Empresa dinamarquesa de biotecnologia A Vesper Bio anunciou que atingiu um marco de participação em seu ensaio clínico de fase Ib/IIa Avaliando um tratamento para DFT-GRN. Seis participantes foram incluídos no estudo em dois locais na Europa.

VES001 auxilia na produção de progranulina reduzindo a degradação de proteínas

Em DFT causada por mutações hereditárias do GRN gene, a produção da proteína neuroprotetora progranulina é suprimida. Uma proteína diferente, a sortilina, liga-se à progranulina e a degrada, reduzindo ainda mais a produção. Níveis reduzidos de progranulina estão associados à disfunção neuronal e ao acúmulo anormal de proteínas que resultam em DFT.

O estudo atual da Vesper Bio está avaliando o medicamento VES001, desenvolvido para auxiliar a produção de progranulina por meio da inibição seletiva da sortilina. Um estudo de fase 1 do medicamento em pessoas sem DFT-GRN, concluído no ano passado, produziu dados encorajadores: O VES001 normalizou os níveis de progranulina quando administrado uma ou duas vezes ao dia e demonstrou ser seguro para administração e bem tolerado pelos participantes.

O O ensaio atual de fase Ia/IIb envolverá participantes com FTD-GRN, e avaliará a eficácia do VES001 como um potencial tratamento modificador da doença. Embora o ensaio tenha atingido seu marco de inscrição, ainda está recrutando em ambos os locais de teste na Europa: Centro Médico Universitário Erasmus em Roterdã, Holanda, e Hospital Nacional de Neurologia e Neurocirurgia em Londres.

“Há uma necessidade urgente de um tratamento seguro, eficaz e fácil de administrar para pessoas com demência frontotemporal, uma condição gravemente debilitante para a qual atualmente não há tratamento disponível”, disse o CEO da Vesper Bio, Paul Little, PhD. “O rápido avanço do nosso programa de desenvolvimento clínico VES001 nos aproxima um passo mais do atendimento a essa necessidade significativa.”

Você tem interesse em participar de ensaios clínicos como este? Junte-se ao Registro de Distúrbios FTD não apenas para se manter atualizado sobre as oportunidades de ensaios clínicos, mas também para compartilhar suas experiências vividas e orientar pesquisadores. Se tiver alguma dúvida sobre a participação em ensaios clínicos, entre em contato conosco. Linha de Apoio da AFTD no 1-866-507-7222 ou info@theaftd.org.