Führende Vertreter der FTD-Wissenschaft, der Erforschung neurodegenerativer Erkrankungen und der Entwicklung digitaler Tools trafen sich vom 18. bis 20. Mai in Miami zum ersten jährlichen Holloway Summit, um digitale Bewertungstools und ihre potenziellen Anwendungen bei der Verfolgung von FTD-Symptomen und der Unterstützung klinischer Studien zu diskutieren.

Gastgeber: AFTD-Vorstandsmitglied Kristin Hollowey, war der Holloway Summit 2022 der erste einer Reihe, die sich jedes Jahr auf ein anderes Thema konzentrieren wird. Im Jahr 2021, Frau Holloway großzügigerweise den Holloway Family Fund bei AFTD gegründet, wodurch die Holloway Summit-Serie möglich wurde.

Der Ausdruck „digitale Bewertungstools“ bezieht sich auf neue Technologien, die es Forschern ermöglichen, Smartphones, tragbare Tracker oder andere Geräte zu verwenden, um Daten über die Symptome oder Funktionen einer Person aus der Ferne zu sammeln. Für klinische Studien haben solche Tools das Potenzial, den Reiseaufwand zu reduzieren, Kosten zu senken und Forschungsfragen mit weniger Teilnehmern zu beantworten.

Auf dem Holloway-Gipfel diskutierten und teilten die Teilnehmer Fortschritte bei der Entwicklung von Instrumenten zur Bewertung von FTD-Symptomen, zur Bewertung von Kognition und Verhalten; Rede und Sprache; motorisches Sprechen und Schlucken; Gang und Körperhaltung; und Funktionieren bei Aktivitäten des täglichen Lebens.

Die Teilnehmer hoben das bemerkenswerte Potenzial hervor, das digitale Bewertungsinstrumente haben, um es Menschen mit FTD zu ermöglichen, bequem von zu Hause aus an klinischen Studien teilzunehmen. Der Wegfall der Reiselast zu einem Forschungszentrum fördert die Teilnahme an klinischen Studien und kann dazu beitragen, die Vielfalt solcher Studien zu erhöhen (z. B. durch die Einbeziehung von Menschen, die in ländlichen Gemeinden leben).

„Die Anwendung digitaler Bewertungsinstrumente hat ein bahnbrechendes Potenzial für klinische FTD-Studien“, sagte Susan LJ Dickinson, CEO von AFTD. „Wir hoffen inständig, dass sie die Entwicklung wirksamer Behandlungen beschleunigen, die unsere Gemeinschaft so dringend benötigt.“

Auf dem Holloway Summit arbeiteten die Teilnehmer zusammen, um Fragen zu identifizieren und zu beantworten, die beantwortet werden müssen, bevor digitale Bewertungsinstrumente ihr volles Potenzial entfalten können. So stand beispielsweise die Frage im Vordergrund, welche digitalen Biomarker erhoben und wie sie gemessen werden sollten.

Damit digitale Tools in klinischen Studien in vollem Umfang genutzt werden können, müssen sie außerdem zur Zufriedenheit der US-amerikanischen Food and Drug Administration validiert werden. Die Teilnehmer sprachen über die vielen Schritte, die mit diesem wichtigen Prozess verbunden sind, sowie über die Herausforderungen des Datenmanagements – wie digitale Biomarkerdaten kuratiert, verwaltet und geschützt werden.

Der Ehemann von Kristin Holloway, Lee Holloway, Mitbegründer der Internet-Sicherheitsfirma Cloudflare, wurde 2017 mit FTD diagnostiziert. „Für unseren ersten Gipfel zu Ehren von Lee könnte es keinen angemesseneren Schwerpunkt geben als digitale Bewertungsinstrumente für FTD“, sagte Frau Holloway.

Naomi Nevler, MD, von der University of Pennsylvania, und Jonathan Rohrer, MD, vom University College London und der Genetic Frontotemporal Dementia Initiative (GENFI), fungierten als Co-Vorsitzende des Gipfels. AFTD Senior Director of Scientific Initiatives Penny Dacks, PhD, und AFTD Director of Grants and Research Debra Niehoff, PhD, dienten als Co-Leads für die Planung des Gipfels.

Zu den weiteren Teilnehmern an dem Treffen nur auf Einladung gehörten Vertreter der pharmazeutischen Industrie; Forscher und Befürworter von Alzheimer, ALS, Parkinson und Autismus; Experten für die Entwicklung digitaler Tools; und ein Vertreter des Digital Health Center of Excellence der FDA. Diese unterschiedlichen Perspektiven boten die Möglichkeit, Herausforderungen, gewonnene Erkenntnisse und einen Weg nach vorne zu identifizieren, um die Diagnose zu verbessern und Behandlungen effektiver zu bewerten.

In ihrer Begrüßungsrede für die Teilnehmer ging Frau Holloway auf die Erfahrungen der AFTD-Gründerin Helen-Ann Comstock ein. „1978 informierte ein Neurologe aus Stanford [Helen-Ann], dass ihr Mann eine Form von Alzheimer hatte. Als sie fragte, was sie tun könne, sagte er ihr, sie solle „ihren Mann nach Hause bringen und auf einige Veränderungen vorbereitet sein“.

„Wie kommt es, dass junge Familien mehr als 40 Jahre später immer noch so reagieren, wenn sie eine FTD-Diagnose erhalten?“ Ms. Holloway fügte hinzu. "Das kann und will ich nicht akzeptieren."

Die Entschlossenheit von Frau Holloway – und das Mitgefühl und die Einsicht der Teilnehmer – ließen hoffen, dass wir das Paradigma der FTD-Diagnose und -Behandlung zum Nutzen so vieler Familien ändern können.