Denali Therapeutics och Takeda Pharmaceutical Company's fas 1/2 klinisk prövning för FTD orsakad av GRN mutationer öppnar sin första USA-baserade testsajt vid University of Pennsylvania (UPenn). Multicenterstudien utvärderar säkerheten och tolerabiliteten av läkemedlet DNL593 hos personer med och utan FTD.

DNL593 återinför progranulin genom intravenös tillförsel

I FTD-GRN, mutationer av GRN genen orsakar en försämring av proteinet progranulin, som skyddar nervceller i hjärnan. DNL593 utformades för att åtgärda progranulinbrist genom att återinföra det genom ett intravenöst dropp. Det experimentella läkemedlet använder ett "proteintransportfordon", en form av protein som flyttar andra runt, för att hjälpa progranulin att säkert passera genom den skyddande blod-hjärnbarriären.

Data från prekliniska studier av DNL593 visade att det förbättrade progranulinupptaget, den process genom vilken celler absorberar det från sin omgivning. I musmodeller förhindrade läkemedlet neurodegeneration och dysfunktion av gliaceller, som fungerar som det primära immunförsvaret av det centrala nervsystemet.

Denali och Takeda påbörjade fas 1/2-studien 2022 med målet att registrera 106 deltagare i de två halvorna av studien; innan de kom till USA, verkade rättegången i Europa, Brasilien och Turkiet. Den första studiefasen kommer att utvärdera enstaka doser av DNL593 hos vuxna utan FTD; i den andra fasen kommer personer med FTD att få flera, allt större doser (känd som en fas med flera stigande doser).

Studera som för närvarande rekryterar deltagare vid UPenn Hospital

De USA:s försöksplats är på sjukhuset i UPenn i Philadelphia och rekryterar för närvarande deltagare som har diagnosen FTD-GRN för den andra fasen av försöket.

Den andra fasen är en "dubbelblind" studie, där några deltagare får placebo och resten det experimentella läkemedlet. Efter att denna fas är avslutad kommer Denali och Takeda att fortsätta med en 18-månaders "öppen förlängning", där alla deltagare kommer att ha möjlighet att ta drogen.

För mer information om studien, besök sidan ClinicalTrials.gov för prövningen, eller studiens Penn Medicine-sida.

Är du intresserad av att delta i fler sådana här studier? Besök AFTDs sida för studier som söker deltagare för att hitta mer aktivt rekryterande försök. Och registrerar dig med FTD Disorders Registry kan hålla dig uppdaterad om rekryteringsstudier och låta dig dela dina erfarenheter med forskare.