Ledere inden for FTD-videnskab, neurodegenerativ sygdomsforskning og udvikling af digitale værktøjer samledes i Miami den 18.-20. maj til det første årlige Holloway-topmøde for at diskutere digitale vurderingsværktøjer og deres potentielle anvendelser til at spore FTD-symptomer og hjælpe med kliniske forsøg.

Vært af AFTD bestyrelsesmedlem Kristin Holloway, 2022 Holloway Summit var det første i en serie, der vil fokusere på et andet emne hvert år. I 2021, fru Holloway generøst etablerede Holloway Family Fund ved AFTD, hvilket gør Holloway Summit-serien mulig.

Udtrykket "digitale vurderingsværktøjer" refererer til nye teknologier, der gør det muligt for forskere at bruge smartphones, bærbare trackere eller andre enheder til fjernindsamling af data om en persons symptomer eller funktion. Til kliniske forsøg har sådanne værktøjer potentialet til at reducere rejsebyrden, sænke omkostningerne og besvare forskningsspørgsmål med færre deltagere.

På Holloway-topmødet diskuterede og delte deltagerne fremskridt i udviklingen af værktøjer til at vurdere FTD-symptomer, evaluere kognition og adfærd; tale og sprog; motorisk tale og synke; gang og kropsholdning; og fungere i dagligdagens aktiviteter.

Deltagerne fremhævede det bemærkelsesværdige potentiale, som digitale vurderingsværktøjer har for at give folk, der lever med FTD, mulighed for at deltage i kliniske forsøg fra deres eget hjem. At fjerne byrden ved at skulle rejse til et forskningscenter tilskynder både til større deltagelse i kliniske forsøg og kan bidrage til at øge mangfoldigheden i sådanne forsøg (f.eks. ved at inkludere folk, der bor i landdistrikter).

"Anvendelsen af digitale vurderingsværktøjer har et spilskiftende potentiale for FTD kliniske forsøg," sagde AFTD CEO Susan LJ Dickinson. "Vores inderlige håb er, at de fremskynder udviklingen af effektive behandlinger, som vores samfund har så desperat brug for."

På Holloway Summit arbejdede deltagerne sammen for at identificere og adressere spørgsmål, der skal besvares, før digitale vurderingsværktøjer kan nå deres fulde potentiale. For eksempel var spørgsmålet om, hvilke digitale biomarkører der skulle indsamles, og hvordan de skulle måles, fremtrædende diskussionsemner.

For at digitale værktøjer kan blive brugt fuldt ud i kliniske forsøg, skal de desuden valideres til den amerikanske Food and Drug Administrations tilfredshed. Deltagerne talte om de mange trin, der er involveret i den vigtige proces, såvel som udfordringerne ved datastyring – hvordan digitale biomarkørdata kureres, administreres og beskyttes af privatlivets fred.

Kristin Holloways mand, Lee Holloway, en medstifter af internetsikkerhedsfirmaet Cloudflare, blev diagnosticeret med FTD i 2017. "Der kunne ikke være et mere passende fokus for vores første topmøde til ære for Lees end digitale vurderingsværktøjer til FTD," sagde Ms. Holloway.

Naomi Nevler, MD, fra University of Pennsylvania, og Jonathan Rohrer, MD, fra University College London og Genetic Frontotemporal Dementia Initiative (GENFI), fungerede som topformænd. AFTD Senior Director of Scientific Initiatives Penny Dacks, PhD, og AFTD Director of Grants and Research, Debra Niehoff, PhD, fungerede som topledere for topmødeplanlægning.

Andre deltagere i det inviterede møde omfattede repræsentanter fra medicinalindustrien; forskere og fortalere inden for Alzheimers, ALS, Parkinsons og autisme; eksperter i udvikling af digitale værktøjer; og en repræsentant fra FDA's Digital Health Center of Excellence. Disse forskellige perspektiver tilbød en chance for at identificere udfordringer, erfaringer og en vej frem til at forbedre diagnosticering og evaluere behandlinger mere effektivt.

I sin velkomsttale for deltagerne reflekterede Holloway over AFTD-grundlæggeren Helen-Ann Comstocks oplevelse. "I 1978 informerede en neurolog fra Stanford [Helen-Ann], at hendes mand havde en form for Alzheimers. Da hun spurgte, hvad hun kunne gøre, informerede han hende om at 'tage sin mand med hjem og være forberedt på nogle ændringer.'

"Hvordan kan det være, at mere end 40 år senere er dette stadig den reaktion, unge familier modtager, når de får en FTD-diagnose?" Ms. Holloway tilføjede. "Jeg kan og vil ikke acceptere dette."

Ms. Holloways beslutsomhed – og deltagernes medfølelse og indsigt – gav håb om, at vi kan ændre paradigmet for FTD-diagnose og -behandlinger til gavn for så mange familier.