A ett läkemedelspar har valts ut för utvärdering i en plattformsstudie som syftar till att påskynda utvecklingen av behandlingar för progressiv supranukleär pares (PSP).

Studien genomförs av forskare vid University of California, San Francisco; University of California, San Diego; och Massachusetts General Hospital.

Läkemedel för andra tauopatier kan fungera för PSP

PSP är en av tre rörelsebaserade FTD-störningar, och, liksom kortikobasalt syndrom (CBS), är förknippat med en nedgång i motorisk funktion liknande Parkinsons sjukdom. PSP, liksom CBS och ALS-FTD, drivs av en patologi associerad med tau protein.

På grund av detta delade protein kan läkemedel som fungerar för andra tauopatier som ALS-FTD eller Alzheimers sjukdom fungera för PSP. Forskare vid UCSF har tidigare meddelade att de avser att genomföra en "plattformstest" där flera befintliga läkemedel skulle utvärderas samtidigt mot samma kontrollgrupp. Studiens design gör det möjligt att utvärdera flera läkemedel successivt, vilket gör att studierna kan fortsätta även om vissa läkemedel inte fungerar.

Forskare inom PSP Platform Trial utsåg två experimentella läkemedel som ska utvärderas i den första studieomgången: AADvac1, skapat av Axon Neuroscience, och AZP2006, skapat av Alzprotect. Läkemedlen har distinkta verkningsmekanismer för att hantera dysfunktionell tau, och båda har visat positiva resultat i tidigare studier.

AADvac1 är en immunterapi som riktar sig mot PSP-associerade tau-proteiner, vilket utlöser produktionen av antikroppar som binder till tau och förhindrar att det sprids. Istället för att direkt "attackera" tau, hjälper AZP2006 till att återställa lysosomfunktionen och modulera produktionen av det neurobeskyddande proteinet progranulin, vilket kan minska tau-aggregering och neuroinflammation. De två läkemedlen kommer att utvärderas under 12 månader, följt av en 12-månaders öppen förlängning, där kontrolldeltagarna kommer att få fungerande läkemedel istället för placebo. Ytterligare läkemedel som ska utvärderas kommer att tillkännages senare i år.

”Detta offentlig-privata partnerskap representerar en exempellös möjlighet att påskynda utvecklingen av behandlingar för PSP”, säger Adam Boxer, MD, PhD, professor vid UCSF:s neurologiska institution och huvudprövare för studien (och medlem i AFTD:s medicinska rådgivande råd).

”Genom att sammanföra innovativa terapeutiska metoder som AADvac1 och AZP2006 i en effektiv klinisk prövningsdesign, strävar vi efter att tillgodose de akuta behoven hos patienter och deras familjer på kortare tid, till en lägre kostnad och med färre patienter som får placebo än i traditionella kliniska prövningar”, sa Dr. Boxer.

Enligt ett pressmeddelande från de deltagande organisationerna kommer registreringen för studien att påbörjas i slutet av 2025. Rekryteringen kommer att fokusera på personer med PSP Richardsons syndrom (PSP-RS), den vanligaste subtypen av sjukdomen. Forskarna bakom studien har betonat målet att rekrytera en population av deltagare som är helt representativ för USA, där studien tillhandahåller språkstöd och täcker transport- och boendekostnader. För att få nyheter om registrering för PSP Platform-studien, registrera dig för statusuppdateringar på CurePSP:s webbplats.

Är du intresserad av att delta i en studie som PSP Platform Trial? Registrera dig i registret över FTD-störningar för att hålla dig uppdaterad om studier som söker deltagare och andra möjligheter att delta i FTD-forskning. Om du har frågor om denna eller andra kliniska studier, kontakta AFTD:s hjälplinje på 1-866-507-7222 eller info@theaftd.org.