Promoviendo la esperanza: Iniciativas conjuntas de DFT y ELA
¿Sabías que ciertos cambios celulares que ocurren en la DFT también se observan en la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA)? En algunos casos, la neurodegeneración en la ELA y la DFT está relacionada con la agregación y el deterioro de una proteína conocida como TDP-43. Además, existen mutaciones genéticas vinculadas a la aparición de una o ambas enfermedades. Con estos y otros cambios biológicos que conectan la DFT y la ELA, los avances científicos en estas características compartidas pueden acelerar el avance hacia la aprobación exitosa de fármacos para ambas enfermedades. La AFTD reconoce la importancia de aprovechar los conocimientos de campos relacionados como la ELA y continúa abogando por la representación de la comunidad de la DFT en los estudios pertinentes sobre la ELA.
A continuación se presentan varias formas en las que AFTD ha estado interactuando recientemente con investigadores y miembros de la comunidad para acelerar el ritmo de colaboración entre FTD y ALS:
- Expertos en ELA participaron en la reunión anual de la Mesa Redonda de Investigación sobre DFT, organizada por la AFTD. Gracias a su participación, los investigadores de DFT aprendieron sobre los enfoques de la ELA y el desarrollo de herramientas que podrían aplicarse a los estudios de DFT. La comunidad de la ELA ha experimentado recientemente avances prometedores en el desarrollo de fármacos. Tofersen fue aprobado recientemente como el primer tratamiento para la ELA causada por la mutación SOD1 y se está probando en los ensayos ATLAS como intervención preventiva en la ELA presintomática. Gracias a este trabajo y al de otros, aprendemos sobre el desarrollo de biomarcadores y los enfoques para ensayos clínicos exitosos en una enfermedad neurodegenerativa rara.
- En 2024 se celebró un taller de un día sobre el ensayo de prevención de DFT/ELA con C9orf72, dirigido por el Dr. Adam Boxer (UCSF) y el Dr. Michael Benatar (Universidad de Miami), con la colaboración de la AFTD y la Asociación de ELA. El programa se centró en los componentes cruciales necesarios para implementar un ensayo de prevención de DFT/ELA con C9orf72 e incorporó las aportaciones de personas con experiencia directa en DFT y ELA. Recientemente se ha enviado para su publicación un manuscrito que destaca la reunión.
- La AFTD colabora con otros actores científicos a través del Programa de Aceleración de Medicamentos (AMP) para la ELA. El objetivo de AMP ALS es promover la colaboración entre la industria, los NIH, la FDA y organizaciones sin fines de lucro para acelerar el desarrollo de fármacos y biomarcadores para la ELA. La participación de la AFTD en este programa es posible gracias a David y Weezie Reese.
- El personal de la AFTD ha representado a la comunidad de DFT en ocho congresos científicos centrados en la investigación de la ELA y la DFT durante el último año. La AFTD ha patrocinado varias de estas reuniones e invitado a personas directamente afectadas por la DFT a participar en estas conversaciones científicas.
- Los Dres. Michael Benatar (Universidad de Miami) y Corey McMillan (Universidad de Pensilvania) se unieron a la Dra. Penny Dacks, Directora Sénior de Iniciativas Científicas de la AFTD, en una sesión plenaria de la Conferencia Educativa de la AFTD titulada "DFT: En la encrucijada de las enfermedades neurodegenerativas". El debate abordó la superposición biológica y clínica entre la DFT y la ELA, las razones por las que estas enfermedades se han aislado tradicionalmente, la importancia de trabajar para superar estas brechas y la relevancia de este trabajo colaborativo para todas las personas afectadas por la DFT.
- Obtenga más información sobre la DFT y la ELA en el sitio web de la AFTD.
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