I leader della scienza FTD, della ricerca sulle malattie neurodegenerative e dello sviluppo di strumenti digitali si sono riuniti a Miami dal 18 al 20 maggio per il primo vertice annuale di Holloway, per discutere gli strumenti di valutazione digitale e le loro potenziali applicazioni nel tracciare i sintomi dell'FTD e aiutare nelle sperimentazioni cliniche.

Ospitato dal membro del consiglio di amministrazione dell'AFTD Kristin Holloway, l'Holloway Summit del 2022 è stato il primo di una serie che si concentrerà su un argomento diverso ogni anno. Nel 2021, signora Holloway ha generosamente istituito l'Holloway Family Fund presso l'AFTD, rendendo possibile la serie Holloway Summit.

La frase "strumenti di valutazione digitale" si riferisce a tecnologie emergenti che consentono ai ricercatori di utilizzare smartphone, tracker indossabili o altri dispositivi per raccogliere in remoto dati sui sintomi o sulla funzione di una persona. Per le sperimentazioni cliniche, tali strumenti hanno il potenziale per ridurre il carico di viaggio, abbassare i costi e rispondere alle domande di ricerca con un minor numero di partecipanti.

Al vertice di Holloway, i partecipanti hanno discusso e condiviso i progressi nello sviluppo di strumenti per valutare i sintomi dell'FTD, valutando la cognizione e il comportamento; parola e linguaggio; linguaggio motorio e deglutizione; andatura e postura; e funzionamento nelle attività della vita quotidiana.

I partecipanti hanno evidenziato il notevole potenziale degli strumenti di valutazione digitale per consentire alle persone affette da FTD di partecipare agli studi clinici comodamente da casa. Eliminare l'onere di dover recarsi in un centro di ricerca incoraggia una maggiore partecipazione alla sperimentazione clinica e può contribuire ad aumentare la diversità in tali sperimentazioni (ad esempio includendo le persone che vivono nelle comunità rurali).

"L'applicazione di strumenti di valutazione digitale ha un potenziale rivoluzionario per gli studi clinici sull'FTD", ha affermato Susan LJ Dickinson, CEO di AFTD. "La nostra fervida speranza è che accelerino lo sviluppo di trattamenti efficaci di cui la nostra comunità ha un disperato bisogno".

Al vertice di Holloway, i partecipanti hanno lavorato insieme per identificare e affrontare le domande a cui è necessario rispondere prima che gli strumenti di valutazione digitale possano raggiungere il loro pieno potenziale. Ad esempio, la questione di quali biomarcatori digitali dovrebbero essere raccolti e come dovrebbero essere misurati, sono stati importanti argomenti di discussione.

Inoltre, affinché gli strumenti digitali possano essere utilizzati al meglio nelle sperimentazioni cliniche, devono essere convalidati in modo soddisfacente dalla Food and Drug Administration statunitense. I partecipanti hanno parlato dei numerosi passaggi coinvolti in questo importante processo, nonché delle sfide della gestione dei dati: come i dati dei biomarcatori digitali vengono curati, gestiti e protetti dalla privacy.

Il marito di Kristin Holloway, Lee Holloway, co-fondatore della società di sicurezza Internet Cloudflare, è stato diagnosticato con FTD nel 2017. "Non potrebbe esserci un focus più appropriato per il nostro primo vertice in onore di Lee degli strumenti di valutazione digitale per FTD", ha affermato la signora Holloway.

Naomi Nevler, MD, dell'Università della Pennsylvania, e Jonathan Rohrer, MD, dell'University College London e della Genetic Frontotemporal Dementia Initiative (GENFI), sono stati copresidenti del Summit. Il direttore senior delle iniziative scientifiche dell'AFTD Penny Dacks, PhD, e il direttore delle sovvenzioni e della ricerca dell'AFTD Debra Niehoff, PhD, sono stati co-conduttori della pianificazione del vertice.

Altri partecipanti all'incontro su invito includevano rappresentanti dell'industria farmaceutica; ricercatori e sostenitori dell'Alzheimer, della SLA, del Parkinson e dell'autismo; esperti nello sviluppo di strumenti digitali; e un rappresentante del Digital Health Center of Excellence della FDA. Queste diverse prospettive hanno offerto la possibilità di identificare le sfide, le lezioni apprese e un modo per migliorare la diagnosi e valutare i trattamenti in modo più efficace.

Nel suo discorso di benvenuto ai partecipanti, la signora Holloway ha riflettuto sull'esperienza della fondatrice dell'AFTD Helen-Ann Comstock. “Nel 1978, un neurologo di Stanford informò [Helen-Ann] che suo marito aveva una forma di Alzheimer. Quando lei ha chiesto cosa poteva fare, lui l'ha informata di "portare suo marito a casa e di essere preparata per alcuni cambiamenti".

"Com'è possibile che più di 40 anni dopo, questa sia ancora la risposta che le giovani famiglie ricevono quando riceve una diagnosi di FTD?" ha aggiunto la signora Holloway. "Non posso e non lo accetterò".

La determinazione della signora Holloway – e la compassione e l'intuizione dei partecipanti – hanno offerto la speranza di poter cambiare il paradigma della diagnosi e dei trattamenti dell'FTD, a beneficio di così tante famiglie.