Danskt bioteknikföretag Vesper Bio meddelade att de nått en deltagandemilstolpe i sin kliniska fas Ib/IIa-studie utvärderar en behandling för FTD-GRN. Sex deltagare har inkluderats i studien på två platser i Europa.

VES001 stöder progranulinproduktion genom att minska nedbrytningen av proteiner

I FTD orsakad av ärftliga mutationer i GRN gen, produktionen av det neurobeskyddande proteinet progranulin hämmas. Ett annat protein, sortilin, binder till progranulin och riktar in det för nedbrytning, vilket ytterligare minskar produktionen. Sänkta progranulinnivåer är förknippade med neuronal dysfunktion och onormala proteinackumuleringar som resulterar i FTD.

Vesper Bios nuvarande studie utvärderar läkemedlet VES001, som är utformat för att stödja progranulinproduktion genom att selektivt hämma sortilin. En fas 1-studie av läkemedlet på personer utan FTD-GRN, som avslutades förra året, producerade uppmuntrande dataVES001 normaliserade progranulinnivåerna vid dos en eller två gånger dagligen, och visade sig vara säkert att administrera och vältolererat av deltagarna.

De nuvarande fas Ia/IIb-studie kommer att involvera deltagare med FTD-GRN, och kommer att utvärdera effekten av VES001 som en potentiell sjukdomsmodifierande behandling. Även om studien har nått sin rekryteringsmilstolpe, det rekryterar fortfarande på båda försöksplatserna i EuropaErasmus University Medical Center i Rotterdam, Nederländerna, och National Hospital for Neurology and Neurosurgery i London.

”Det finns ett akut behov av en säker, effektiv och lättadministrerad behandling för personer med frontotemporal demens, ett allvarligt funktionsnedsättande tillstånd för vilket det för närvarande inte finns någon behandling tillgänglig”, säger Vesper Bios VD Paul Little, PhD. ”De snabba framstegen i vårt kliniska utvecklingsprogram VES001 för oss ett steg närmare att möta det betydande behovet.”

Är du intresserad av att delta i kliniska prövningar som denna? Gå med i FTD Disorders Registry att inte bara hålla sig uppdaterad om möjligheter i kliniska prövningar, utan också att dela med dig av dina erfarenheter för att vägleda forskare. Om du har några frågor om deltagande i kliniska prövningar, kontakta AFTD:s hjälplinje på 1-866-507-7222 eller info@theaftd.org.