A wybrano parę leków do oceny w badaniu platformowym, którego celem jest przyspieszenie rozwoju metod leczenia postępującego porażenia nadjądrowego (PSP).

Badania prowadzą naukowcy z Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Francisco, Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Diego i Szpitala Ogólnego w Massachusetts.

Leki na inne tauopatie mogą działać na PSP

PSP jest jednym z trzech zaburzeń FTD o podłożu ruchowymi, jak zespół korowo-podstawny (CBS), wiąże się ze spadkiem funkcji motorycznych podobnym do choroby Parkinsona. PSP, podobnie jak CBS i ALS-FTD, jest napędzana patologią związaną z białko tau.

Ze względu na to wspólne białko leki, które działają na inne tauopatie, takie jak ALS-FTD lub choroba Alzheimera, mogą działać na PSP. Naukowcy z UCSF wcześniej ogłosili, że zamierzają przeprowadzić „test platformy” gdzie wiele istniejących leków byłoby ocenianych jednocześnie w porównaniu z tą samą grupą kontrolną. Projekt badania pozwala na ocenę wielu leków kolejno, co pozwala na kontynuowanie badań, nawet jeśli niektóre leki nie działają.

Naukowcy z PSP Platform Trial wymienili dwa leki eksperymentalne, które zostaną ocenione w pierwszej rundzie badań: AADvac1, stworzony przez Axon Neuroscience, i AZP2006, stworzony przez Alzprotect. Leki te mają różne mechanizmy działania w celu zarządzania dysfunkcyjnym tau, a oba wykazały pozytywne wyniki we wcześniejszych badaniach.

AADvac1 to immunoterapia ukierunkowana na białka tau związane z PSP, która uruchamia produkcję przeciwciał wiążących się z tau i zapobiega jego rozprzestrzenianiu się. Zamiast bezpośrednio „atakować” tau, AZP2006 pomaga przywrócić funkcję lizosomów i modulować produkcję neuroprotekcyjnego białka progranuliny, które może zmniejszyć agregację tau i neurozapalenie. Oba leki będą oceniane przez 12 miesięcy, a następnie przez 12 miesięcy w ramach otwartej fazy, w której uczestnicy grupy kontrolnej otrzymają działające leki zamiast placebo. Dodatkowe leki, które zostaną ocenione, zostaną ogłoszone w dalszej części roku.

„To partnerstwo publiczno-prywatne stanowi bezprecedensową okazję do przyspieszenia rozwoju metod leczenia PSP” – powiedział dr n. med. Adam Boxer, profesor na Wydziale Neurologii Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Francisco i główny badacz w badaniu (oraz członek Rady Doradczej ds. Medycznych AFTD).

„Łącząc innowacyjne podejścia terapeutyczne, takie jak AADvac1 i AZP2006 w efektywnym projekcie badania klinicznego, chcemy odpowiedzieć na pilne potrzeby pacjentów i ich rodzin w krótszym czasie, przy niższych kosztach i przy mniejszej liczbie pacjentów otrzymujących placebo niż w przypadku tradycyjnych badań klinicznych” – powiedział dr Boxer.

Zgodnie z komunikatem prasowym organizacji uczestniczących, nabór do badania rozpocznie się pod koniec 2025 r. Nabór będzie koncentrował się na osobach z zespołem PSP Richardsona (PSP-RS), najczęstszym podtypem tego zaburzenia. Naukowcy prowadzący badanie podkreślili cel naboru populacji uczestników, która jest w pełni reprezentatywna dla Stanów Zjednoczonych, a badanie zapewni wsparcie językowe i pokryje koszty transportu i zakwaterowania. Aby otrzymywać wiadomości o naborze do badania platformy PSP, zapisz się na aktualizacje statusu na stronie internetowej CurePSP.

Czy jesteś zainteresowany wzięciem udziału w badaniu, takim jak PSP Platform Trial? Zarejestruj się w Rejestrze Zaburzeń FTD aby być na bieżąco z badaniami poszukującymi uczestników i innymi możliwościami udziału w badaniach FTD. Jeśli masz pytania dotyczące tego lub innych badań klinicznych, skontaktuj się z Infolinia AFTD Na 1-866-507-7222 Lub info@theaftd.org.