreversibles en la personalidad, el comportamiento, el lenguaje y/o el movimiento, dejando la memoria relativamente preservada.

Acerca de Alector
Alector es una empresa de biotecnología clínica en fase avanzada, centrada en el desarrollo de terapias para contrarrestar la devastadora progresión de las enfermedades neurodegenerativas. Aprovechando los principios de la genética, la inmunología y la neurociencia, la empresa impulsa una cartera de programas genéticamente validados que buscan eliminar proteínas tóxicas, reemplazar proteínas deficientes y restaurar la función inmunitaria y de las células nerviosas. Con el respaldo de biomarcadores, los productos candidatos de Alector buscan tratar diversas indicaciones, como la demencia frontotemporal, la enfermedad de Alzheimer y la enfermedad de Parkinson. La empresa también está desarrollando Alector Brain Carrier (ABC), una plataforma patentada de barrera hematoencefálica, que se está aplicando selectivamente a sus productos candidatos de próxima generación y a su línea de investigación. ABC busca optimizar la administración de terapias, lograr una mayor penetración cerebral y eficacia con dosis más bajas y, en última instancia, mejorar los resultados de los pacientes, a la vez que reduce los costos. Alector tiene su sede en el sur de San Francisco, California. Para más información, visite www.alector.com.

Acerca de AFTD: En línea en theaftd.org, AFTD es la organización sin fines de lucro nacional más grande dedicada a brindar recursos para ayudar a las familias afectadas por la DFT hoy en día y a impulsar la investigación para promover diagnósticos precisos, tratamientos y una cura. Nuestra organización, fundada por voluntarios e impulsada por miles de voluntarios y donantes, refleja la profunda determinación de una comunidad para #endFTD.

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