EIN Ein Medikamentenpaar wurde zur Evaluierung ausgewählt in einer Plattformstudie, die darauf abzielt, die Entwicklung von Behandlungen für progressive supranukleäre Blickparese (PSP) zu beschleunigen.

Die Studie wird von Forschern der University of California, San Francisco, der University of California, San Diego und des Massachusetts General Hospital durchgeführt.

Medikamente gegen andere Tauopathien könnten bei PSP wirken

PSP ist eine von drei bewegungsbasierten FTD-Erkrankungenund, wie Kortikobasales Syndrom (CBS)ist mit einem Rückgang der motorischen Funktion verbunden, ähnlich wie bei der Parkinson-Krankheit. PSP, wie CBS und ALS-FTD, wird durch eine Pathologie verursacht, die mit der Tau-Protein.

Aufgrund dieses gemeinsamen Proteins könnten Medikamente, die bei anderen Tauopathien wie ALS-FTD oder Alzheimer wirken, auch bei PSP wirken. Forscher der UCSF hatten zuvor kündigten an, einen „Plattformtest“ durchführen zu wollen Dabei werden mehrere bestehende Medikamente gleichzeitig an derselben Kontrollgruppe getestet. Das Studiendesign ermöglicht die sukzessive Bewertung mehrerer Medikamente, sodass die Studien auch dann fortgesetzt werden können, wenn einige Medikamente nicht wirken.

Forscher der PSP Platform Trial benannten zwei experimentelle Medikamente, die in der ersten Studienrunde evaluiert werden sollen: AADvac1 von Axon Neuroscience und AZP2006 von Alzprotect. Die Medikamente verfügen über unterschiedliche Wirkmechanismen zur Behandlung von Tau-Dysfunktion und haben in früheren Studien positive Ergebnisse gezeigt.

AADvac1 ist eine Immuntherapie, die auf PSP-assoziierte Tau-Proteine abzielt und die Produktion von Antikörpern anregt, die an Tau binden und dessen Ausbreitung verhindern. Anstatt Tau direkt anzugreifen, trägt AZP2006 dazu bei, die Lysosomenfunktion wiederherzustellen und die Produktion des neuroprotektiven Proteins Progranulin zu modulieren, was die Tau-Aggregation und Neuroinflammation reduzieren kann. Die beiden Medikamente werden über einen Zeitraum von 12 Monaten evaluiert, gefolgt von einer 12-monatigen offenen Verlängerung, in der Kontrollpersonen wirksame Medikamente anstelle von Placebos erhalten. Weitere zu evaluierende Medikamente werden im Laufe dieses Jahres bekannt gegeben.

„Diese öffentlich-private Partnerschaft stellt eine beispiellose Gelegenheit dar, die Entwicklung von Behandlungen für PSP zu beschleunigen“, sagte Adam Boxer, MD, PhD, Professor an der Abteilung für Neurologie der UCSF und leitender Prüfarzt der Studie (und Mitglied des medizinischen Beirats der AFTD).

„Indem wir innovative therapeutische Ansätze wie AADvac1 und AZP2006 in einem effizienten klinischen Studiendesign zusammenführen, wollen wir die dringendsten Bedürfnisse der Patienten und ihrer Familien in kürzerer Zeit, zu geringeren Kosten und mit weniger Patienten, die ein Placebo erhalten, erfüllen als bei herkömmlichen klinischen Studien“, sagte Dr. Boxer.

Laut einer Pressemitteilung der beteiligten Organisationen beginnt die Rekrutierung für die Studie Ende 2025. Die Rekrutierung konzentriert sich auf Menschen mit PSP-Richardson-Syndrom (PSP-RS), dem häufigsten Subtyp der Erkrankung. Die Wissenschaftler der Studie betonen das Ziel, eine repräsentative Teilnehmerpopulation für die USA zu rekrutieren. Die Studie bietet Sprachunterstützung sowie die Übernahme von Transport- und Unterbringungskosten. Um Neuigkeiten zur Anmeldung für die PSP-Plattformstudie zu erhalten, Melden Sie sich für Statusaktualisierungen auf der Website von CurePSP an.

Sind Sie daran interessiert, an einer Studie wie dem PSP Platform Trial teilzunehmen? Melden Sie sich für das FTD-Störungsregister an um über Studien, die Teilnehmer suchen, und andere Möglichkeiten zur Teilnahme an der FTD-Forschung auf dem Laufenden zu bleiben. Wenn Sie Fragen zu dieser oder anderen klinischen Studien haben, wenden Sie sich an AFTDs HelpLine bei 1-866-507-7222 oder info@theaftd.org.