Les leaders de la science FTD, de la recherche sur les maladies neurodégénératives et du développement d'outils numériques se sont réunis à Miami du 18 au 20 mai pour le premier sommet annuel Holloway, pour discuter des outils d'évaluation numérique et de leurs applications potentielles dans le suivi des symptômes FTD et l'aide aux essais cliniques.

Animé par un membre du conseil d'administration de l'AFTD Kristin Holloway, le Holloway Summit 2022 était le premier d'une série qui se concentrera sur un sujet différent chaque année. En 2021, Mme Holloway a généreusement créé le Holloway Family Fund à l'AFTD, rendant la série Holloway Summit possible.

L'expression « outils d'évaluation numériques » fait référence aux technologies émergentes qui permettent aux chercheurs d'utiliser des smartphones, des trackers portables ou d'autres appareils pour collecter à distance des données sur les symptômes ou la fonction d'une personne. Pour les essais cliniques, ces outils ont le potentiel de réduire le fardeau des déplacements, de réduire les coûts et de répondre aux questions de recherche avec moins de participants.

Lors du sommet Holloway, les participants ont discuté et partagé les progrès réalisés dans le développement d'outils pour évaluer les symptômes de la DFT, évaluer la cognition et le comportement ; discours et langage; parole motrice et déglutition; démarche et posture; et le fonctionnement dans les activités de la vie quotidienne.

Les participants ont souligné le potentiel remarquable des outils d'évaluation numériques pour permettre aux personnes atteintes de DFT de participer à des essais cliniques dans le confort de leur foyer. L'élimination du fardeau d'avoir à se rendre à un centre de recherche encourage à la fois une plus grande participation aux essais cliniques et peut aider à accroître la diversité de ces essais (en incluant des personnes qui vivent dans des communautés rurales, par exemple).

"L'application d'outils d'évaluation numériques a un potentiel de changement pour les essais cliniques FTD", a déclaré Susan LJ Dickinson, PDG de l'AFTD. "Notre fervent espoir est qu'ils accélèrent le développement de traitements efficaces dont notre communauté a désespérément besoin."

Lors du Holloway Summit, les participants ont travaillé ensemble pour identifier et répondre aux questions auxquelles il faut répondre avant que les outils d'évaluation numériques puissent atteindre leur plein potentiel. Par exemple, la question de savoir quels biomarqueurs numériques devraient être collectés et comment ils devraient être mesurés ont été des sujets de discussion importants.

De plus, pour que les outils numériques soient utilisés au maximum dans les essais cliniques, ils doivent être validés à la satisfaction de la Food and Drug Administration des États-Unis. Les participants ont parlé des nombreuses étapes impliquées dans ce processus important, ainsi que des défis de la gestion des données - comment les données des biomarqueurs numériques sont conservées, gérées et protégées en matière de confidentialité.

Le mari de Kristin Holloway, Lee Holloway, co-fondateur de la société de sécurité Internet Cloudflare, a reçu un diagnostic de DFT en 2017. « Il ne pourrait pas y avoir d'objectif plus approprié pour notre premier sommet en l'honneur de Lee que les outils d'évaluation numériques pour FTD », a déclaré Mme Holloway.

Naomi Nevler, MD, de l'Université de Pennsylvanie, et Jonathan Rohrer, MD, de l'University College London et de la Genetic Frontotemporal Dementia Initiative (GENFI), ont été coprésidents du Sommet. La directrice principale des initiatives scientifiques de l'AFTD, Penny Dacks, PhD, et la directrice des subventions et de la recherche de l'AFTD, Debra Niehoff, PhD, ont été co-responsables de la planification du sommet.

Les autres participants à la réunion sur invitation seulement comprenaient des représentants de l'industrie pharmaceutique; chercheurs et défenseurs de la maladie d'Alzheimer, de la SLA, de la maladie de Parkinson et de l'autisme ; experts en développement d'outils numériques; et un représentant du Digital Health Center of Excellence de la FDA. Ces différentes perspectives ont offert une chance d'identifier les défis, les leçons apprises et une voie à suivre pour améliorer le diagnostic et évaluer les traitements plus efficacement.

Dans son discours de bienvenue aux participants, Mme Holloway a évoqué l'expérience de la fondatrice de l'AFTD, Helen-Ann Comstock. « En 1978, un neurologue de Stanford a informé [Helen-Ann] que son mari avait une forme d'Alzheimer. Lorsqu'elle a demandé ce qu'elle pouvait faire, il lui a dit de « ramener son mari à la maison et de se préparer à certains changements ».

"Comment se fait-il que plus de 40 ans plus tard, c'est toujours la réponse que reçoivent les jeunes familles lorsqu'elles reçoivent un diagnostic de DFT ?" Mme Holloway a ajouté. "Je ne peux pas et ne veux pas accepter cela."

La détermination de Mme Holloway – ainsi que la compassion et la perspicacité des participants – ont donné l'espoir que nous pouvons changer le paradigme du diagnostic et des traitements de la DFT, au profit de tant de familles.