Denali e Takeda abrem centro de ensaios clínicos FTD-GRN na UPenn

Denali Therapeutics e Takeda Pharmaceutical Company's ensaio clínico de fase 1/2 para DFT causada por GRN mutações está abrindo seu primeiro local de teste nos EUA na Universidade da Pensilvânia (UPenn). O estudo multicêntrico está avaliando a segurança e tolerabilidade do medicamento DNL593 em pessoas com e sem FTD.
DNL593 reintroduz progranulina por meio de administração intravenosa
No FTD-GRN, mutações do GRN gene causa um comprometimento da proteína progranulina, que protege os neurônios no cérebro. O DNL593 foi projetado para tratar os déficits de progranulina reintroduzindo-a por meio de um gotejamento intravenoso. O medicamento experimental usa um “veículo de transporte de proteína”, uma forma de proteína que move outras ao redor, para ajudar a progranulina a passar com segurança pela barreira hematoencefálica protetora.
Dados de estudos pré-clínicos de DNL593 mostrou que melhorou a captação de progranulina, o processo pelo qual as células a absorvem de seus arredores. Em modelos de camundongos, a droga preveniu a neurodegeneração e a disfunção das células gliais, que servem como a principal defesa imunológica do sistema nervoso central.
Denali e Takeda começaram o estudo de fase 1/2 em 2022 com a meta de inscrever 106 participantes nas duas metades do estudo; antes de chegar aos EUA, o teste operou na Europa, Brasil e Turquia. A primeira fase do estudo avaliará doses únicas de DNL593 em adultos sem FTD; na segunda fase, pessoas com FTD receberão doses múltiplas e cada vez maiores (conhecidas como fase de “dose múltipla ascendente”).
Estudo atualmente recrutando participantes no Hospital UPenn
O O local do teste nos EUA é o Hospital de UPenn na Filadélfia e atualmente está recrutando participantes diagnosticados com FTD-GRN para a segunda fase do estudo.
A segunda fase é um estudo “duplo-cego”, onde alguns participantes receberão um placebo e o restante, o medicamento experimental. Após a conclusão desta fase, Denali e Takeda prosseguirão com uma “extensão de rótulo aberto” de 18 meses, onde todos os participantes terão a opção de tomar o medicamento.
Para mais informações sobre o estudo, visite a página ClinicalTrials.gov para o teste, ou a página do ensaio Penn Medicine.
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