Forscher am University of Nebraska in Omaha sind auf der Suche nach älteren Betreuern einer Person mit leichter kognitiver Beeinträchtigung, Alzheimer-Krankheit oder frontotemporaler Demenz in Nebraska, Iowa, Missouri, Kansas, South Dakota, North Dakota, Illinois, Michigan, Indiana, Wisconsin, Minnesota und Ohio.

Studieninformationen: IRB #0298-22-EP

• Die Studie umfasst einen etwa 90-minütigen Online-Besuch per Zoom.
• Eine Vergütung für die Studienteilnahme ist möglich.
• Das Experiment umfasst Online-Fragebögen, Interviews und Computeraufgaben mit einem Forschungsassistenten.

Zulassungskriterien:

• Erwachsener ab 50 Jahren.
• Derzeit unbezahlter Familienbetreuer einer Person mit leichter kognitiver Beeinträchtigung, Alzheimer-Krankheit oder frontotemporaler Demenz für 5 Stunden pro Woche oder mehr und für mindestens 6 Monate.
• Verständnis von geschriebenem und gesprochenem Englisch
• Mindestens zwei Jahre High-School oder höher abgeschlossen
• Normales oder auf normales Seh- und Hörvermögen korrigiertes Seh- und Hörvermögen. Ausschlusskriterien:
• Neurologische oder psychiatrische Erkrankungen (z. B. Schlaganfall, Depression) oder Drogen- oder Alkoholmissbrauch
• Seh- oder Hörprobleme, die nicht wieder normalisiert werden können
• Kognitive oder motorische Schwierigkeiten
• Derzeit schwanger oder stillend

Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an Naomi Adjei unter: Tel.: 402-554-5961; Email: [email protected]

Die Pflege eines Familienmitglieds mit Demenz ist anspruchsvoll, und Untersuchungen haben gezeigt, dass dies die körperliche und geistige Gesundheit der Pflegekräfte beeinträchtigen kann. Diese Forschungsstudie wird durchgeführt, um einen einzigartigen Matching-Prozess zu entwickeln, um aktuelle und ehemalige Betreuer zum Zweck der emotionalen Unterstützung von Peer-to-Peer miteinander zu verbinden. Die Studie wird den Forschern dabei helfen, festzustellen, ob Betreuer von Menschen mit Demenz ein technologiebasiertes Pfleger-Matching-Programm wertvoll finden würden.

Was wird von Ihnen verlangt? Die Teilnehmer dieser 15-monatigen Studie werden ein Online-Matching-Profil ausfüllen, sich mit den ihnen zugeordneten Betreuern in Verbindung setzen, etwa alle drei Monate Fragebögen ausfüllen und sich mit dem Studienkoordinator in Verbindung setzen.

Wer kann teilnehmen? Personen, die seit mindestens drei Monaten eine Person mit Demenz pflegen.

Sie können sich qualifizieren, wenn:

• Sie sind ein aktueller oder ehemaliger Demenzbetreuer
• Sie haben Zugang zum Internet

Die Teilnahme beinhaltet:

• Verwenden eines webbasierten Matching-Tools, um andere Pflegekräfte zu treffen
• Ausfüllen von Fragebögen und Umfragen im Laufe der Studie
• Einchecken bei einem Studienkoordinator zu 3 Zeitpunkten
• Verbindung mit bis zu 5 Betreuern im Laufe der Studie

Mögliche Vorteile:

• Finden Sie neue Verbindungen, mit denen Sie Ihre Pflegeerfahrung teilen können
• Geben und erhalten Sie emotionale Unterstützung im Zusammenhang mit der Pflege von Demenz

Entschädigung für die Teilnehmer verfügbar.

Für weitere Informationen oder um eine Eignungsprüfung durchzuführen: Email [email protected] oder besuchen C2C-Allgemeine-Studien-Informationen.pdf (prod-carehubs.net)

In diese Studie werden Kinder und junge Erwachsene aus Familien mit frontotemporaler Demenz (FTD) und Alzheimer-Krankheit (AD) aufgenommen, die durch genetische Varianten verursacht werden. Für FTD gehören dazu KARTE, GRÜN, oder C9orf72. Ziel dieser Studie ist es, die Gehirnentwicklung in Familien mit Demenz besser zu verstehen. Die Gehirnentwicklung bei Personen aus genetischen FTD- und AD-Familien wird auch mit Personen aus neurodiversen Populationen verglichen.

Die Teilnahme beinhaltet einen 2- bis 3-tägigen Besuch der University of California, San Francisco. Dieser Besuch umfasst eine klinische und kognitive Bewertung, einen MRT-Gehirnscan, Emotionstests, Fragebögen und eine Speichelprobe für genetische Tests. Die Teilnehmer und ihre Familienangehörigen werden nicht ihren Mutationsstatus erfahren. Die Teilnehmer müssen zwischen 7 und 17 Jahre alt sein (junge Erwachsene bis 25 können teilnahmeberechtigt sein), ein biologisches Familienmitglied mit genetischer FTD oder AD haben und einen Studienpartner haben, der sie begleiten kann. Reise, Unterkunft und Verpflegung werden erstattet; und eine finanzielle Entschädigung für das Studium wird gewährt. Zielanmeldung ist 190 Teilnehmer. Weitere Informationen finden Sie hier.

Cerevel Therapeutics untersucht CVL-871 als neues experimentelles Medikament für Apathie bei verschiedenen Demenzen, einschließlich frontotemporaler Demenz (FTD). Apathie ist ein Verlust des Interesses am Alltag und ein Mangel an Motivation. Apathie ist oft ein vergessenes Symptom der Demenz, obwohl sie bei Menschen mit Demenz sehr häufig vorkommt. Derzeit gibt es keine Heilung oder zugelassene Medikamente für demenzbedingte Apathie.

Diese Studie soll herausfinden:

• Wie sicher das Studienmedikament ist
• Wie gut es vertragen wird
• Wie es im Körper wirken kann

Sie oder eine Ihnen nahestehende Person können möglicherweise teilnehmen, wenn Sie:

• 50–85 Jahre alt sind
• Wurden mit Demenz diagnostiziert (einschließlich FTD)
• Demenzbedingte Apathie (Verlust des Interesses am Alltag und/oder Antriebslosigkeit) haben

Die Studie hat drei Teile:

• Screening-Zeitraum (bis zu 4 Wochen)
  • Sie und Ihre Betreuungsperson besuchen das Studienzentrum, um zu sehen, ob die Studie für Sie geeignet ist und ob Sie teilnehmen möchten
• Studienbehandlungszeitraum (12 Wochen)
  • Du wirst haben:
    • 3 persönliche Besuche im Studienzentrum zur Studienbewertung
    • 2 Besuche bei Ihnen zu Hause durch einen Hausarzt (oder, wenn Sie es vorziehen, im Studienzentrum)
    • 4 Kontakte per Telefon oder Internet-Chat
  • Das Studienmedikament wird Ihnen einmal täglich verabreicht
• Nachbeobachtungszeitraum (4 Wochen)
  • Sie erhalten 1 Besuch bei Ihnen zu Hause durch einen Hausarzt (oder, wenn Sie es vorziehen, im Studienzentrum)
  • Sie werden einmalig per Telefon oder Internet-Chat kontaktiert

Weitere Informationen zu den Studien- und Forschungszentren, die an der Studie teilnehmen, finden Sie unter ClinicalTrials.gov

CVL-871 wurde nicht von der FDA oder einer anderen Gesundheitsbehörde zugelassen.

Die Yale University School of Medicine und das Yale New Haven Hospital führen eine Neuroimaging-Studie durch. Diese Studie wird Forschern helfen, bvFTD besser zu verstehen, und könnte zu einem neuen Biomarker führen, der helfen könnte, bvFTD früher zu erkennen und zu diagnostizieren.

WER: Menschen mit bvFTD, Alter 40-85.

WAS: Die Teilnahme beinhaltet ein Telefonscreening und mindestens 3 persönliche Besuche:

• Erster Tag: Screening-Termin (ca. 60 Min.) mit einmaliger MRT-Untersuchung (weitere 60 Min.). Umfragen und Bewertungen (ca. 60 Minuten), sowohl nach eigenen Angaben als auch vom Forscher verwaltete Stift-und-Papier-Aufgaben.
• Zweiter Tag: ein einzelner PET-Scan (ca. 120 Minuten). Umfragen und Bewertungen (ca. 60 Minuten), sowohl nach eigenen Angaben als auch vom Forscher verwaltete Stift-und-Papier-Aufgaben.
• Tag drei: ein einzelner PET-Scan (ca. 90 Minuten)

Die Studienverfahren umfassen: Ein Screening-Termin, eine Magnetresonanztomographie (MRT)-Scansitzung und bis zu drei Positronenemissionstomographie (PET)-Scansitzungen. Während der PET-Scan-Sitzungen verwenden wir einen experimentellen Radiotracer und einen von der FDA zugelassenen Radiotracer. Ein Radiotracer ist eine niedrige Dosis eines Medikaments, an das ein radioaktiver Marker gebunden ist, damit es im Gehirn nachgewiesen werden kann. Der Radiotracer gibt Energie (Gammastrahlen) ab, die vom PET-Scanner erfasst und zur Erstellung von Gehirnbildern verwendet wird.

WO: PET Center der Yale University (801 Howard Avenue, New Haven) für Screening und PET-Scan. Anlyan Center (300 Cedar Street, New Haven) für MRT. Transportvereinbarungen können von Fall zu Fall getroffen werden.

WENN: Flexibel mit Ihrem Zeitplan, aber an den meisten Wochentagen für Besuche. Telefonscreenings können an jedem Wochentag stattfinden.

Studienkontakte:
David Matuskey, MD, 203-737-6316, [email protected]
Yanghong Yang, PhD, 203-785-5054,  [email protected]
Arman Fesharaki MD, PhD, 203-415-9382, [email protected]

Rekrutierung bis 2027

Die up-LIFT-D-Studie untersucht eine Gentherapie (PBFT02), die Personen mit frontotemporaler Demenz (FTD) behandeln kann, die auch eine Mutation im Progranulin-Gen (GRN) aufweisen. Die Gentherapie zielt darauf ab, das Gen, das nicht richtig funktioniert, durch eine Version des Gens zu ersetzen, das normal funktioniert.

In der up-LIFT-D-Studie wird PBFT02 einmalig als Injektion in einen als Cisterna magna bezeichneten Bereich am Nacken verabreicht. Dieses Verfahren wird in einem Krankenhaus unter Vollnarkose oder Sedierung durchgeführt. Das normale Gen wird mithilfe eines Trägers, der als Vektor bezeichnet wird, übertragen. Ein Vektor ist ein Virus, das so verändert wurde, dass es keine Krankheit mehr verursacht, sondern stattdessen ein Gen enthält, in diesem Fall das GRN-Gen, das normalerweise Progranulin herstellt. Das in dieser Studie verwendete Virus wird als Adeno-assoziiertes Virus (AAV1) bezeichnet, das manipuliert wurde, um das normale GRN-Gen zum Gehirn zu transportieren.

Sie können an der up-LIFT-D-Studie teilnehmen, wenn:

• Sie sind zwischen 35 und 75 Jahre alt
• Bei Ihnen wurde FTD diagnostiziert und Sie haben eine dokumentierte Mutation des Progranulin-Gens
• Sie haben Symptome im Zusammenhang mit FTD
• Sie haben einen zuverlässigen Studienpartner, z. B. ein Familienmitglied oder einen engen Freund, der mit Ihnen an Studienbesuchen teilnehmen kann
• Sie leben in der Gemeinschaft

Informationen zum Studium:

• PBFT02 wird einmalig verwaltet
• Die Teilnahme an dieser Studie umfasst ungefähr 16 Besuche über einen Zeitraum von 5 Jahren
• Die Bewertungen umfassen Bluttests, regelmäßige medizinische Untersuchungen, das Ausfüllen von Fragebögen und Bewertungen zur Bewertung des Krankheitsverlaufs, Bildgebung des Gehirns und Lumbalpunktionen für CSF-Tests
• Reisekostenerstattung für Studienaufenthalte wird gewährt

Klick hier für weitere Informationen über die Studien- und Forschungszentren, die an der Studie teilnehmen.

PBFT02 wurde weder von der FDA noch von anderen Gesundheitsbehörden weltweit zugelassen.

Rekrutierung von Oktober 2021 bis 2023

Der WeCareAdvisor ist eine innovative Online-Plattform, die von Forschern der Drexel University und der University of California, Davis, entwickelt wurde, um pflegenden Angehörigen dabei zu helfen, mit häufigen Verhaltens- und psychologischen Symptomen von Demenz wie Wut, Reizbarkeit, wiederholten Fragen, Tempo oder der Verweigerung benötigter Hilfe umzugehen. Auf WeCareAdvisor kann auf jedem internetfähigen Gerät zugegriffen werden.

Der WeCareAdvisor führt Betreuer durch einen schrittweisen Ansatz, der als The DICE Approach™ bezeichnet wird, um ein Verhalten zu beschreiben, das er/sie ansprechen möchte, Faktoren zu untersuchen, die zu dem Verhalten beitragen können, einen Plan oder eine Reihe von Strategien zu erstellen (DICE ) und bewerten, ob Strategien funktioniert haben oder nicht und ob zusätzliche Strategien erforderlich sind, um das Verhalten zu steuern. Der WeCareAdvisor bietet außerdem täglich hilfreiche Tipps und Aufklärung zum Thema Demenz.

Wir testen, ob die Verwendung des WeCareAdvisors pflegenden Angehörigen hilft, mit herausfordernden Verhaltensweisen besser umzugehen, Stressgefühle und Verärgerung durch Verhaltenssymptome zu reduzieren und das Selbstvertrauen zu stärken. Diese Forschung wird von Dr. Laura N. Gitlin von der Drexel University und Dr. Helen C. Kales von der University of California, Davis und ihren Forschungsteams geleitet.

Sie können teilnahmeberechtigt sein, wenn Sie:

• 21 Jahre oder älter
• Englisch lesen, sprechen und verstehen können
• Die primäre Bezugsperson einer Person, die seit mindestens 6 Monaten mit Demenz lebt
• Derzeit Umgang mit herausfordernden demenzbezogenen Verhaltensweisen oder psychischen Symptomen
• Einen Computer, ein Smartphone oder ein Tablet besitzen und damit vertraut sind
• Internetzugang haben

Wenn diese Studie für Sie geeignet ist, werden Sie gebeten, an einem telefonischen Erstinterview mit einem geschulten Mitglied des Forschungsteams teilzunehmen, um mehr über Ihre Gesundheit und das Wohlbefinden der von Ihnen betreuten Person zu erfahren. Alle Betreuer werden dann zufällig (zufällig, wie ein Münzwurf) entweder einer Gruppe zugeteilt, die den WeCareAdvisor sofort erhält, oder einer Gruppe, die drei Monate wartet, bevor sie mit der Verwendung beginnen. Unabhängig von der Gruppenzuordnung haben alle Teilnehmer dieser Studie die Möglichkeit, den WeCareAdvisor zu nutzen. Alle Betreuer werden dann einen (1), drei (3) und sechs (6) Monate nach Beginn der Studie erneut telefonisch befragt.

Nach Abschluss jedes Interviews erhalten die Betreuer eine Amazon-Geschenkkarte für $15 (bis zu $60 insgesamt für das Studium).

Um zu sehen, ob diese Studie das Richtige für Sie ist, und um mehr über die Studie zu erfahren, senden Sie uns bitte eine E-Mail an [email protected], rufen Sie uns unter 267-359-1111 an oder besuchen Sie uns WeCareAdvisorStudy.com und ein Mitglied des WeCareAdvisor-Studienteams wird sich mit Ihnen in Verbindung setzen.

Rekrutierung bis 2022

Forscher der University of California, San Francisco, laden landesweit Betreuer ein, die in ländlichen oder landwirtschaftlichen Gebieten leben und sich um jemanden kümmern, der mit frontotemporaler Degeneration oder verwandter Demenz lebt, um am Rural Dementia Caregiver Project teilzunehmen.

In diesem Projekt bieten wir akostenlos online Werkstatt namens Building Better Caregivers, das sechs Wochen dauert. Dank eines Zuschusses des National Institute on Aging entstehen den Betreuern keine Kosten für die Teilnahme.

Die Workshops vermitteln Pflegekräften, wie sie ihren Stress reduzieren, besser auf sich selbst aufpassen und mit den Veränderungen im Gedächtnis, Verhalten, Denken oder der Stimmung des Familienmitglieds oder Freundes, den sie pflegen, umgehen können. Betreuer können jederzeit (Tag und Nacht) auf den Workshop zugreifen und mit einem Smartphone, Tablet oder Computer teilnehmen. Zoom- und Videofunktionen sind nicht zur Teilnahme verpflichtet. Während des Workshops kommunizieren die Teilnehmer über Diskussionsforen miteinander, anstatt alle gleichzeitig online zu haben. Betreuer können auch anonym bleiben, und die Teilnehmer können einen Bildschirmnamen wählen, um ihre Privatsphäre zu schützen.

Sie können teilnahmeberechtigt sein, wenn Sie:

• Lebe in einem ländlichen oder landwirtschaftlichen Gebiet der Vereinigten Staaten
• Mindestens 10 Stunden pro Woche ein Familienmitglied oder einen Freund mit frontotemporaler Degeneration oder einer verwandten Diagnose pflegen (z. B. Hilfe beim Anziehen, Essen, Transport, Medikamente, Termine oder ähnliche Unterstützung)
• 18 Jahre oder älter sind
• Englisch lesen und schreiben
• Internetzugang haben

Da es sich um eine Studie handelt, werden Pflegekräfte von einem Computer nach dem Zufallsprinzip einer von zwei Gruppen zugeteilt. Die Hälfte der Pflegekräfte erhält sofort den Workshop „Building Better Caregivers“. Die andere Hälfte muss 12 Monate warten. Pflegekräfte, die warten müssen, erhalten ein kostenloses Pflegehandbuch mit Tipps und Ressourcen sowie telefonische Unterstützung durch unser geschultes Personal. Alle Pflegekräfte werden gebeten, vier Umfragen zu ihren Pflegeerfahrungen auszufüllen und erhalten dafür bis zu $80.

Weitere Informationen finden Sie auf unserer Website:caregiverproject.ucsf.edu. Möchten Sie sehen, ob Sie berechtigt sind? Vervollständige ein Eignungsumfrage!

Projektkontaktinformationen:
Ländliches Demenz-Betreuer-Projekt | 1-833-634-0603 (gebührenfrei) |[email protected]

Forscher der Nipissing University laden Personen mit gelebter Erfahrung mit seltenen oder früh einsetzenden Formen der Demenz ein, an Einzel- oder Gruppeninterviews teilzunehmen, Fragebögen auszufüllen oder sich mit kunstbasierten Methoden zu beschäftigen.

Diese Lernaktivitäten werden uns dabei helfen, die Erfahrung des Zusammenlebens mit oder der Pflege von jemandem zu dokumentieren, der mit einer seltenen oder früh einsetzenden Demenz lebt, und zu einem besseren Verständnis der einzigartigen Bedürfnisse im Zusammenhang mit atypischer Demenz und zur Entwicklung maßgeschneiderter Unterstützungsdienste beitragen, um diese Bedürfnisse zu erfüllen.

Ihre Teilnahme ist völlig freiwillig und Sie können wählen, ob Sie an einem oder allen Aspekten der Studie teilnehmen möchten. Jede dieser Aktivitäten dauert etwa zwei Stunden, findet drei Jahre lang (bis Dezember 2023) einmal im Jahr statt und wird virtuell mithilfe von GoToMeeting-Videokonferenzen durchgeführt.

Sie können an der Studie teilnehmen, wenn Sie:

• Leben mit FTD oder anderen seltenen Formen von Demenz (z. B. posteriore kortikale Atrophie, junge Alzheimer-Krankheit)
• Ein aktueller oder ehemaliger Pflegepartner von jemandem, der mit FTD oder anderen seltenen Formen von Demenz lebt
• Arbeiten mit oder ein berufliches Interesse an FTD oder anderen seltenen Formen von Demenz
• Wohnhaft in Kanada
• Kann Englisch verstehen und kommunizieren

Die Studie ist eine fünfjährige (2020 bis 2024) länderübergreifende Zusammenarbeit zwischen der Nipissing University; University College London (UCL), England; und der Bangor University, Wales, unter der Leitung von Prof. Sebastian Crutch vom UCL Dementia Research Centre. Die ethische Genehmigung wurde vom Nipissing University Research Ethics Board eingeholt.

Für weitere Informationen über die Studie wenden Sie sich bitte an Dr. Adetola Grillo ([email protected]) oder die leitende Prüfärztin, Dr. Mary Pat Sullivan ([email protected]).

Eine klinische Phase-3-Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit von AL001 bei der Verlangsamung des Fortschreitens von FTD bei Trägern von Progranulin-Genmutationen

Alector, Inc. untersucht AL001 als neues experimentelles Medikament für frontotemporale Demenz (FTD), die durch Mutationen im Progranulin-Gen verursacht wird. Diese Mutationen verringern den Progranulinspiegel im Körper und können zu FTD-Symptomen führen.

Der Zweck der Phase-3-Studie besteht darin, herauszufinden, ob eine Erhöhung des Progranulinspiegels bei der Behandlung mit AL001 das Auftreten von Symptomen verzögert oder das Fortschreiten der Krankheit im Vergleich zu einem Placebo (einer Lösung, die kein aktives AL001-Medikament enthält) verlangsamt.

Jede Person wird bewertet, um ihre Eignung festzustellen. Sie können sich qualifizieren, wenn:

• Sie eine Mutation des Progranulin-Gens haben und das Risiko haben, FTD-Symptome zu entwickeln, wie durch einen Biomarker nachgewiesen, oder
• Bei Ihnen wurde FTD diagnostiziert und Sie haben eine Mutation im Progranulin-Gen.

Informationen zum Studium:

• AL001 oder ein Placebo wird alle 4 Wochen durch eine intravenöse (IV) Infusion verabreicht.
• Die Bewertungen umfassen regelmäßige medizinische Untersuchungen, Bluttests, Bildgebung des Gehirns und das Ausfüllen von Fragebögen.
• Für Personen, die keine FTD-Symptome haben:
  • Sie werden ungefähr 2 Jahre in der Studie sein
  • Sie müssen das Studienzentrum 2 Jahre lang mindestens 1 Mal pro Monat besuchen
• Für Menschen, bei denen FTD diagnostiziert wurde:
  • Sie werden etwas mehr als 1 Jahr in der Studie sein
  • Sie müssen das Studienzentrum 1 Jahr lang mindestens 1 Mal pro Monat besuchen

Weitere Informationen zu den Studien- und Forschungszentren, die an der Studie teilnehmen, erhalten Sie telefonisch unter 1-833-FindFTD (1-833-346-3383) oder besuchen Sie uns https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04374136.

AL001 wurde weder von der FDA noch von anderen Gesundheitsbehörden weltweit zugelassen.

Forscher des University College London führen eine Studie zu Ignite durch, einer iPad-basierten kognitiven Bewertungs-App, die entwickelt wurde, um frühe Anzeichen von FTD zu erkennen. Im Gegensatz zu anderen computergestützten Neuropsychologie-Testbatterien testet Ignite kognitive Funktionen, von denen bekannt ist, dass sie früh von FTD betroffen sind, einschließlich sozialer Fähigkeiten, Aufmerksamkeit und Fähigkeiten zur Problemlösung, anstatt sich auf das Gedächtnis zu konzentrieren.

Ignite enthält eine Reihe von kurzen spielähnlichen Aufgaben, die diese verschiedenen Gehirnfunktionen messen. Das Abschließen aller Aufgaben dauert ungefähr 20-30 Minuten. Die Forscher zielen darauf ab, eine Basislinie für die Leistung bei den Tests aus einer großen Population gesunder Personen zu generieren. Die Ergebnisse werden es ihnen ermöglichen, einen Benchmark zu erstellen, der in zukünftigen Studien mit Personen verglichen werden kann, bei denen das Risiko besteht, FTD zu entwickeln.

Sie können an dieser Studie teilnehmen, wenn:

• Sie sind ein gesunder Mensch zwischen 20 und 80 Jahren
• Sie besitzen ein iPad (Die Ignite-App ist mit allen iPad-Versionen kompatibel, jedoch nicht mit iPhones oder anderen Geräten, dh Androids oder anderen Smartphones)
• Sie können Anweisungen auf Englisch verstehen und befolgen

Ignite ist eine Online-Studie. Die Teilnehmer laden Ignite kostenlos aus dem App Store auf ihr persönliches iPad herunter, indem sie nach „IGNITE App“ suchen und die Bewertung abschließen. Es werden keine personenbezogenen Daten erhoben und daher sind die Ergebnisse dieser Studie vollständig anonym.

Die PROCLAIM-Studie untersucht die Sicherheit und Wirksamkeit einer einmaligen Prüfgentherapie (PR006), die zur potenziellen Behandlung von Patienten entwickelt wurde, bei denen eine Form von FTD diagnostiziert wurde, die durch eine Mutation oder Veränderung im Gen Progranulin (GRÜN). Dieses Gen gibt den Zellen Anweisungen zur Herstellung eines Proteins namens Progranulin.

In der PROCLAIM-Studie wird ein als Vektor bezeichneter Träger gentechnisch verändert, um eine normale Kopie des Progranulin-Gens zu liefern. Der Vektor heißt Adeno-assoziiertes Virus 9 (AAV9). Diese Viren sind speziell modifiziert, damit sie beim Menschen keine Krankheiten verursachen können und das Immunsystem des Körpers das Virus beseitigt, nachdem das Gen in den Zellkern eingedrungen ist und das Virus nicht mehr benötigt wird. Die Genabgabe mit einem AAV9-Vektor hat eine Erfolgsbilanz in Bezug auf Wirksamkeit und Sicherheit. Während diese spezielle Gentherapie noch nie zuvor beim Menschen angewendet wurde, wurden AAV-basierte Gentherapien erfolgreich bei der Behandlung anderer schwerer Krankheiten eingesetzt, einschließlich spinaler Muskelatrophie und Netzhautdystrophie.

Das Prüfpräparat wird in den Hinterkopf in der Nähe des Nackens injiziert, in einen Bereich in der Nähe des Gehirns, der Cisterna Magna genannt wird. Dieser Eingriff wird im Krankenhaus entweder unter Vollnarkose oder tiefer Sedierung durchgeführt. Die Studie wird untersuchen, ob das Untersuchungsmedikament zu den Gehirnzellen gelangt, die das enthalten GRÜN Mutation und korrigiert oder modifiziert die Auswirkungen der Mutation erfolgreich.

Sie können für die PROCLAIM-Studie in Frage kommen, wenn:

• Sie sind zwischen 30 und 80 Jahre alt
• Bei Ihnen wurde FTD mit einer krankheitsverursachenden GRN-Mutation diagnostiziert
• Sie haben Symptome im Zusammenhang mit FTD (Beispiele sind Persönlichkeitsveränderungen oder Änderungen der Sprachkenntnisse)
• Sie haben einen Studienpartner – dh jemanden, der Ihnen nahe steht, z. B. ein Familienmitglied oder ein enger Freund – der mit Ihnen an Studienbesuchen teilnehmen kann

Die Studienteilnahme dauert bis zu fünf Jahre und umfasst 20 Besuche im Studienzentrum, darunter einen dreitägigen Besuch, davon zwei oder drei Tage stationär.

Zusätzliche Informationen von AFTD:
PR006, das Prüfpräparat, das in der PROCLAIM-Studie getestet wird, soll die zugrunde liegende Ursache von FTD-GRN auf genetischer Ebene behandeln. Das Studienmedikament wird über eine Injektion durch die Schädelbasis in der Nähe des Nackens verabreicht und von einem Neurochirurgen oder einem interventionellen Radiologen durchgeführt. Der Neurochirurg oder interventionelle Radiologe verwendet Computertomographie-Scans, um die Injektionsnadel sicher in den entsprechenden Bereich zu führen. Alle Studienteilnehmer erhalten zusätzlich die Steroide Prednison und Methylprednisolon sowie das Immunsuppressivum Sirolimus. Diese Medikamente sollen das Risiko einer Reaktion oder anderer Nebenwirkungen während und nach der Injektion verringern.

Im Rahmen der Baseline- und Follow-up-Besuche werden den Teilnehmern Blutentnahmen, Elektrokardiogramme, MRT-Scans, MRA-Scans, DEXA-Scans und Lumbalpunktionen für die Untersuchung der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) unterzogen. Reisekostenerstattung für Studienaufenthalte wird gewährt.

Kontakt:
Prevail Therapeutics │ 917-336-9310 │ [email protected]

Kontakt zum Studienzentrum:
Florida
Jessica Garaycoa │ 689-216-3100 │ Jessica.Gar[email protected]

Das Frontotemporales Degenerationszentrum und die Konsortium für Sprachdaten an der University of Pennsylvania arbeiten daran, einfache, einfache und effektive Methoden zu entwickeln, um die neurokognitive Gesundheit durch kurze Interaktionen mit einer Web-App zu verfolgen. Sie können uns helfen, einen großen offenen Datensatz zu erstellen, den Forscher auf der ganzen Welt verwenden werden, um automatisierte Methoden zur Verfolgung der neurokognitiven Gesundheit zu entwickeln und zu testen.

Heutzutage hängt die Diagnose von neurodegenerativen Erkrankungen wie der Alzheimer-Krankheit oder der frontotemporalen Degeneration davon ab, dass jemand bei klinisch durchgeführten Tests unter einem niedrigen Schwellenwert liegt, was oft bedeutet, dass er schon seit einiger Zeit an der Krankheit leidet. Oft kann die Zeit bis zur Diagnose ein Jahrzehnt oder mehr betragen, wenn Sie abgelegen leben oder die Erkrankung ein ungewöhnliches klinisches Erscheinungsbild aufweist. Eine einfache und zuverlässige Nachverfolgung im Laufe der Zeit, einschließlich Fernüberwachung, ermöglicht es uns, frühzeitig Veränderungen zu erkennen, eine rechtzeitigere Diagnose zu ermöglichen und zu sehen, wie sich die neurokognitive Gesundheit im Laufe der Zeit verändert. Dieselben Methoden werden die groß angelegte Bewertung von Interventionen unterstützen, unabhängig davon, ob es sich um Medikamente oder Änderungen des Lebensstils handelt.

Dieses Projekt richtet sich nicht nur an Teilnehmer mit kognitiver Beeinträchtigung oder sogar an ältere Menschen – wir brauchen alle Altersgruppen und Hintergründe und Bedingungen. Die Aufgaben umfassen die mündliche Beschreibung von zwei abgebildeten Szenen und die Benennung so vieler Wörter wie möglich in einer Minute, die aus einer Zielkategorie stammen. Wir werden eine anonymisierte Version der Daten zur Verwendung durch Forschungsgruppen weltweit veröffentlichen.

Um am ersten Schritt dieses Projekts teilzunehmen, das weniger als fünf Minuten Ihrer Zeit in Anspruch nehmen sollte, Klick hier.

Rekrutierung von August 2017 bis September 2023

Die „FOXY“-Studie wird ein Medikament namens Oxytocin verwenden, ein Hormon, das normalerweise im Gehirn vorkommt und mit sozialem Verhalten zusammenhängt. Das Oxytocin wird mit Hilfe des Pflegepartners zweimal täglich als Nasenspray verabreicht. Um an dieser klinischen Studie teilnehmen zu können, müssen Sie eine Diagnose der Verhaltensvariante FTD oder semantischer Demenz (auch Aphasie vom semantischen Typ, nicht fließende Aphasie oder nicht fließende Aphasie vom agrammatischen Typ genannt) haben. Die Teilnahme an dieser Studie ist freiwillig.

Sie können teilnahmeberechtigt sein, wenn:

• Sie haben eine Diagnose von wahrscheinlicher bvFTD, semantischer Demenz oder Aphasie vom nicht fließenden Typ
• Sie haben derzeit Symptome von Apathie/Gleichgültigkeit, gemessen auf der NPI-Skala
• Sie haben einen Pflegepartner oder ein Familienmitglied, das Sie bei der Verabreichung des Nasensprays unterstützen kann
• Sie sind zwischen 30 und 80 Jahre alt und haben außer FTD keine Schlaganfälle oder andere neurologische Erkrankungen in der Vorgeschichte

Die Studie wird 22 Wochen dauern, die fünf Besuche am Klinikstandort umfassen. Ein Pflegepartner/Familienmitglied, das mit der Person mit FTD zusammenlebt oder sie mindestens drei Stunden am Tag sieht, muss das Nasenspray verabreichen. Der Pflegepartner/Familienmitglied muss in der Lage sein, die Person mit FTD zu allen Besuchen in der Studienklinik zu begleiten. Jeder Studienstandort erstattet die Reisekosten zur Klinik gemäß den Richtlinien seines Standorts.

In den USA gibt es sechs teilnehmende Standorte in Los Angeles, San Francisco, Seattle, Baltimore, New York City und Boston. In Kanada gibt es vier teilnehmende Standorte in Vancouver, London, Toronto und Montreal.

Weitere Einzelheiten zur Teilnahmeberechtigung finden Sie unter ClinicalTrials.gov.

Wenn Sie an einer Teilnahme an dieser Studie interessiert sind oder weitere Informationen wünschen, wenden Sie sich bitte an Kristy Coleman ([email protected]).

Rekrutierung von September 2007 bis April 2027

Die Studie Language in Primary Progressive Aphasia (PPA) zielt darauf ab, die Verhaltens-, anatomischen und physiologischen Veränderungen bei Menschen mit PPA im Verlauf der Krankheit zu verstehen. Die Forscher in dieser Studie möchten das Bewusstsein für PPA erhöhen, andere über diese einzigartige Erkrankung aufklären und mehr Forschung anregen, um schließlich Therapien zu entwickeln.

Während des dreitägigen Forschungsprogramms werden die Teilnehmer gebeten, sich neuropsychologischen Tests (Papier- und Bleistifttests zur Bewertung der Kognition), fortschrittlicher Bildgebung (MRT und PET), Eyetracking-Experimenten und anderen Computer- und Sprachtestbatterien zu unterziehen. Die Teilnehmer können aufgefordert werden, alle zwei Jahre zurückzukehren, um die gleichen Maßnahmen zu absolvieren.

Für Teilnehmer, die nicht in der Nähe von Chicago, IL, leben, werden Flüge und Unterkunft (sowohl für die Person mit PPA als auch für ihren Begleiter) von der Studie abgedeckt.

Zusätzliche Informationen von AFTD:
Während dieses dreitägigen Forschungsprogramms werden die Teilnehmer gebeten, sich neuropsychologischen Tests (Papier- und Bleistifttests, die die Kognition bewerten), einer MRT (einem nicht-invasiven Verfahren zur Bildgebung des Gehirns), Eyetracking-Experimenten und anderen Computer- und Sprachtestbatterien zu unterziehen. Die Teilnehmer können aufgefordert werden, alle zwei Jahre zurückzukehren, um die gleichen Maßnahmen zu absolvieren.

Die Studie wird ungefähr 15 Teilnehmer mit PPA pro Jahr rekrutieren. Für Teilnehmer, die nicht in der Nähe von Chicago, IL, leben, werden Flüge und Unterkunft (sowohl für die Person mit PPA als auch für ihren Begleiter) von der Studie abgedeckt.

Kontakt: Seyi Adeolu | 312-503-2398, [email protected]