Främja hopp: FTD och ALS gemensamma initiativ

9 maj 2025
Text: Advancing Hope - FTD and ALS Joint Initiatives | Background: A doctor shows a tablet with an MRI result to a patient

Visste du att vissa cellulära förändringar som inträffar vid FTD också observeras vid amyotrofisk lateralskleros (ALS)? I vissa fall är neurodegeneration vid ALS och FTD kopplad till aggregering och försämring av ett protein som kallas TDP-43. Dessutom finns det genetiska mutationer kopplade till uppkomsten av en eller båda sjukdomarna. Med dessa och andra biologiska förändringar som överbryggar FTD och ALS kan vetenskapliga framsteg inom dessa gemensamma egenskaper påskynda området mot framgångsrika läkemedelsgodkännanden för båda sjukdomarna. AFTD inser vikten av att utnyttja lärdomar från relaterade områden som ALS och fortsätter att förespråka representation av FTD-gemenskapen i relevanta ALS-studier.

Här är flera sätt som AFTD nyligen har samarbetat med forskare och samhällsmedlemmar för att påskynda samarbetet mellan FTD och ALS:

  • ALS-experter har talat vid det årliga FTD Research Roundtable-mötet som anordnas av AFTD. Genom deras deltagande har FTD-forskare lärt sig om ALS-metoder och verktygsutveckling som kan vara tillämpliga på FTD-studier. ALS-gemenskapen har nyligen gjort spännande nya framsteg inom läkemedelsutveckling. Tofersen godkändes nyligen som den första behandlingen av ALS orsakad av SOD1-mutationen och testas i ATLAS-studierna som förebyggande intervention vid presymptomatisk ALS. Genom detta arbete och andras arbete lär vi oss om biomarkörutveckling och metoder för framgångsrika kliniska prövningar av en sällsynt neurodegenerativ sjukdom.
  • En endagsworkshop om förebyggande av C9orf72 FTD/ALS hölls 2024, ledd av Dr. Adam Boxer (UCSF) och Dr. Michael Benatar (University of Miami) och möjliggjord av AFTD och ALS-föreningen. Dagordningen fokuserade på viktiga komponenter som behövs för att genomföra en förebyggande studie av C9orf72 FTD/ALS och inkluderade synpunkter från personer med erfarenhet av FTD och ALS. Ett manuskript som sammanfattar mötet har nyligen lämnats in för publicering.
  • AFTD samarbetar med andra vetenskapliga intressenter genom Accelerating Medicines Partnership (AMP) ALS-programmet. Målet med AMP ALS är att främja samarbete mellan industrin, NIH, FDA och ideella organisationer för att påskynda läkemedels- och biomarkörutveckling för ALS. AFTD:s deltagande i detta program möjliggörs tack vare David och Weezie Reese.
  • AFTD-personal har representerat FTD-gemenskapen vid åtta vetenskapliga konferenser inriktade på ALS- och FTD-forskning under det senaste året. AFTD har sponsrat ett antal av dessa möten och bjudit in personer som direkt påverkats av FTD att delta i dessa vetenskapliga samtal.
  • Dr. Michael Benatar (University of Miami) och Corey McMillan (University of Pennsylvania) deltog tillsammans med AFTD:s Senior Director of Scientific Initiatives, Dr. Penny Dacks, i en plenarsession vid AFTD:s utbildningskonferens med titeln FTD: Vid korsningen av neurodegenerativa sjukdomar. Diskussionen omfattade den biologiska och kliniska överlappningen mellan FTD och ALS, varför dessa sjukdomar traditionellt har isolerats, det viktiga arbetet med att överbrygga dessa klyftor och hur detta samarbete är relevant för alla som drabbas av FTD.
  • Läs mer om FTD och ALS på AFTD:s webbplats.

Efter kategori

Våra nyhetsbrev

VISA EVENEMANGSKALENDER

Hållas informerad

color-icon-laptop

Registrera dig nu och håll koll på det senaste med vårt nyhetsbrev, evenemangsvarningar och mer...