Líderes en ciencia de FTD, investigación de enfermedades neurodegenerativas y desarrollo de herramientas digitales se reunieron en Miami del 18 al 20 de mayo para la primera Cumbre anual de Holloway, para discutir las herramientas de evaluación digital y sus posibles aplicaciones en el seguimiento de los síntomas de FTD y la ayuda en ensayos clínicos.

Organizado por un miembro de la junta de la AFTD Kristin Holloway, la Cumbre Holloway 2022 fue la primera de una serie que se centrará en un tema diferente cada año. En 2021, la Sra. Holloway estableció generosamente el Fondo de la Familia Holloway en la AFTD, haciendo posible la serie Holloway Summit.

La frase "herramientas de evaluación digital" se refiere a tecnologías emergentes que permiten a los investigadores usar teléfonos inteligentes, rastreadores portátiles u otros dispositivos para recopilar datos de forma remota sobre los síntomas o la función de una persona. Para los ensayos clínicos, estas herramientas tienen el potencial de reducir la carga de viajes, reducir los costos y responder preguntas de investigación con menos participantes.

En la Cumbre de Holloway, los asistentes discutieron y compartieron avances en el desarrollo de herramientas para evaluar los síntomas de FTD, evaluando la cognición y el comportamiento; discurso y lenguaje; habla motora y deglución; marcha y postura; y funcionamiento en las actividades de la vida diaria.

Los asistentes destacaron el notable potencial que tienen las herramientas de evaluación digitales para permitir que las personas que viven con FTD participen en ensayos clínicos desde la comodidad de sus propios hogares. Eliminar la carga de tener que viajar a un centro de investigación fomenta una mayor participación en los ensayos clínicos y puede ayudar a aumentar la diversidad en dichos ensayos (al incluir a personas que viven en comunidades rurales, por ejemplo).

"La aplicación de herramientas de evaluación digitales tiene un potencial revolucionario para los ensayos clínicos de FTD", dijo la directora ejecutiva de la AFTD, Susan LJ Dickinson. "Nuestra ferviente esperanza es que aceleren el desarrollo de tratamientos eficaces que nuestra comunidad tan desesperadamente necesita".

En la Cumbre de Holloway, los asistentes trabajaron juntos para identificar y abordar preguntas que deben responderse antes de que las herramientas de evaluación digital puedan alcanzar su máximo potencial. Por ejemplo, la cuestión de qué biomarcadores digitales deberían recopilarse y cómo deberían medirse fueron temas destacados de debate.

Además, para que las herramientas digitales se utilicen al máximo en los ensayos clínicos, deben estar validadas a satisfacción de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. Los asistentes hablaron sobre los muchos pasos involucrados en ese importante proceso, así como los desafíos de la gestión de datos: cómo se curan, gestionan y protegen la privacidad los datos de biomarcadores digitales.

El marido de Kristin Holloway, Lee Holloway, cofundador de la empresa de seguridad en Internet Cloudflare, fue diagnosticado con FTD en 2017. "No podría haber un enfoque más apropiado para nuestra primera Cumbre en honor de Lee que las herramientas de evaluación digital para FTD", dijo la Sra. Holloway.

Naomi Nevler, MD, de la Universidad de Pensilvania, y Jonathan Rohrer, MD, del University College London y la Iniciativa de Demencia Frontotemporal Genética (GENFI), sirvieron como copresidentes de la Cumbre. La Directora Senior de Iniciativas Científicas de la AFTD, Penny Dacks, PhD, y la Directora de Subvenciones e Investigación de la AFTD, Debra Niehoff, PhD, actuaron como codirectoras de planificación de la Cumbre.

Otros participantes en la reunión a la que sólo se podía acceder por invitación incluyeron representantes de la industria farmacéutica; investigadores y defensores del Alzheimer, la ELA, el Parkinson y el autismo; expertos en desarrollo de herramientas digitales; y un representante del Centro de Excelencia en Salud Digital de la FDA. Estas diferentes perspectivas ofrecieron la oportunidad de identificar desafíos, lecciones aprendidas y un camino a seguir para mejorar el diagnóstico y evaluar los tratamientos de manera más efectiva.

En su discurso de bienvenida a los asistentes, la Sra. Holloway reflexionó sobre la experiencia de la fundadora de la AFTD, Helen-Ann Comstock. “En 1978, un neurólogo de Stanford informó [a Helen-Ann] que su marido padecía una forma de Alzheimer. Cuando ella le preguntó qué podía hacer, él le informó que "llevara a su marido a casa y se preparara para algunos cambios".

“¿Cómo es posible que, más de 40 años después, esta siga siendo la respuesta que reciben las familias jóvenes cuando se les diagnostica FTD?” añadió la señora Holloway. “No puedo aceptar esto y no lo aceptaré”.

La determinación de la Sra. Holloway (y la compasión y perspicacia de los asistentes) ofrecieron la esperanza de que podemos cambiar el paradigma del diagnóstico y los tratamientos de la FTD, en beneficio de tantas familias.