UN une paire de médicaments a été sélectionnée pour évaluation dans un essai de plateforme qui vise à accélérer le développement de traitements pour la paralysie supranucléaire progressive (PSP).

L'essai est mené par des chercheurs de l'Université de Californie à San Francisco, de l'Université de Californie à San Diego et du Massachusetts General Hospital.

Des médicaments pour d'autres tauopathies pourraient fonctionner pour la PSP

La PSP est l’un des trois troubles de la DFT liés au mouvement, et, comme syndrome corticobasal (SBC), est associée à un déclin de la fonction motrice similaire à la maladie de Parkinson. La PSP, comme la CBS et SLA-FTD, est provoquée par une pathologie associée à la protéine tau.

Grâce à cette protéine commune, des médicaments efficaces contre d'autres tauopathies comme la SLA-DFT ou la maladie d'Alzheimer pourraient être efficaces contre la PSP. Des chercheurs de l'UCSF ont précédemment ont annoncé leur intention de mener un « essai de plateforme » où plusieurs médicaments existants seraient évalués simultanément par rapport au même groupe témoin. La conception de l'essai permet d'évaluer successivement plusieurs médicaments, ce qui permet de poursuivre les études même si certains ne fonctionnent pas.

Les chercheurs de l'essai PSP Platform ont sélectionné deux médicaments expérimentaux à évaluer lors de la première phase d'étude : AADvac1, développé par Axon Neuroscience, et AZP2006, développé par Alzprotect. Ces médicaments ont des mécanismes d'action distincts pour la gestion du dysfonctionnement de la protéine tau, et tous deux ont montré des résultats positifs lors d'essais antérieurs.

AADvac1 est une immunothérapie qui cible les protéines tau associées à la PSP, déclenchant la production d'anticorps qui se lient à la protéine tau et l'empêchent de se propager. Plutôt que d'« attaquer » directement la protéine tau, AZP2006 contribue à restaurer la fonction lysosomienne et à moduler la production de progranuline, une protéine neuroprotectrice, capable de réduire l'agrégation de la protéine tau et la neuroinflammation. Les deux médicaments seront évalués sur 12 mois, suivis d'une prolongation ouverte de 12 mois, au cours de laquelle les participants témoins recevront des médicaments efficaces au lieu de placebos. D'autres médicaments à évaluer seront annoncés plus tard cette année.

« Ce partenariat public-privé représente une opportunité sans précédent d’accélérer le développement de traitements pour la PSP », a déclaré Adam Boxer, MD, PhD, professeur au département de neurologie de l’UCSF et chercheur principal de l’essai (et membre du conseil consultatif médical de l’AFTD).

« En réunissant des approches thérapeutiques innovantes comme AADvac1 et AZP2006 dans une conception d'essai clinique efficace, nous visons à répondre aux besoins urgents des patients et de leurs familles en moins de temps, à moindre coût et avec moins de patients sous placebo que les essais cliniques traditionnels », a déclaré le Dr Boxer.

Selon un communiqué de presse des organisations participantes, le recrutement pour l'essai débutera fin 2025. Le recrutement se concentrera sur les personnes atteintes du syndrome de Richardson PSP (PSP-RS), le sous-type le plus fréquent de la maladie. Les scientifiques à l'origine de l'étude ont souligné l'objectif d'inclure une population de participants parfaitement représentative des États-Unis, l'essai fournissant un soutien linguistique et prenant en charge les frais de transport et d'hébergement. Pour recevoir des informations sur le recrutement pour l'essai PSP Platform, inscrivez-vous pour recevoir des mises à jour de statut sur le site Web de CurePSP.

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