KING OF PRUSSIA, Pensylwania, 21 października 2025 r. — Firma biotechnologiczna Alector ogłosiła dziś, że lek latozyneab nie spełnił kryteriów bezpieczeństwa i skuteczności w badaniu klinicznym fazy 3. Badanie dotyczyło zastosowania leku w leczeniu przypadków FTD wywołanych przez wariant genu GRN. Trzy geny, GRN, MAPA, I C9orf72, są przyczyną większości przypadków FTD o podłożu genetycznym — około 20% przypadków FTD.

„Chociaż badanie to pokazuje, że latozynebab nie jest leczeniem FTD-GRN „Zgodnie z oczekiwaniami rodzin, stanowi to ogromny krok naprzód jako pierwsze tego typu badanie w dziedzinie FTD. Musimy – i będziemy – nadal wspierać badania kliniczne, wiedząc, że każde badanie poszerza naszą wiedzę na temat FTD i inspiruje nadzieję, że przyszłość wolna od FTD jest w zasięgu wzroku” – powiedziała Susan LJ Dickinson, dyrektor generalna AFTD.

W niektórych rodzinach FTD jest spowodowane dziedzicznymi wariantami GRN Gen, który hamuje zdolność organizmu do produkcji progranuliny (PRGN), białka wspomagającego przeżycie komórek i regulującego stan zapalny. Obniżony poziom PRGN jest związany z neurodegeneracją. Latozinemabu działa poprzez hamowanie receptora, który powoduje naturalną degradację PRGN.

W badaniu klinicznym leczenie latozyneabem spowodowało istotny wzrost stężenia PGRN w osoczu. Jednak leczenie nie spowolniło progresji choroby, co mierzono za pomocą pierwszorzędowego punktu końcowego, czyli wspólnej oceny klinicznej określanej skrótem CDR i NACC FTLD-SB. Nie wpłynęło to również na biologiczne markery progresji choroby, takie jak biomarkery płynów ustrojowych i obrazowanie metodą wolumetrycznego rezonansu magnetycznego (vMRI). Leczenie wydawało się bezpieczne i nie wiązało się ze zwiększonym ryzykiem działań niepożądanych podczas badania.

Alector opracowywał lek we współpracy z firmą biofarmaceutyczną GSK. Faza 3 to największa i najważniejsza faza oceny nowych terapii przed ich dopuszczeniem do obrotu. Wraz z ogłoszeniem wyników dzisiaj, Alector zakończył badanie. Na podstawie tych wyników, otwarta część badania przedłużonego oraz badanie kontynuacyjne zostaną przerwane.

Uczestnicy mogą wkrótce spodziewać się odpowiedzi od zespołu ośrodka badawczego.

 

„Chociaż wyniki są z pewnością rozczarowujące” – powiedziała dr Penny Dacks, starsza dyrektor ds. inicjatyw naukowych w AFTD – „stanowią one postęp w naszej wiedzy na temat tego, jak prowadzić badania kliniczne nad FTD i jakie rodzaje terapii będą skuteczne, a jakie nie. Składamy serdeczne podziękowania zespołowi Alector i licznym rodzinom, które wzięły udział w tym kluczowym badaniu”.

Intensywnie poszukuje się innych kierunków badań, wykorzystując alternatywne metody podnoszenia poziomu PGRN i inne metody leczenia niezwiązane z PGRN. „Naszym celem są bezpieczne i dostępne terapie dla każdego” – powiedział Dacks. „Nasza strategia w tej dziedzinie powinna opierać się na wielu celnych próbach, w których wyciągamy wnioski z każdego badania klinicznego”.

Aby zachęcić do opracowywania leków na wszystkie rodzaje FTD, AFTD zachęca wszystkich do rejestracji w Rejestrze Zaburzeń FTD (ftdregistry.org). Im więcej osób znajdzie się w tej bezpiecznej, non-profitowej bazie danych, tym bardziej będziemy mogli pokazać twórcom leków, że społeczność FTD jest w pełni zaangażowana w opracowywanie skutecznych terapii, a tym samym będziemy mieli więcej okazji do podjęcia skutecznych działań.

O FTD: FTD to termin zbiorczy określający choroby kliniczne z postępującą degeneracją płatów czołowych i skroniowych mózgu. Około 20% osób zdiagnozowanych z FTD ma podłoże genetyczne. Patogenne warianty w ponad tuzinie genów mogą powodować FTD; jednak najczęstsze geny to: C9orf72, GRN, I MAPAW przeciwieństwie do choroby Alzheimera, która charakteryzuje się pogorszeniem pamięci, FTD powoduje nieodwracalne zmiany w osobowości, zachowaniu, języku i/lub ruchu, pozostawiając pamięć stosunkowo zachowaną.

O Alectorze
Alector to firma biotechnologiczna w zaawansowanej fazie badań klinicznych, koncentrująca się na opracowywaniu terapii przeciwdziałających wyniszczającemu postępowi chorób neurodegeneracyjnych. Wykorzystując zasady genetyki, immunologii i neuronauki, firma rozwija portfolio genetycznie zweryfikowanych programów, których celem jest usuwanie toksycznych białek, zastępowanie niedoborowych białek oraz przywracanie funkcji komórek odpornościowych i nerwowych. Wspierane biomarkerami, kandydaci na produkty Alectora mają na celu leczenie szeregu wskazań, takich jak otępienie czołowo-skroniowe, choroba Alzheimera i choroba Parkinsona. Firma opracowuje również Alector Brain Carrier (ABC), opatentowaną platformę bariery krew-mózg, która jest selektywnie stosowana w kandydatach na produkty nowej generacji i w procesie badawczym. ABC ma na celu usprawnienie dostarczania leków, osiągnięcie głębszej penetracji mózgu i skuteczności przy niższych dawkach, a ostatecznie poprawę wyników leczenia pacjentów przy jednoczesnym obniżeniu kosztów. Siedziba główna Alectora znajduje się w South San Francisco w Kalifornii. Aby uzyskać więcej informacji, prosimy odwiedzić stronę internetową. www.alector.com.

O AFTD: Online na theaftd.org, AFTD to największa krajowa organizacja non-profit, której celem jest zapewnienie zasobów dla rodzin dotkniętych FTD oraz wspieranie badań naukowych w celu zapewnienia trafnej diagnozy, terapii i znalezienia lekarstwa. Nasza organizacja, założona przez wolontariuszy – z udziałem tysięcy wolontariuszy i darczyńców – odzwierciedla głębokie zaangażowanie społeczności w walkę z FTD.

####