Ett kommande klinisk prövning utförd av University of California, San Francisco (UCSF) kommer samtidigt att utvärdera flera läkemedel för att bestämma deras effektivitet mot progressiv supranukleär pares. Försöket har utformats med tonvikt på mångsidig registrering och kommer att erbjuda ekonomiskt stöd till deltagarna.

Studien finansieras av ett femårigt anslag på upp till $75,4 miljoner från National Institute on Aging.

Utvärdera droger för andra störningar i PSP

Progressiv supranukleär pares (PSP) är en av två FTD-störningar som i första hand påverkar den motoriska cortexen och orsakar symtom centrerade kring rörelsesvårigheter. Även om det för närvarande inte finns några godkända behandlingar för PSP, testas experimentella läkemedel för sjukdomar som ALS eller Alzheimers sjukdom. PSP drivs främst av dysfunktion av tau-proteinet, som också spelar en avgörande roll i utvecklingen av Alzheimers och ALS, vilket innebär att läkemedel som utvecklats för dessa sjukdomar potentiellt kan ha en effekt mot PSP.

Forskare vid UCSF kommer att genomföra vad som kallas en "plattformsprövning", en typ av klinisk studie där flera behandlingar utvärderas sida vid sida mot samma kontrollgrupp (som kommer att få placebo i UCSF-studien). Forskare har noterat att minst tre behandlingar kommer att granskas under 12 månader, med en potentiell 12-månaders öppen förlängning där deltagare som initialt fick placebo kommer att ges aktiva behandlingar. Rättegången kommer att vara öppen för personer som diagnostiserats med Richardsons syndrom (PSP-RS), som utgör 70% av diagnoser, med inskrivningen som förväntas börja hösten 2025.

"Till skillnad från typiska kliniska prövningar kan plattformsprövningar förbli öppna med flera nya terapier som testas i på varandra följande cykler om de första inte fungerar", säger Adam Boxer, MD, PhD, en huvudutredare av prövningen. "Detta innebär att det finns fler möjligheter att identifiera effektiva behandlingar inom en snabbare tidsram, med lägre kostnad och mindre börda för deltagarna. Patienter i PSP-studien kommer att ha en chans på 75% till behandling med ett aktivt läkemedel, och efter ett år kommer alla deltagare att ha möjlighet att få ett läkemedel."

Läkemedlens effektivitet kommer att bestämmas med hjälp av kliniska mått såsom PSP Quality of Life-skalan. I liknande studier anses läkemedel vara effektiva om poäng tyder på att personer som behandlats med experimentella läkemedel bromsade eller stoppade sjukdomsförloppet. Cerebrospinalvätskeprover kommer också att samlas in för att utvärdera förändringar i PSP-associerade molekyler och hjälpa till att identifiera nya biomarkörer.

UCSF fokuserar på registrering från underrepresenterade grupper

Forskare uppmärksammar alltmer behovet av större inkludering av underrepresenterade grupper i FTD-forskning. Eftersom många befintliga studier är baserade på kohorter främst gjorda av vita västerlänningar, finns det en koppla mellan kultur/språk och bästa vårdpraxis, vilket kan göra det svårare att ge vård. Förändringar i kulturell kontext kan förändra hur FTD-symtom uppträder, och många nuvarande diagnostiska verktyg och interventioner saknar anpassningar för att ta hänsyn till detta.

UCSF noterade dock att ett kärnfokus i studien var inkluderingen av deltagare från samhällen som har varit underrepresenterade i tidigare studier.

"Vi kommer att bygga vidare på erfarenheter från andra samhällsengagerade forskningsprogram och utveckla relationer med spansktalande samhällen", säger Julio Rojas, MD, PhD, en huvudutredare. "Dessa deltagare skulle betjänas av spansktalande läkare, inklusive en neuropsykolog som utför bedömningar på spanska. Liknande ansträngningar kommer att göras i de afroamerikaner och andra medicinskt undertjänade samhällen."

Studien planerar att eliminera hinder för deltagande för underrepresenterade grupper genom att täcka hotell- och transportkostnader till och från studieplatser. UCSF och andra testsajter samarbetar med CurePSP, som kommer att hjälpa till med att rekrytera deltagare till studien.

FTD-forskare tar med sig experimentella interventioner och diagnostiska verktyg till det kliniska prövningsstadiet i ökande takt. Om du eller en nära och kära är intresserade av att hjälpa till att driva FTD-forskning, besök AFTDs sida för studier som söker deltagare att hitta möjligheter att delta. De FTD Disorders Registry kan hjälpa dig att hålla dig uppdaterad om de senaste forskningsmöjligheterna och låta dig bidra med dina levda erfarenheter av FTD för att vägleda forskningsinsatser.