Denali Therapeutics und Takeda Pharmaceutical Company Klinische Phase 1/2-Studie für FTD verursacht durch GRÜN Mutationen eröffnet seinen ersten US-amerikanischen Studienstandort an der University of Pennsylvania (UPenn). Die multizentrische Studie untersucht die Sicherheit und Verträglichkeit des Medikaments DNL593 bei Menschen mit und ohne FTD.

DNL593 führt Progranulin durch intravenöse Verabreichung wieder ein

Bei FTD-GRN sind Mutationen des GRÜN Das Gen verursacht eine Beeinträchtigung des Proteins Progranulin, das die Neuronen im Gehirn schützt. DNL593 wurde entwickelt, um Progranulindefizite zu beheben, indem es durch eine intravenöse Infusion wieder zugeführt wird. Das experimentelle Medikament verwendet ein „Proteintransportvehikel“, eine Art Protein, das andere Proteine transportiert, um Progranulin dabei zu helfen, die schützende Blut-Hirn-Schranke sicher zu passieren.

Daten aus präklinische Studien von DNL593 zeigte, dass es die Aufnahme von Progranulin verbesserte, also den Prozess, durch den Zellen es aus ihrer Umgebung aufnehmen. In Mausmodellen verhinderte das Medikament die Neurodegeneration und Funktionsstörungen von Gliazellen, die als primäre Immunabwehr des zentralen Nervensystems dienen.

Denali und Takeda begannen die Phase-1/2-Studie im Jahr 2022 mit dem Ziel, 106 Teilnehmer für die beiden Hälften der Studie zu gewinnen; bevor die Studie in die USA kam, wurde sie in Europa, Brasilien und der Türkei durchgeführt. In der ersten Studienphase werden Einzeldosen von DNL593 bei Erwachsenen ohne FTD untersucht; in der zweiten Phase erhalten Menschen mit FTD mehrere, zunehmend größere Dosen (bekannt als „Phase der aufsteigenden Mehrfachdosierung“).

Studie sucht derzeit Teilnehmer am UPenn Hospital

Das Der US-Studienstandort ist das Hospital of UPenn in Philadelphia und rekrutiert derzeit Teilnehmer mit der Diagnose FTD-GRN für die zweite Phase der Studie.

Die zweite Phase ist eine „Doppelblindstudie“, bei der einige Teilnehmer ein Placebo und der Rest das experimentelle Medikament erhalten. Nach Abschluss dieser Phase werden Denali und Takeda eine 18-monatige „Open-Label-Verlängerung“ durchführen, bei der alle Teilnehmer die Möglichkeit haben, das Medikament einzunehmen.

Weitere Informationen zur Studie finden Sie unter Besuchen Sie die Seite ClinicalTrials.gov für die Studie, oder die Penn Medicine-Seite der Studie.

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