An kommende kliniske forsøg udført af University of California, San Francisco (UCSF) vil samtidigt evaluere flere lægemidler for at bestemme deres effektivitet mod progressiv supranukleær parese. Forsøget er designet med vægt på forskelligartet tilmelding og vil tilbyde økonomisk støtte til deltagerne.

Undersøgelsen finansieres af et femårigt tilskud på op til $75,4 millioner fra National Institute on Aging.

Evaluering af lægemidler til andre lidelser i PSP

Progressiv supranukleær parese (PSP) er en af to FTD-lidelser, der primært påvirker den motoriske cortex, hvilket forårsager symptomer centreret omkring bevægelsesbesvær. Selvom der i øjeblikket ikke er nogen godkendte behandlinger for PSP, bliver eksperimentelle lægemidler testet for lidelser som ALS eller Alzheimers sygdom. PSP er primært drevet af dysfunktion af tau-proteinet, som også spiller en afgørende rolle i udviklingen af Alzheimers og ALS, hvilket betyder, at lægemidler udviklet til disse lidelser potentielt kan have en effekt mod PSP.

Forskere ved UCSF vil udføre det, der er kendt som et "platformsforsøg", en type klinisk undersøgelse, hvor flere behandlinger evalueres side om side mod den samme kontrolgruppe (som vil modtage placebo i UCSF-studiet). Forskere har bemærket, at mindst tre behandlinger vil blive gennemgået over 12 måneder, med en potentiel 12-måneders open-label forlængelse, hvor deltagere, der oprindeligt fik placebo, vil blive givet aktive behandlinger. Forsøget vil være åbent for personer, der er diagnosticeret med Richardsons syndrom (PSP-RS), som udgør 70% af diagnoser, og tilmeldingen forventes at begynde i efteråret 2025.

"I modsætning til typiske kliniske forsøg kan platformsforsøg forblive åbne med flere nye terapier testet i på hinanden følgende cyklusser, hvis de første ikke virker," sagde Adam Boxer, MD, PhD, en hovedforsker af forsøget. "Det betyder, at der er flere muligheder for at identificere effektive behandlinger i en hurtigere tidsramme, med lavere omkostninger og mindre byrde for deltagerne. Patienter i PSP-studiet vil have en 75% chance for behandling med et aktivt lægemiddel, og efter et år vil alle deltagere have mulighed for at modtage et lægemiddel.”

Effektiviteten af lægemidlerne vil blive bestemt ved hjælp af kliniske mål, såsom PSP Quality of Life-skalaen. I lignende undersøgelser anses lægemidler for at være effektive, hvis resultaterne indikerer, at personer, der blev behandlet med eksperimentelle lægemidler, bremsede eller standsede sygdommens udvikling. Cerebrospinalvæskeprøver vil også blive indsamlet for at evaluere ændringer i PSP-associerede molekyler og hjælpe med at identificere nye biomarkører.

UCSF fokuserer på tilmelding fra underrepræsenterede grupper

Forskere gør i stigende grad opmærksom på behovet for større inklusion af underrepræsenterede grupper i FTD-forskning. Fordi mange eksisterende undersøgelser er baseret på kohorter primært lavet af hvide vesterlændinge, er der en afbryde forbindelsen mellem kultur/sprog og bedste plejepraksis, hvilket kan gøre det sværere at yde omsorg. Ændringer i kulturel kontekst kan ændre, hvordan FTD-symptomer viser sig, og mange nuværende diagnostiske værktøjer og interventioner mangler tilpasninger til at tage højde for dette.

UCSF bemærkede dog, at et kernefokus i undersøgelsen var inklusion af deltagere fra lokalsamfund, som har været underrepræsenteret i tidligere undersøgelser.

"Vi vil bygge på erfaringer fra andre samfundsengagerede forskningsprogrammer og udvikle relationer med spansktalende samfund," sagde Julio Rojas, MD, PhD, en hovedforsker. "Disse deltagere vil blive betjent af spansktalende klinikere, inklusive en neuropsykolog, der udfører vurderinger på spansk. Lignende indsats vil blive gjort i de afroamerikanske og andre medicinsk undertjente samfund."

Undersøgelsen planlægger at fjerne hindringer for deltagelse for underrepræsenterede grupper ved at dække hotel- og transportomkostninger til og fra studiesteder. UCSF og andre forsøgssteder samarbejder med CurePSP, som vil hjælpe med at rekruttere deltagere til undersøgelsen.

FTD-forskere bringer eksperimentelle interventioner og diagnostiske værktøjer til det kliniske forsøgsstadium i et stigende tempo. Hvis du eller en du holder af er interesseret i at hjælpe med at drive FTD-forskning, så besøg AFTDs side for undersøgelser, der søger deltagere at finde muligheder for at deltage. De FTD Disorders Registry kan hjælpe dig med at holde dig ajour med de nyeste forskningsmuligheder og lade dig bidrage med dine levede erfaringer med FTD til at vejlede forskningsindsatsen.