A par de medicamentos foi selecionado para avaliação em um teste de plataforma que visa acelerar o desenvolvimento de tratamentos para paralisia supranuclear progressiva (PSP).

O estudo está sendo conduzido por pesquisadores da Universidade da Califórnia, em São Francisco; da Universidade da Califórnia, em San Diego; e do Hospital Geral de Massachusetts.

Medicamentos para outras tauopatias podem funcionar para PSP

PSP é um dos três distúrbios de DFT baseados no movimento, e, como síndrome corticobasal (SCC), está associada a um declínio na função motora semelhante à doença de Parkinson. PSP, como CBS e ALS-FTD, é impulsionado por uma patologia associada à proteína tau.

Devido a essa proteína compartilhada, medicamentos que funcionam para outras tauopatias, como ELA-DFT ou doença de Alzheimer, podem funcionar para PSP. Pesquisadores da UCSF já anunciaram que pretendiam realizar um “teste de plataforma” onde vários medicamentos existentes seriam avaliados simultaneamente contra o mesmo grupo de controle. O desenho do estudo permite que vários medicamentos sejam avaliados sucessivamente, o que permite que os estudos continuem mesmo que alguns medicamentos não funcionem.

Pesquisadores do PSP Platform Trial nomearam dois medicamentos experimentais para serem avaliados na primeira rodada do estudo: AADvac1, criado pela Axon Neuroscience, e AZP2006, criado pela Alzprotect. Os medicamentos têm mecanismos de ação distintos para o tratamento da tau disfuncional, e ambos demonstraram resultados positivos em ensaios anteriores.

AADvac1 é uma imunoterapia que tem como alvo as proteínas tau associadas à PSP, desencadeando a produção de anticorpos que se ligam à tau e impedem sua disseminação. Em vez de "atacar" diretamente a tau, o AZP2006 ajuda a restaurar a função lisossomal e a modular a produção da proteína neuroprotetora progranulina, que pode reduzir a agregação de tau e a neuroinflamação. Os dois medicamentos serão avaliados ao longo de 12 meses, seguidos por uma extensão aberta de 12 meses, na qual os participantes do grupo controle receberão medicamentos funcionais em vez de placebos. Medicamentos adicionais a serem avaliados serão anunciados ainda este ano.

“Esta parceria público-privada representa uma oportunidade sem precedentes para acelerar o desenvolvimento de tratamentos para PSP”, disse Adam Boxer, MD, PhD, professor do Departamento de Neurologia da UCSF e pesquisador principal do estudo (e membro do Conselho Consultivo Médico da AFTD).

“Ao reunir abordagens terapêuticas inovadoras como AADvac1 e AZP2006 em um projeto de ensaio clínico eficiente, pretendemos atender às necessidades urgentes dos pacientes e suas famílias em menos tempo, a um custo menor e com menos pacientes recebendo placebo do que em ensaios clínicos tradicionais”, disse o Dr. Boxer.

De acordo com um comunicado à imprensa das organizações participantes, as inscrições para o estudo começarão no final de 2025. O recrutamento se concentrará em pessoas com a síndrome de Richardson PSP (PSP-RS), o subtipo mais comum do transtorno. Os cientistas responsáveis pelo estudo enfatizaram o objetivo de inscrever uma população de participantes totalmente representativa dos EUA, com o estudo fornecendo suporte linguístico e cobrindo os custos de transporte e acomodação. Para receber notícias sobre as inscrições para o Estudo da Plataforma PSP, inscreva-se para receber atualizações de status no site do CurePSP.

Você tem interesse em participar de um estudo como o PSP Platform Trial? Inscreva-se no Registro de Transtornos de DFT para se manter atualizado sobre os ensaios clínicos que buscam participantes e outras oportunidades de participação em pesquisas sobre DFT. Se tiver dúvidas sobre este ou outros ensaios clínicos, entre em contato Linha de Apoio da AFTD no 1-866-507-7222 ou info@theaftd.org.