Promovendo a esperança: iniciativas conjuntas para a DFT e a ELA
Você sabia que certas alterações celulares que ocorrem na DFT também são observadas na Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA)? Em alguns casos, a neurodegeneração na ELA e na DFT está ligada à agregação e ao comprometimento de uma proteína conhecida como TDP-43. Além disso, existem mutações genéticas associadas ao aparecimento de uma ou ambas as doenças. Com essas e outras alterações biológicas conectando a DFT e a ELA, os avanços científicos nessas características comuns podem acelerar o caminho para a aprovação de medicamentos para ambas as doenças. A DFT reconhece a importância de aproveitar os aprendizados de áreas relacionadas, como a ELA, e continua a defender a representação da comunidade da DFT em estudos aplicáveis à ELA.
Aqui estão várias maneiras pelas quais a AFTD tem se envolvido recentemente com pesquisadores e membros da comunidade para acelerar o ritmo de colaboração entre a FTD e a ELA:
- Especialistas em ELA palestraram na reunião anual da Mesa Redonda de Pesquisa da FTD, organizada pela AFTD. Por meio de sua participação, pesquisadores da FTD aprenderam sobre as abordagens da ELA e o desenvolvimento de ferramentas que podem ser aplicáveis aos estudos da ELA. A comunidade da ELA tem tido recentemente novos e empolgantes avanços no desenvolvimento de medicamentos. O Tofersen foi recentemente aprovado como o primeiro tratamento para ELA causada pela mutação SOD1 e está sendo testado nos ensaios clínicos ATLAS como intervenção preventiva em ELA pré-sintomática. Por meio deste trabalho e de outros, aprendemos sobre o desenvolvimento de biomarcadores e abordagens para ensaios clínicos bem-sucedidos em uma doença neurodegenerativa rara.
- Em 2024, foi realizado um Workshop de um dia sobre o ensaio clínico de prevenção de DFT/ELA com C9orf72, liderado pelo Dr. Adam Boxer (UCSF) e pelo Dr. Michael Benatar (Universidade de Miami) e patrocinado pela AFTD e pela Associação de ELA. A agenda se concentrou nos componentes cruciais necessários para a implementação de um ensaio clínico de prevenção de DFT/ELA com C9orf72 e incluiu contribuições de pessoas com experiência de vida em DFT e ELA. Um manuscrito destacando o encontro foi recentemente submetido para publicação.
- A AFTD está em parceria com outras partes interessadas científicas por meio do Programa ALS da Parceria para Aceleração de Medicamentos (AMP). O objetivo do AMP ALS é promover a colaboração entre a indústria, o NIH, a FDA e organizações sem fins lucrativos para acelerar o desenvolvimento de medicamentos e biomarcadores para a ELA. A participação da AFTD neste programa é possível graças a David e Weezie Reese.
- A equipe da AFTD representou a comunidade da ELA em oito conferências científicas focadas na pesquisa sobre ELA e ELA ao longo do último ano. A AFTD patrocinou diversas dessas reuniões e convidou pessoas diretamente impactadas pela ELA para participar dessas conversas científicas.
- Os Drs. Michael Benatar (Universidade de Miami) e Corey McMillan (Universidade da Pensilvânia) se juntaram à Diretora Sênior de Iniciativas Científicas da AFTD, Dra. Penny Dacks, para uma sessão plenária na Conferência Educacional da AFTD intitulada DFT: Na Encruzilhada das Doenças Neurodegenerativas. A discussão abordou a sobreposição biológica e clínica da DFT e da ELA, por que essas doenças têm sido tradicionalmente isoladas, o importante trabalho em andamento para preencher essas lacunas e como esse trabalho colaborativo é relevante para todos os afetados pela DFT.
- Saiba mais sobre FTD e ELA no site da AFTD.
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