Denali Therapeutics en Takeda Pharmaceutical Company's fase 1/2 klinische proef voor FTD veroorzaakt door GRN mutaties opent haar eerste Amerikaanse proeflocatie aan de University of Pennsylvania (UPenn). De multicenterstudie evalueert de veiligheid en verdraagzaamheid van het medicijn DNL593 bij mensen met en zonder FTD.

DNL593 introduceert progranuline opnieuw via intraveneuze toediening

Bij FTD-GRN zijn mutaties van de GRN gen een stoornis van het eiwit progranuline veroorzaken, dat neuronen in de hersenen beschermt. DNL593 is ontworpen om progranulinetekorten aan te pakken door het opnieuw in te brengen via een infuus. Het experimentele medicijn gebruikt een "eiwittransportvoertuig", een vorm van eiwit dat anderen verplaatst, om progranuline veilig door de beschermende bloed-hersenbarrière te helpen.

Gegevens van preklinische studies van DNL593 toonde aan dat het de opname van progranuline verbeterde, het proces waarbij cellen het uit hun omgeving opnemen. In muismodellen voorkwam het medicijn neurodegeneratie en disfunctie van gliacellen, die dienen als de primaire immuunverdediging van het centrale zenuwstelsel.

Denali en Takeda begonnen de fase 1/2-studie in 2022 met als doel 106 deelnemers in de twee helften van de studie te werven; voordat het naar de VS kwam, werd de proef uitgevoerd in Europa, Brazilië en Turkije. De eerste onderzoeksfase zal enkele doses DNL593 evalueren bij volwassenen zonder FTD; in de tweede fase zullen mensen met FTD meerdere, steeds grotere doses ontvangen (bekend als een "multiple ascending dose"-fase).

Studie zoekt momenteel deelnemers in het UPenn-ziekenhuis

De De Amerikaanse proeflocatie is het ziekenhuis van UPenn in Philadelphia en werft momenteel deelnemers met de diagnose FTD-GRN voor de tweede fase van het onderzoek.

De tweede fase is een “dubbelblind” onderzoek, waarbij sommige deelnemers een placebo krijgen en de rest het experimentele medicijn. Nadat deze fase is afgerond, gaan Denali en Takeda door met een “open-label verlenging” van 18 maanden, waarbij alle deelnemers de optie hebben om het medicijn te nemen.

Voor meer informatie over het onderzoek, Bezoek de ClinicalTrials.gov-pagina voor de proef, of de Penn Medicine-pagina van het proces.

Bent u geïnteresseerd om deel te nemen aan meer onderzoeken zoals deze? Bezoek AFTD's pagina voor het zoeken naar deelnemers aan studies om actiever rekruterende proeven te vinden. En aanmelden bij de FTD-stoornissenregister kunt u op de hoogte blijven van wervingsonderzoeken en uw ervaringen delen met onderzoekers.