Deens biotechnologiebedrijf Vesper Bio heeft aangekondigd dat het een mijlpaal heeft bereikt in de fase Ib/IIa klinische proef Evaluatie van een behandeling voor FTD-GRN. Zes deelnemers namen deel aan de studie, verspreid over twee locaties in Europa.

VES001 ondersteunt de productie van progranuline door de afbraak van eiwitten te verminderen

In FTD veroorzaakt door erfelijke mutaties van de GRN genDe productie van het neuroprotectieve eiwit progranuline wordt onderdrukt. Een ander eiwit, sortiline, bindt zich aan progranuline en zet het af voor verdere afbraak, waardoor de productie verder afneemt. Verlaagde progranulinespiegels worden geassocieerd met neuronale disfunctie en abnormale eiwitophopingen die leiden tot FTD.

De huidige studie van Vesper Bio evalueert het medicijn VES001, dat is ontworpen om de productie van progranuline te ondersteunen door sortiline selectief te remmen. Een fase 1-studie naar het medicijn bij mensen zonder FTD-GRN, die vorig jaar werd afgerond, leverde bemoedigende gegevens op:VES001 normaliseerde de progranulinespiegels bij toediening een- of tweemaal daags. Het is aangetoond dat het veilig is om toe te dienen en goed wordt verdragen door de deelnemers.

De huidige fase Ia/IIb-studie zal deelnemers met FTD-GRN betrekken, en zal de werkzaamheid van VES001 als potentiële ziektemodificerende behandeling evalueren. Hoewel de studie de mijlpaal van de inschrijvingen heeft bereikt, er wordt nog steeds gerekruteerd op beide proeflocaties in Europa: Erasmus Universitair Medisch Centrum in Rotterdam en het Nationaal Ziekenhuis voor Neurologie en Neurochirurgie in Londen.

"Er is dringend behoefte aan een veilige, effectieve en gemakkelijk toe te dienen behandeling voor mensen met frontotemporale dementie, een ernstig invaliderende aandoening waarvoor momenteel geen behandeling beschikbaar is", aldus Paul Little, PhD, CEO van Vesper Bio. "De snelle voortgang van ons klinische ontwikkelingsprogramma VES001 brengt ons een stap dichter bij het vervullen van die belangrijke behoefte."

Bent u geïnteresseerd in deelname aan dergelijke klinische onderzoeken? Word lid van het FTD-stoornissenregister Om niet alleen op de hoogte te blijven van de mogelijkheden voor klinische studies, maar ook om uw ervaringen te delen en onderzoekers te begeleiden. Heeft u vragen over deelname aan klinische studies? Neem dan contact op met De hulplijn van AFTD bij 1-866-507-7222 of info@theaftd.org.