Ein bevorstehende klinische Studie durchgeführt von der University of California, San Francisco (UCSF) wird gleichzeitig mehrere Medikamente auf ihre Wirksamkeit gegen progressive supranukleäre Lähmung prüfen. Die Studie wurde mit einem Schwerpunkt auf eine vielfältige Teilnehmerzahl konzipiert und bietet den Teilnehmern finanzielle Unterstützung.

Die Studie wird durch ein Fünfjahresstipendium des National Institute on Aging in Höhe von bis zu $75,4 Millionen finanziert.

Bewertung von Medikamenten für andere Erkrankungen bei PSP

Progressive supranukleäre Lähmung (PSP) ist eine von zwei FTD-Erkrankungen, die hauptsächlich den Motorkortex betreffen und Symptome verursachen, die sich auf Bewegungsschwierigkeiten konzentrieren. Während es derzeit keine zugelassenen Behandlungen für PSP gibt, werden experimentelle Medikamente für Erkrankungen wie ALS oder Alzheimer getestet. PSP wird hauptsächlich durch eine Funktionsstörung des Tau-Proteins verursacht, das auch eine entscheidende Rolle bei der Entwicklung von Alzheimer und ALS spielt, was bedeutet, dass Medikamente, die für diese Erkrankungen entwickelt wurden, möglicherweise auch gegen PSP wirken könnten.

Wissenschaftler der UCSF werden eine sogenannte „Plattformstudie“ durchführen, eine Art klinische Studie, bei der mehrere Behandlungen nebeneinander an derselben Kontrollgruppe (die in der UCSF-Studie ein Placebo erhält) getestet werden. Die Forscher haben festgestellt, dass mindestens drei Therapien über einen Zeitraum von 12 Monaten geprüft werden, mit einer möglichen 12-monatigen offenen Verlängerung, bei der Teilnehmer, die zunächst ein Placebo erhalten haben, aktive Behandlungen erhalten. Die Studie steht Menschen offen, bei denen das Richardson-Syndrom (PSP-RS) diagnostiziert wurde, das 70% der Diagnosen ausmacht. Die Aufnahme soll im Herbst 2025 beginnen.

„Im Gegensatz zu typischen klinischen Studien können Plattformstudien offen bleiben und mehrere neue Therapien in aufeinanderfolgenden Zyklen testen, wenn die ersten nicht wirken“, sagte Adam Boxer, MD, PhD, einer der Studienleiter. „Das bedeutet, dass es mehr Möglichkeiten gibt, wirksame Behandlungen in kürzerer Zeit zu finden, mit geringeren Kosten und weniger Belastung für die Teilnehmer. Patienten, die an der PSP-Studie teilnehmen, haben eine 75%-Chance auf eine Behandlung mit einem aktiven Medikament, und nach einem Jahr haben alle Teilnehmer die Möglichkeit, ein Medikament zu erhalten.“

Die Wirksamkeit der Medikamente wird anhand klinischer Maßstäbe wie der PSP-Lebensqualitätsskala ermittelt. In ähnlichen Studien werden Medikamente als wirksam angesehen, wenn die Ergebnisse darauf hinweisen, dass mit experimentellen Medikamenten behandelte Personen das Fortschreiten der Krankheit verlangsamt oder gestoppt haben. Es werden auch Proben der Zerebrospinalflüssigkeit entnommen, um Veränderungen in PSP-assoziierten Molekülen zu bewerten und neue Biomarker zu identifizieren.

UCSF konzentriert sich auf die Einschreibung unterrepräsentierter Gruppen

Forscher weisen zunehmend auf die Notwendigkeit hin, unterrepräsentierte Gruppen stärker in die FTD-Forschung einzubeziehen. Da viele bestehende Studien auf Kohorten basieren, die hauptsächlich aus weißen Westlern bestehen, gibt es eine Diskrepanz zwischen Kultur/Sprache und bewährten Pflegepraktiken, was die Versorgung erschweren kann. Veränderungen im kulturellen Kontext können die Art und Weise verändern, wie sich die FTD-Symptome darstellen, und vielen aktuellen Diagnoseinstrumenten und Interventionen fehlen Anpassungen, um dies zu berücksichtigen.

UCSF wies jedoch darauf hin, dass ein zentraler Schwerpunkt der Studie auf der Einbeziehung von Teilnehmern aus Gemeinschaften lag, die in früheren Studien unterrepräsentiert waren.

„Wir werden auf Erfahrungen aus anderen gemeinschaftsbezogenen Forschungsprogrammen aufbauen und Beziehungen zu spanischsprachigen Gemeinschaften aufbauen“, sagte Julio Rojas, MD, PhD, einer der leitenden Forscher. „Diese Teilnehmer würden von spanischsprachigen Klinikern betreut, darunter einem Neuropsychologen, der die Untersuchungen auf Spanisch durchführt. Ähnliche Anstrengungen werden in den afroamerikanischen und anderen medizinisch unterversorgten Gemeinschaften unternommen.“

Die Studie soll Teilnahmehürden für unterrepräsentierte Gruppen abbauen, indem die Hotel- und Transportkosten zu und von den Studienstandorten übernommen werden. UCSF und andere Studienstandorte arbeiten mit CurePSP zusammen, das bei der Rekrutierung von Studienteilnehmern behilflich sein wird.

FTD-Forscher bringen experimentelle Interventionen und Diagnoseinstrumente in zunehmendem Tempo in die klinische Testphase. Wenn Sie oder eine Ihnen nahestehende Person daran interessiert sind, die FTD-Forschung voranzutreiben, besuchen Sie AFTD-Studienseite „Teilnehmer gesucht“ Möglichkeiten zur Teilnahme zu finden. Die FTD-Krankheitsregister kann Ihnen dabei helfen, über die neuesten Forschungsmöglichkeiten auf dem Laufenden zu bleiben und Ihre Forschungsbemühungen mit Ihren gelebten FTD-Erfahrungen zu lenken.