In den Londoner Docklands entwickelt das britische Biotech-Unternehmen AviadoBio eine vielversprechende Gentherapie zur Behandlung von FTD. Der Guardian schrieb über die Fortschritte des Unternehmens am 13. Juni.

Die Leittherapie von AviadoBio, AVB-101, zielt auf die spezifische genetische Form FTD-GRN ab. Diese Mutationen führen zu einem Mangel an Progranulin, einem für gesunde Gehirnzellen essentiellen Protein. Die Behandlung stellt eine bemerkenswerte Leistung der Präzisionsmedizin dar: Während eines 90-minütigen, MRT-gesteuerten Eingriffs verwenden Neurochirurgen einen Schlauch, der so dünn wie Engelshaarnudeln ist, um eine funktionsfähige Kopie des Progranulin-Gens direkt in die betroffenen Hirnareale zu transportieren.

Was diesen Ansatz besonders vielversprechend macht, ist seine Einfachheit und Dauerhaftigkeit. Es handelt sich um eine einmalige Behandlung, die keine fortlaufenden immunsuppressiven Medikamente erfordert. Als CEO von AviadoBio Lisa Deschamps Wie gegenüber dem Guardian erklärt wurde, werden Menschen mit FTD mit etwa der Hälfte des Progranulinspiegels gesunder Personen geboren und die Therapie zielt darauf ab, den normalen Proteinspiegel wiederherzustellen, um die Neurodegeneration zu verringern.

Prof. James Rowe, ein beratender Neurologe am Addenbrooke’s Hospital in Cambridge, der an der britischen Studie beteiligt ist, glaubt, dass dies bahnbrechend sein könnte: „Es könnte sich um eine der ersten Demenzerkrankungen handeln, für die es eine wirklich bahnbrechende Behandlung gibt, die es den Menschen ermöglicht, viel länger und ein viel normaleres Leben zu führen.“

Jessica Crawfords Reise

Die menschlichen Folgen von FTD werden durch Jessica Crawfords Erfahrung eindrücklich veranschaulicht. Die 33-Jährige aus East Yorkshire erlebte den dramatischen Niedergang ihrer Mutter Julia mit, nachdem bei ihr 2019 FTD diagnostiziert worden war. Anfangs wurde bei ihr fälschlicherweise eine Depression diagnostiziert, doch 2014 veränderte sich Julias einst gesellige Persönlichkeit dramatisch – sie ging nicht mehr aus und wurde zwanghaft repetitiv, spielte endlos Candy Crush und sah sich Fernsehserien immer wieder an.

Julia verlor zunächst die Fähigkeit zu sprechen, dann die Kommunikation vollständig und war so verwirrt, dass sie einmal rohes Hühnchen in ein Sandwich legte. Jessica wurde 2020 ihre Vollzeitpflegerin, doch Julias Zustand verschlechterte sich, sodass sie in eine Pflegeeinrichtung musste. Sie starb 2022.

Als Jessica und ihr Mann feststellten, dass sie die gleiche Genmutation in sich trägt, aber Kinder haben wollten, entschieden sie sich für eine künstliche Befruchtung mit Präimplantationsdiagnostik. Von fünf Embryonen trugen vier die Mutation, und aus dem fünften ging ihr gesunder Sohn hervor. Bemerkenswerterweise spendete sie die betroffenen Embryonen der Wissenschaft und nimmt derzeit an GENFI, einer globalen FTD-Forschungsstudie, teil. So trägt sie weiterhin zum Kampf gegen die Krankheit bei, die ihrer Mutter das Leben gekostet hat.

Klinischer Fortschritt und Zukunftsaussichten

AviadoBio hat bereits sechs Studienteilnehmer behandelt in Polen und den USA im Rahmen seiner internationalen klinischen Studie, die sich über Großbritannien, die USA, Polen, Spanien, Schweden und die Niederlande erstreckt. Die Teilnehmer werden bis zu fünf Jahre lang beobachtet, und das Unternehmen erwartet, im nächsten Jahr erste Ergebnisse zu veröffentlichen.

Das Gentherapieunternehmen AviadoBio gab auf der AFTD-Jahreskonferenz 2025 im Mai den Abschluss der zweiten Kohorte seiner klinischen Phase-1/2-Studie zu einer potenziellen genetischen FTD-Behandlung bekannt. Die Studie rekrutiert derzeit Teilnehmer in den USA und Europa für eine dritte Kohorte.

Das 60-köpfige Unternehmen sicherte sich kürzlich einen Exklusive Lizenzvereinbarung mit dem japanischen Pharmaunternehmen Astellas, und stellt die Ressourcen und das Fachwissen bereit, die für die Weiterentwicklung dieser vielversprechenden Therapie erforderlich sind. Der Ansatz von AviadoBio hebt sich von konkurrierenden Behandlungen ab, da die Gentherapie speziell auf den Thalamus – die „Relaisstation“ des Gehirns – abzielt.

Dieses innovative Unternehmen mit Sitz in London bietet konkrete Hoffnung für Familien wie die von Jessica.