Bioteknikföretaget Vesper Bio meddelade i början av september att den kliniska fas 1-prövningen för dess potentiellt sjukdomsmodifierande behandling för FTD-GRN har avslutats framgångsrikt. Företaget noterade data från prövningen visade utmärkt säkerhet och tolerabilitet för det oralt administrerade läkemedlet VES001.

I FTD orsakad av en ärvd GRN mutation, undertrycks produktionen av det essentiella proteinet progranulin. Ett annat protein, sortilin, binder till progranulin och riktar sig mot det för nedbrytning, vilket ytterligare minskar mängden progranulin. Eftersom progranulin spelar en neuroprotektiv roll är sänkta nivåer av proteinet associerade med neuronal dysfunktion och onormal ackumulering av ett tredje protein, TDP-43.

Testet visar att VES001 är säker, tolererbar och ökar progranulinnivåerna

VES001 är ett nytt, oralt administrerat läkemedel som selektivt hämmar sortilin och förhindrar det från att binda till progranulin. Genom denna process kan VES001 öka progranulinnivåerna hos personer som drabbats av a GRN mutation.

"Vesper Bio är stolt över sin status som världsledande inom sortilinbiologi", säger chefsläkare Mads Fuglsang Kjølby, MD, PhD. "Data som genererades i vår fas 1-studie av VES001 visar potentialen för sortilinhämning som ett terapeutiskt tillvägagångssätt för behandling av frontotemporal demens och potentiellt andra neurodegenerativa sjukdomar."

Fas 1-studien, som involverade 78 frivilliga utan FTD-GRN, utvärderade läkemedlets säkerhet och tolerabilitet. Försöket involverade också att övervaka hur läkemedlet absorberades, distribuerades och metaboliserades av deltagarna. Vesper Bio rapporterade att VES001 uppfyllde alla mål under studien, med data från steget med flera stigande doser som bekräftade tidigare resultat från fullbordandet av steget med en stigande dos, som visade hög säkerhet och tolerabilitet. Data från steget med flera stigande doser visade också en betydande normalisering av progranulinnivåer hos deltagare som doserades en eller två gånger dagligen med VES001.

"På Vesper är vi motiverade av våra patienter och deras anhöriga, som inspirerar vårt uppdrag att utveckla innovativa terapier som kan hjälpa till att bekämpa denna hemska sjukdom", säger VD Paul Little, PhD, CChem FRSC. "Dessa lovande kliniska data i kombination med VES001:s patientvänliga profil tar oss ett steg närmare att förändra patientresultat vid frontotemporal demens."

Vesper Bio noterade att de har slutfört en ansökan om klinisk prövning för att påbörja en fas 2a-studie med VES001. Typiskt försöker fas 2a-studier att bestämma en optimal dos. Denna fas är en föregångare till fas 2b-studier, som utvärderar hur väl ett läkemedel fungerar mot ett medicinskt tillstånd som FTD.

Genom att delta i studier som prövningen som utvärderar VES001 kan du bidra till nya behandlingar för familjer idag och ge hopp om en framtid fri från FTD. Om du är intresserad av att delta, besök AFTD's Sidan Studier söker deltagare att lära sig om tillgängliga möjligheter.