EN et par lægemidler er blevet udvalgt til evaluering i et platformsforsøg, der har til formål at fremskynde udviklingen af behandlinger for progressiv supranukleær parese (PSP).

Forsøget udføres af forskere ved University of California, San Francisco; University of California, San Diego; og Massachusetts General Hospital.

Lægemidler til andre tauopatier kan virke for PSP

PSP er en af tre bevægelsesbaserede FTD-lidelser, og, ligesom kortikobasalt syndrom (CBS), er forbundet med et fald i motorisk funktion svarende til Parkinsons sygdom. PSP, ligesom CBS og ALS-FTD, er drevet af en patologi forbundet med tau protein.

På grund af dette fælles protein kan lægemidler, der virker mod andre tauopatier som ALS-FTD eller Alzheimers sygdom, muligvis virke mod PSP. Forskere ved UCSF har tidligere annoncerede, at de havde til hensigt at gennemføre en "platformforsøg" hvor flere eksisterende lægemidler ville blive evalueret samtidigt mod den samme kontrolgruppe. Forsøgets design gør det muligt at vurdere flere lægemidler successivt, hvilket gør det muligt for studierne at fortsætte, selvom nogle lægemidler ikke virker.

Forskere fra PSP Platform Trial har udpeget to eksperimentelle lægemidler, der skal evalueres i den første undersøgelsesrunde: AADvac1, udviklet af Axon Neuroscience, og AZP2006, udviklet af Alzprotect. Lægemidlerne har forskellige virkningsmekanismer til håndtering af dysfunktionel tau, og begge har vist positive resultater i tidligere forsøg.

AADvac1 er en immunterapi, der er rettet mod PSP-associerede tau-proteiner og udløser produktionen af antistoffer, der binder til tau og forhindrer det i at sprede sig. I stedet for direkte at "angribe" tau, hjælper AZP2006 med at genoprette lysosomfunktionen og modulere produktionen af det neurobeskyttende protein progranulin, hvilket kan reducere tau-aggregering og neuroinflammation. De to lægemidler vil blive evalueret over 12 måneder, efterfulgt af en 12-måneders åben forlængelse, hvor kontroldeltagerne vil modtage virkende lægemidler i stedet for placebo. Yderligere lægemidler, der skal evalueres, vil blive annonceret senere på året.

"Dette offentlig-private partnerskab repræsenterer en hidtil uset mulighed for at accelerere udviklingen af behandlinger for PSP," sagde Adam Boxer, MD, PhD, professor ved UCSF Department of Neurology og hovedforsker for forsøget (og medlem af AFTD Medical Advisory Council).

"Ved at samle innovative terapeutiske tilgange som AADvac1 og AZP2006 i et effektivt klinisk forsøgsdesign, sigter vi mod at imødekomme patienters og deres familiers presserende behov på kortere tid, til en lavere pris og med færre patienter på placebo end i traditionelle kliniske forsøg," sagde Dr. Boxer.

Ifølge en pressemeddelelse fra de deltagende organisationer vil tilmeldingen til forsøget begynde i slutningen af 2025. Rekrutteringen vil fokusere på personer med PSP Richardsons syndrom (PSP-RS), den mest almindelige undertype af lidelsen. Forskerne bag undersøgelsen har lagt vægt på målet om at tilmelde en deltagerpopulation, der er fuldt repræsentativ for USA, hvor forsøget yder sprogstøtte og dækker transport- og indkvarteringsomkostninger. For at modtage nyheder om tilmelding til PSP Platform-forsøget, Tilmeld dig statusopdateringer på CurePSP's hjemmeside.

Er du interesseret i at deltage i et studie som PSP Platform Trial? Tilmeld dig FTD-lidelsesregisteret for at holde dig opdateret om forsøg, der søger deltagere, og andre muligheder for at deltage i FTD-forskning. Hvis du har spørgsmål om dette eller andre kliniske forsøg, kan du kontakte AFTDs hjælpelinje på 1-866-507-7222 eller info@theaftd.org.