Denali i Takeda otwierają ośrodek badań klinicznych FTD-GRN na Uniwersytecie Pensylwanii

Denali Therapeutics i Takeda Pharmaceutical Company faza 1/2 badania klinicznego dotyczącego FTD wywołanego przez GRN mutacje otwiera swoje pierwsze amerykańskie miejsce badań na University of Pennsylvania (UPenn). Wieloośrodkowe badanie ocenia bezpieczeństwo i tolerancję leku DNL593 u osób z FTD i bez FTD.
DNL593 ponownie wprowadza progranulinę dożylnie
W FTD-GRN mutacje GRN gen powoduje upośledzenie białka progranuliny, które chroni neurony w mózgu. DNL593 został zaprojektowany w celu rozwiązania niedoborów progranuliny poprzez ponowne wprowadzenie jej za pomocą kroplówki dożylnej. Eksperymentalny lek wykorzystuje „transporter białek”, formę białka, która przemieszcza inne, aby pomóc progranulinie bezpiecznie przejść przez ochronną barierę krew-mózg.
Dane z badania przedkliniczne DNL593 wykazało, że poprawiło wychwyt progranuliny, proces, w którym komórki wchłaniają ją z otoczenia. W modelach mysich lek zapobiegał neurodegeneracji i dysfunkcji komórek glejowych, które stanowią podstawową obronę immunologiczną ośrodkowego układu nerwowego.
Denali i Takeda rozpoczęły badanie fazy 1/2 w 2022 r. z zamiarem włączenia 106 uczestników do dwóch połówek badania; przed przybyciem do USA badanie prowadzono w Europie, Brazylii i Turcji. Pierwsza faza badania będzie oceniać pojedyncze dawki DNL593 u dorosłych bez FTD; w drugiej fazie osoby z FTD otrzymają wielokrotne, coraz większe dawki (znane jako faza „wielokrotnej rosnącej dawki”).
Badanie aktualnie rekrutuje uczestników w szpitalu UPenn
The Amerykański ośrodek badawczy znajduje się w szpitalu UPenn w Filadelfii i obecnie prowadzi nabór uczestników, u których zdiagnozowano FTD-GRN, do drugiej fazy badania.
Druga faza to badanie „podwójnie ślepe”, w którym część uczestników otrzyma placebo, a reszta lek eksperymentalny. Po zakończeniu tej fazy Denali i Takeda przejdą do 18-miesięcznego „otwartego rozszerzenia”, w którym wszyscy uczestnicy będą mieli możliwość przyjmowania leku.
Więcej informacji na temat badania można znaleźć tutaj: odwiedź stronę ClinicalTrials.gov, aby zapoznać się z badaniem, Lub strona Penn Medicine dotycząca badania.
Czy jesteś zainteresowany udziałem w większej liczbie badań tego typu? Odwiedź Strona AFTD dotycząca badań poszukujących uczestników aby znaleźć aktywniejsze rekrutujące próby. I zapisując się do Rejestr Zaburzeń FTD możesz być na bieżąco z badaniami rekrutacyjnymi i dzielić się swoimi doświadczeniami z badaczami.
Według kategorii
Nasze biuletyny
Bądź na bieżąco

Zarejestruj się już teraz i bądź na bieżąco dzięki naszemu biuletynowi, powiadomieniom o wydarzeniach i nie tylko…