Un essai clinique à venir mené par l'Université de Californie à San Francisco (UCSF) L'essai évaluera simultanément plusieurs médicaments afin de déterminer leur efficacité contre la paralysie supranucléaire progressive. L'essai a été conçu en mettant l'accent sur la diversité des inscriptions et offrira un soutien financier aux participants.

L'étude est financée par une subvention de cinq ans pouvant atteindre 14,4 millions de livres sterling (75,4 millions d'euros) du National Institute on Aging.

Évaluation des médicaments pour d’autres troubles de la PSP

Paralysie supranucléaire progressive (PSP) La PSP est l'un des deux troubles FTD qui affectent principalement le cortex moteur, provoquant des symptômes centrés sur les difficultés de mouvement. Bien qu'il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour la PSP, des médicaments expérimentaux sont testés pour des troubles comme la SLA ou la maladie d'Alzheimer. La PSP est principalement provoquée par un dysfonctionnement de la protéine tau, qui joue également un rôle crucial dans le développement de la maladie d'Alzheimer et de la SLA, ce qui signifie que les médicaments développés pour ces troubles pourraient potentiellement avoir un effet contre la PSP.

Les scientifiques de l'UCSF mèneront ce que l'on appelle un « essai de plateforme », un type d'étude clinique où plusieurs traitements sont évalués côte à côte par rapport au même groupe témoin (qui recevra un placebo dans l'étude de l'UCSF). Les chercheurs ont noté qu'au moins trois thérapies seront examinées sur 12 mois, avec une extension potentielle ouverte de 12 mois où les participants qui ont initialement reçu un placebo recevront des traitements actifs. L'essai sera ouvert aux personnes diagnostiquées avec le syndrome de Richardson (PSP-RS), qui représente 70% des diagnostics, et le recrutement devrait commencer à l'automne 2025.

« Contrairement aux essais cliniques classiques, les essais de plateforme peuvent rester ouverts avec plusieurs nouvelles thérapies testées dans des cycles successifs si les premières ne fonctionnent pas », a déclaré Adam Boxer, MD, PhD, l'un des principaux chercheurs de l'essai. « Cela signifie qu'il y a plus de possibilités d'identifier des traitements efficaces dans un délai plus court, avec un coût moindre et une charge moindre pour les participants. Les patients de l'essai PSP auront 75% de chances d'être traités avec un médicament actif, et après un an, tous les participants auront la possibilité de recevoir un médicament. »

L’efficacité des médicaments sera déterminée à l’aide de mesures cliniques telles que l’échelle de qualité de vie PSP. Dans des études similaires, les médicaments sont considérés comme efficaces si les scores indiquent que les personnes traitées avec des médicaments expérimentaux ont ralenti ou stoppé la progression de la maladie. Des échantillons de liquide céphalorachidien seront également prélevés pour évaluer les changements dans les molécules associées à la PSP et aider à identifier de nouveaux biomarqueurs.

L'UCSF se concentre sur les inscriptions des groupes sous-représentés

Les chercheurs attirent de plus en plus l'attention sur la nécessité d'une plus grande inclusion des groupes sous-représentés dans la recherche sur la DFT. Étant donné que de nombreuses études existantes sont basées sur des cohortes principalement composées d'Occidentaux blancs, il existe un risque décalage entre la culture/langue et les meilleures pratiques de soins, ce qui peut rendre la prestation de soins plus difficile. Les changements de contexte culturel peuvent modifier la manière dont les symptômes de la DFT se manifestent, et de nombreux outils de diagnostic et interventions actuels manquent d'adaptations pour en tenir compte.

Cependant, l’UCSF a noté que l’un des principaux objectifs de l’étude était l’inclusion de participants issus de communautés qui ont été sous-représentées dans les études précédentes.

« Nous nous appuierons sur l’expérience d’autres programmes de recherche axés sur la communauté et développerons des relations avec les communautés hispanophones », a déclaré Julio Rojas, docteur en médecine et chercheur principal. « Ces participants seraient pris en charge par des cliniciens hispanophones, notamment un neuropsychologue effectuant des évaluations en espagnol. Des efforts similaires seront déployés auprès des communautés afro-américaines et d’autres communautés mal desservies sur le plan médical. »

L'étude prévoit d'éliminer les obstacles à la participation des groupes sous-représentés en prenant en charge les frais d'hôtel et de transport vers et depuis les sites d'étude. L'UCSF et d'autres sites d'essai collaborent avec CurePSP, qui aidera à recruter des participants pour l'étude.

Les chercheurs sur la DFT amènent de plus en plus d'interventions expérimentales et d'outils de diagnostic au stade des essais cliniques. Si vous ou l'un de vos proches souhaitez contribuer à la recherche sur la DFT, visitez le site Page de recherche de participants aux études de l'AFTD pour trouver des opportunités de participation. Registre des troubles FTD peut vous aider à vous tenir au courant des dernières opportunités de recherche et vous permettre de contribuer à vos expériences vécues de FTD pour guider les efforts de recherche.