KING OF PRUSSIA, Pennsylvania, 21. Oktober 2025 – Das Biotechnologieunternehmen Alector gab heute bekannt, dass das Medikament Latozinemab in einer klinischen Phase-3-Studie die Kriterien für Sicherheit und Wirksamkeit nicht erfüllt hat. Die Studie untersuchte das Medikament als Intervention bei Fällen von FTD, die durch eine Variante des Gens verursacht werden. GRN. Drei Gene, GRÜN, KARTE, und C9orf72, verursachen die Mehrzahl der genetisch bedingten FTD-Fälle – sie machen etwa 20% der FTD-Fälle aus.

„Auch wenn diese Studie zeigt, dass Latozinemab nicht die Behandlung für FTD-GRÜN „Die Studie ist ein großer Schritt nach vorn und stellt die Hoffnung der Familien dar, dass sie die erste Studie dieser Art im Bereich FTD ist. Wir müssen und werden die klinische Forschung weiterhin unterstützen, denn jede Studie erweitert unser Wissen über FTD und gibt uns Hoffnung, dass eine Zukunft ohne FTD in Sicht ist“, sagte Susan LJ Dickinson, CEO von AFTD.

In manchen Familien wird FTD durch vererbte Variationen in der GRÜN Gen, das die körpereigene Produktion von Progranulin (PRGN) hemmt, einem Protein, das das Zellüberleben unterstützt und Entzündungen reguliert. Niedrigere PRGN-Spiegel werden mit Neurodegeneration in Verbindung gebracht. Latozinemab hemmt einen Rezeptor, der den natürlichen Abbau von PRGN bewirkt.

In der klinischen Studie führte die Behandlung mit Latozinemab zu einem signifikanten Anstieg der PGRN-Plasmaspiegel. Die Behandlung verlangsamte jedoch nicht das Fortschreiten der Erkrankung, gemessen am klinischen koprimären Endpunkt, einer gängigen klinischen Beurteilung mit dem Akronym CDR plus NACC FTLD-SB. Biologische Marker des Krankheitsverlaufs, wie z. B. Flüssigkeitsbiomarker und volumetrische Magnetresonanztomographie (vMRI), blieben ebenfalls unverändert. Die Behandlung schien sicher zu sein, ohne dass während der Studie ein erhöhtes Risiko für Nebenwirkungen auftrat.

Alector entwickelte das Medikament in Zusammenarbeit mit dem Biopharmaunternehmen GSK. Phase 3 ist die umfangreichste und kritischste Phase in der Evaluierung neuer Behandlungen vor deren Zulassung. Mit den heute bekannt gegebenen Ergebnissen hat Alector die Studie abgeschlossen. Aufgrund dieser Ergebnisse werden sowohl die offene Verlängerungsstudie als auch die Fortsetzungsstudie abgebrochen.

Die Teilnehmer können damit rechnen, bald von ihrem Studienstandortteam zu hören.

 

„Die Ergebnisse sind zwar enttäuschend“, sagte Dr. Penny Dacks, Senior Director of Scientific Initiatives bei AFTD, „aber sie stellen einen Fortschritt in unserem Wissen dar, wie klinische FTD-Studien durchgeführt werden und welche Behandlungsarten wirksam sind. Unser Dank gilt dem Team von Alector und den vielen Familien, die an dieser entscheidenden Forschungsstudie teilgenommen haben.“

Andere Forschungsansätze werden intensiv verfolgt, darunter alternative Methoden zur Erhöhung des PGRN-Spiegels und andere Behandlungen, die nichts mit PGRN zu tun haben. „Unser Ziel sind sichere, zugängliche Behandlungen für jedermann“, sagte Dacks. „Unsere Strategie als Fachgebiet sollte darin bestehen, mehrere Ziele zu verfolgen und aus jeder klinischen Studie zu lernen.“

Um die Entwicklung von Medikamenten für alle Formen von FTD zu fördern, empfiehlt AFTD die Registrierung im FTD Disorders Registry (ftdregistry.org). Je mehr Personen in dieser sicheren, gemeinnützigen Datenbank erfasst sind, desto deutlicher können wir den Arzneimittelentwicklern zeigen, dass die FTD-Community sich voll und ganz für die Entwicklung wirksamer Behandlungen einsetzt, und desto mehr Chancen haben wir, wirksame Behandlungen zu finden.

Über FTD: FTD ist ein Überbegriff für klinische Erkrankungen mit fortschreitender Degeneration der Frontal- und Temporallappen des Gehirns. Bei etwa 20% der mit FTD diagnostizierten Menschen liegt eine genetische Ursache vor. Pathogene Varianten in mehr als einem Dutzend Genen können FTD verursachen; die häufigsten Gene sind jedoch C9orf72, GRÜN, und KARTEIm Gegensatz zur Alzheimer-Krankheit, die durch einen Gedächtnisverlust gekennzeichnet ist, verursacht FTD irreversible Veränderungen der Persönlichkeit, des Verhaltens, der Sprache und/oder der Bewegung, während das Gedächtnis relativ erhalten bleibt.

Über Alector
Alector ist ein klinisches Biotechnologieunternehmen im Spätstadium, das sich auf die Entwicklung von Therapien zur Eindämmung des verheerenden Fortschreitens neurodegenerativer Erkrankungen konzentriert. Basierend auf den Prinzipien der Genetik, Immunologie und Neurowissenschaft entwickelt das Unternehmen ein Portfolio genetisch validierter Programme, die darauf abzielen, toxische Proteine zu entfernen, fehlende Proteine zu ersetzen und die Funktion von Immun- und Nervenzellen wiederherzustellen. Unterstützt durch Biomarker zielen Alectors Produktkandidaten auf die Behandlung verschiedener Indikationen ab, darunter Frontotemporale Demenz, Alzheimer und Parkinson. Das Unternehmen entwickelt außerdem Alector Brain Carrier (ABC), eine proprietäre Blut-Hirn-Schranken-Plattform, die selektiv für seine Produktkandidaten der nächsten Generation und seine Forschungspipeline eingesetzt wird. ABC zielt darauf ab, die Verabreichung von Therapeutika zu verbessern, eine tiefere Durchdringung des Gehirns und Wirksamkeit bei niedrigeren Dosen zu erreichen und letztendlich die Patientenergebnisse zu verbessern und gleichzeitig die Kosten zu senken. Alector hat seinen Hauptsitz in South San Francisco, Kalifornien. Weitere Informationen finden Sie unter www.alector.com.

Über AFTD: Online unter theaftd.org, AFTD ist die größte nationale gemeinnützige Organisation, die sich der Bereitstellung von Ressourcen zur Unterstützung von Familien widmet, die heute von FTD betroffen sind, und die Forschung vorantreibt, um präzise Diagnosen, Behandlungen und Heilungsmöglichkeiten zu ermöglichen. Unsere von Freiwilligen gegründete Organisation – getragen von Tausenden von Freiwilligen und Spendern – spiegelt die tiefe Entschlossenheit einer Gemeinschaft wider, #endFTD zu bekämpfen.

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