Ontem, a Wave Life Sciences anunciou que encerrou seu ensaio clínico FOCUS-C9 para o medicamento WVE-004, que estava sendo avaliado como um tratamento potencial para casos de FTD e esclerose lateral amiotrófica (ALS) associados a uma variação no gene C9orf72, a causa genética mais comum de FTD. Apesar desta notícia, a AFTD aplaude a Wave Life Science por este ensaio inovador, que usou um único tratamento experimental em várias condições e foi o primeiro ensaio clínico de uma terapia que visava especificamente C9orf72-casos associados de FTD e ALS.

“O primeiro teste do tipo da Wave Life de um C9orf72 terapia é uma indicação promissora de que a comunidade de pesquisa está em um caminho claro para desenvolver tratamentos para FTD e ALS”, disse AFTD CEO Susan LJ Dickinson, MSGC. “Embora o teste tenha terminado cedo, nossa comunidade deve ver o FOCUS-C9 como um grande passo nesse caminho e que redobra o compromisso da AFTD em continuar nosso trabalho colaborativo e proativo para fazer com que os testes clínicos bem-sucedidos aconteçam no espaço ALS-FTD.”

Embora o estudo FOCUS-C9 não tenha encontrado evidências de benefício clínico para os participantes com FTD ou ALS, ajudou a traçar um caminho promissor para futuros tratamentos. Ele confirmou que, embora FTD e ALS sejam menos comuns do que algumas outras doenças neurodegenerativas, os ensaios clínicos de novos tratamentos são viáveis e que as pessoas que vivem com essas condições desejam participar de tais pesquisas. Além disso, reduções em um biomarcador chave de C9orf72- FTD e ALS associados, poli(GP), confirmaram que a droga WVE-004 atingiu seu alvo e foi capaz de alterar os níveis dessa proteína tóxica no fluido cerebral. O estudo FOCUS-C9 também demonstrou o valor dos biomarcadores – uma área de pesquisa ativamente apoiada pela AFTD – para promover o desenvolvimento de medicamentos para FTD e ALS. No geral, o WVE-004 foi bem tolerado, com apenas efeitos colaterais leves na maioria dos casos – um resultado com implicações animadoras para estudos futuros desse tipo de medicamento, conhecido como oligonucleotídeo antisense.

A AFTD desempenhou um papel ativo no apoio ao estudo FOCUS-C9 em parceria com a Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF) por meio do programa de financiamento Treat FTD Fund. Especificamente, os fundos do AFTD foram usados para expandir o estudo para incluir fluido exploratório e biomarcadores digitais, além do poli(GP), para que, independentemente do resultado do estudo, os pesquisadores obtivessem as informações necessárias para melhorar as chances de sucesso de estudos futuros.

Como FTD e ALS são cada vez mais reconhecidos por terem semelhanças nos níveis molecular e clínico, AFTD tem trabalhado para expandir sua colaboração com as partes interessadas no campo ALS. Este anúncio não impedirá essas parcerias, e a AFTD está olhando para o futuro para apoiar testes futuros. Um segundo teste patrocinado pela indústria de um medicamento para pessoas com o C9orf72 variante, o estudo de Fase 2a da droga TPN-101 da Transposon Therapeutics, está atualmente em andamento. A pesquisa para entender melhor as causas da DFT genética e esporádica para identificar novos alvos para o desenvolvimento futuro de medicamentos também é uma área ativa de estudo. A AFTD aplaude a Wave Life Sciences por seu compromisso de compartilhar os resultados dos dados do estudo FOCUS-C9 em um próximo congresso médico para que todos os pesquisadores possam aprender com eles.

A AFTD continua a financiar a ciência fundamental e o desenvolvimento de medicamentos para ajudar a desenvolver a próxima geração de terapias a serem testadas em ensaios clínicos, incluindo o trabalho para permitir a infraestrutura de ensaios clínicos por meio de atividades como a convocação de especialistas da área para abordar questões comuns a todas as pesquisas de FTD na AFTD. Mesa Redonda de Pesquisa FTD. No início deste mês, a AFTD anunciou uma nova concessão, o Digital Assessment Tools for FTD and ALS Awards, que financiará formas inovadoras de avaliar a progressão dos sintomas de FTD e ALS usando ferramentas digitais, como smartphones e rastreadores vestíveis.

Outras colaborações incluem contribuições da AFTD para comentários sobre o Planejamento Estratégico do NINDS para ELA, participação no Consórcio CReATe liderado pela Associação de ELA, inclusão de líderes de pesquisadores de ELA no Holloway Summit de 2022 e participação no comitê diretor do inaugural Translational Neuroscience C9orf72 FTD/ALS Summit que foi patrocinado pela Barrow Neurological Foundation, David e Weezie Reese, e pela Arizona Community Foundation.

Essas parcerias e a disposição de empresas como a Wave Life Sciences de investir em ensaios clínicos dão à nossa comunidade a esperança de que estamos mais perto do que nunca de encontrar um tratamento para essas doenças devastadoras.
AFTD pergunta isso Participantes do estudo FOCUS-C9 entre em contato com o ponto de contato do local de estudo se tiver alguma dúvida. As pessoas interessadas em se manter atualizadas sobre as oportunidades de ensaios clínicos de FTD são incentivadas a se inscrever no FTD Disorders Registry (ftdregistry.org).