Um próximo ensaio clínico conduzido pela Universidade da Califórnia, São Francisco (UCSF) avaliará simultaneamente vários medicamentos para determinar sua eficácia contra paralisia supranuclear progressiva. O teste foi projetado com ênfase em recrutamento diversificado e oferecerá suporte financeiro aos participantes.

O estudo está sendo financiado por uma doação de cinco anos de até $75,4 milhões do Instituto Nacional do Envelhecimento.

Avaliação de medicamentos para outros transtornos na PSP

Paralisia supranuclear progressiva (PSP) é um dos dois distúrbios FTD que afetam principalmente o córtex motor, causando sintomas centrados em dificuldades de movimento. Embora atualmente não haja tratamentos aprovados para PSP, medicamentos experimentais estão sendo testados para distúrbios como ELA ou doença de Alzheimer. A PSP é principalmente impulsionada pela disfunção da proteína tau, que também desempenha um papel crucial no desenvolvimento de Alzheimer e ELA, o que significa que os medicamentos desenvolvidos para esses distúrbios podem potencialmente ter um efeito contra a PSP.

Cientistas da UCSF conduzirão o que é conhecido como um "teste de plataforma", um tipo de estudo clínico em que vários tratamentos são avaliados lado a lado contra o mesmo grupo de controle (que receberá um placebo no estudo da UCSF). Os pesquisadores observaram que pelo menos três terapias serão revisadas ao longo de 12 meses, com uma possível extensão aberta de 12 meses, em que os participantes que receberam inicialmente um placebo receberão tratamentos ativos. O teste será aberto a pessoas diagnosticadas com síndrome de Richardson (PSP-RS), que compõe 70% de diagnósticos, com inscrição prevista para começar no outono de 2025.

“Ao contrário dos ensaios clínicos típicos, os ensaios de plataforma podem permanecer abertos com múltiplas terapias novas testadas em ciclos sucessivos se as primeiras não funcionarem”, disse Adam Boxer, MD, PhD, um dos principais investigadores do ensaio. “Isso significa que há mais oportunidades para identificar tratamentos eficazes em um prazo mais rápido, com menor custo e menos ônus para os participantes. Os pacientes no ensaio PSP terão uma chance de 75% de tratamento com um medicamento ativo e, após um ano, todos os participantes terão a oportunidade de receber um medicamento.”

A eficácia dos medicamentos será determinada usando medidas clínicas, como a escala de Qualidade de Vida PSP. Em estudos semelhantes, os medicamentos são considerados eficazes se as pontuações indicarem que as pessoas tratadas com medicamentos experimentais retardaram ou interromperam a progressão da doença. Amostras de fluido cerebrospinal também serão coletadas para avaliar mudanças em moléculas associadas à PSP e ajudar a identificar novos biomarcadores.

UCSF foca na matrícula de grupos sub-representados

Os pesquisadores estão cada vez mais chamando a atenção para a necessidade de maior inclusão de grupos sub-representados na pesquisa de DFT. Como muitos estudos existentes são baseados em coortes compostas principalmente por ocidentais brancos, há uma desconexão entre cultura/língua e melhores práticas de cuidados, o que pode tornar o fornecimento de cuidados mais difícil. Mudanças no contexto cultural podem mudar a forma como os sintomas da DFT se apresentam, e muitas ferramentas e intervenções de diagnóstico atuais não têm adaptações para levar isso em conta.

No entanto, a UCSF observou que o foco principal do estudo era a inclusão de participantes de comunidades que foram sub-representadas em estudos anteriores.

“Nós construiremos com base na experiência de outros programas de pesquisa engajados na comunidade e desenvolveremos relacionamentos com comunidades de língua espanhola”, disse Julio Rojas, MD, PhD, um pesquisador principal. “Esses participantes seriam atendidos por clínicos de língua espanhola, incluindo um neuropsicólogo conduzindo avaliações em espanhol. Esforços semelhantes serão feitos nas comunidades afro-americanas e outras comunidades carentes de atendimento médico.”

O estudo planeja eliminar barreiras à participação de grupos sub-representados ao cobrir custos de hotel e transporte de ida e volta para os locais de estudo. A UCSF e outros locais de teste estão colaborando com a CurePSP, que ajudará no recrutamento de participantes para o estudo.

Pesquisadores de FTD estão trazendo intervenções experimentais e ferramentas de diagnóstico para o estágio de teste clínico em um ritmo crescente. Se você ou um ente querido estiver interessado em ajudar a impulsionar a pesquisa de FTD, visite Página de Pesquisa de Participantes da AFTD para encontrar oportunidades de participar. O Registro de Distúrbios FTD pode ajudar você a se manter atualizado sobre as últimas oportunidades de pesquisa e permitir que você contribua com suas experiências vividas em DFT para orientar os esforços de pesquisa.