Gestern gab Wave Life Sciences dies bekannt beendete seine klinische FOCUS-C9-Studie für das Medikament WVE-004, das als potenzielle Behandlung für FTD- und Amyotrophe Lateralsklerose (ALS)-Fälle im Zusammenhang mit einer Variation des Gens evaluiert wurde C9orf72, die häufigste genetische Ursache von FTD. Trotz dieser Nachricht lobt AFTD Wave Life Science für diesen bahnbrechenden Korbversuch, der eine einzige experimentelle Behandlung bei mehreren Erkrankungen verwendete und der erste klinische Versuch einer gezielten Therapie war C9orf72-assoziierte Fälle von FTD und ALS.

„Wave Lifes erster Versuch seiner Art mit einem C9orf72 Die Therapie ist ein vielversprechender Hinweis darauf, dass die Forschungsgemeinschaft auf einem klaren Weg zur Entwicklung von Behandlungen für FTD und ALS ist“, sagte Susan LJ Dickinson, CEO von AFTD, MSGC. „Obwohl die Studie vorzeitig endete, sollte unsere Gemeinschaft FOCUS-C9 als einen großen Schritt vorwärts auf diesem Weg betrachten und als einen, der das Engagement von AFTD für die Fortsetzung unserer kollaborativen, proaktiven Arbeit verdoppelt, um erfolgreiche klinische Studien im ALS-FTD-Bereich durchzuführen.“

Während die FOCUS-C9-Studie keine Hinweise auf einen klinischen Nutzen für Teilnehmer mit FTD oder ALS fand, half sie doch dabei, einen vielversprechenden Weg für zukünftige Behandlungen aufzuzeigen. Es bestätigte, dass FTD und ALS zwar seltener sind als einige andere neurodegenerative Erkrankungen, klinische Studien zu neuen Behandlungen jedoch möglich sind und dass Menschen, die mit diesen Erkrankungen leben, gerne an dieser Forschung teilnehmen möchten. Darüber hinaus kam es zu einer Verringerung eines wichtigen Biomarkers von C9orf72-assoziierte FTD und ALS, Poly(GP), bestätigten, dass das Medikament WVE-004 sein Ziel erreichte und in der Lage war, die Konzentration dieses toxischen Proteins in der Gehirnflüssigkeit zu verändern. Die FOCUS-C9-Studie zeigte auch den Wert von Biomarkern – einem Forschungsbereich, der von AFTD aktiv unterstützt wird – für die Weiterentwicklung der FTD- und ALS-Arzneimittelentwicklung. Insgesamt wurde WVE-004 gut vertragen und hatte in den meisten Fällen nur leichte Nebenwirkungen – ein Ergebnis mit ermutigender Bedeutung für zukünftige Studien zu dieser Art von Medikament, das als Antisense-Oligonukleotid bekannt ist.

AFTD spielte eine aktive Rolle bei der Unterstützung der FOCUS-C9-Studie in Zusammenarbeit mit der Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF) im Rahmen des Förderprogramms Treat FTD Fund. Konkret wurden AFTD-Mittel dazu verwendet, die Studie um die Einbeziehung von Explorationsflüssigkeit und digitalen Biomarkern zusätzlich zu Poly(GP) zu erweitern, sodass Forscher unabhängig vom Ergebnis der Studie die notwendigen Informationen erhalten, um die Erfolgsaussichten zukünftiger Studien zu verbessern.

Da zunehmend erkannt wird, dass FTD und ALS Gemeinsamkeiten auf molekularer und klinischer Ebene aufweisen, hat AFTD daran gearbeitet, seine Zusammenarbeit mit Interessenvertretern im ALS-Bereich auszubauen. Diese Ankündigung wird diese Partnerschaften nicht abschrecken, und AFTD freut sich darauf, künftige Versuche zu unterstützen. Ein zweiter von der Industrie gesponserter Versuch eines Medikaments für Menschen mit C9orf72 Variante, die Phase-2a-Studie des Medikaments TPN-101 von Transposon Therapeutics, läuft derzeit. Ein aktiver Forschungsbereich ist auch die Forschung zum besseren Verständnis der Ursachen sowohl genetischer als auch sporadischer FTD, um neue Ziele für die zukünftige Arzneimittelentwicklung zu identifizieren. AFTD lobt Wave Life Sciences für sein Engagement, die Ergebnisse der FOCUS-C9-Studie auf einem bevorstehenden medizinischen Kongress zu teilen, damit alle Forscher daraus lernen können.

AFTD finanziert weiterhin Grundlagenforschung und Arzneimittelentwicklung, um die Entwicklung der nächsten Generation von Therapien zu unterstützen, die in klinischen Studien getestet werden sollen, einschließlich Arbeiten zur Schaffung einer Infrastruktur für klinische Studien durch Aktivitäten wie die Einberufung von Experten auf diesem Gebiet, um Probleme anzugehen, die der gesamten FTD-Forschung bei AFTD gemeinsam sind FTD-Forschungsrundtisch. Anfang dieses Monats kündigte AFTD ein neues Stipendium an, die Digital Assessment Tools for FTD and ALS Awards, mit denen innovative Methoden zur Beurteilung des Fortschreitens von FTD- und ALS-Symptomen mithilfe digitaler Tools wie Smartphones und tragbarer Tracker finanziert werden sollen.

Zu den weiteren Kooperationen gehören AFTD-Beiträge zu Kommentaren zur NINDS Strategic Planning for ALS, die Teilnahme am von der ALS Association geführten CReATe Consortium, die Einbeziehung von ALS-Forscherführern in den Holloway Summit 2022 und die Teilnahme im Lenkungsausschuss der ersten Translational Neuroscience C9orf72 FTD/ALS-Gipfel, der von der Barrow Neurological Foundation, David und Weezie Reese und der Arizona Community Foundation gesponsert wurde.

Diese Partnerschaften und die Bereitschaft von Unternehmen wie Wave Life Sciences, in klinische Studien zu investieren, geben unserer Gemeinschaft die Hoffnung, dass wir einer Behandlung für diese verheerenden Krankheiten näher denn je sind.
AFTD fragt das Teilnehmer der FOCUS-C9-Studie Wenden Sie sich bei Fragen an den Ansprechpartner am Studienort. Personen, die daran interessiert sind, über die Möglichkeiten klinischer FTD-Studien auf dem Laufenden zu bleiben, werden gebeten, sich im FTD Disorders Registry einzutragen (ftdregistry.org).