Wczoraj firma Wave Life Sciences ogłosiła, że tak zakończyła badanie kliniczne FOCUS-C9 dla leku WVE-004, który oceniano jako potencjalne leczenie przypadków FTD i stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) związanych ze zmianą genu C9orf72, najczęstszą genetyczną przyczynę FTD. Pomimo tej wiadomości AFTD wyraża uznanie dla Wave Life Science za to przełomowe badanie koszykowe, w którym zastosowano pojedyncze eksperymentalne leczenie w przypadku wielu schorzeń i było pierwszym badaniem klinicznym terapii ukierunkowanej konkretnie na C9orf72-powiązane przypadki zarówno FTD, jak i ALS.

„Pierwsza tego rodzaju próba Wave Life dotycząca C9orf72 Terapia stanowi obiecującą wskazówkę, że społeczność badawcza jest na dobrej drodze do opracowania metod leczenia FTD i ALS” – powiedziała dyrektor generalna AFTD, Susan LJ Dickinson, MSGC. „Chociaż badanie zakończyło się wcześniej, nasza społeczność powinna postrzegać FOCUS-C9 jako ważny krok naprzód na tej ścieżce, który podwaja zaangażowanie AFTD w kontynuację naszej wspólnej, proaktywnej pracy na rzecz pomyślnego przeprowadzenia badań klinicznych w przestrzeni ALS-FTD”.

Chociaż badanie FOCUS-C9 nie dostarczyło dowodów na korzyści kliniczne dla uczestników z FTD lub ALS, pomogło wytyczyć obiecującą ścieżkę przyszłych terapii. Potwierdziło, że chociaż FTD i ALS występują rzadziej niż inne choroby neurodegeneracyjne, możliwe są badania kliniczne nowych metod leczenia, a osoby cierpiące na te schorzenia chętnie uczestniczą w takich badaniach. Ponadto zmniejszenie kluczowego biomarkera C9orf72powiązana z FTD i ALS, poli(GP), potwierdziła, że lek WVE-004 osiągnął swój cel i był w stanie zmienić poziom tego toksycznego białka w płynie mózgowym. Badanie FOCUS-C9 wykazało również wartość biomarkerów – obszaru badań aktywnie wspieranego przez AFTD – w rozwoju leków na FTD i ALS. Ogólnie lek WVE-004 był dobrze tolerowany, w większości przypadków powodował jedynie łagodne skutki uboczne – wynik ten ma zachęcające implikacje dla przyszłych badań nad tego typu lekiem, znanym jako oligonukleotyd antysensowny.

AFTD odegrało aktywną rolę we wspieraniu badania FOCUS-C9 we współpracy z fundacją Alzheimer's Drug Discovery Foundation (ADDF) w ramach programu finansowania funduszu Treat FTD. W szczególności fundusze AFTD wykorzystano do rozszerzenia badania o płyn eksploracyjny i biomarkery cyfrowe oprócz poli(GP), tak aby niezależnie od wyniku badania badacze mogli zdobyć niezbędne informacje, aby zwiększyć szanse powodzenia przyszłych badań.

Ponieważ coraz częściej uznaje się, że FTD i ALS mają podobieństwa na poziomie molekularnym i klinicznym, AFTD pracowało nad rozszerzeniem swojej współpracy z zainteresowanymi stronami w dziedzinie ALS. To ogłoszenie nie zniechęci do tych partnerstw, a AFTD patrzy w przyszłość, aby wspierać przyszłe próby. Drugie sponsorowane przez branżę badanie leku dla osób cierpiących na C9orf72 Obecnie trwa badanie fazy 2a leku TPN-101 firmy Transposon Therapeutics. Aktywnym obszarem badań są również badania mające na celu lepsze zrozumienie przyczyn zarówno genetycznych, jak i sporadycznych FTD w celu zidentyfikowania nowych celów dla przyszłego rozwoju leków. AFTD wyraża uznanie dla firmy Wave Life Sciences za zaangażowanie w udostępnienie wyników badania FOCUS-C9 na nadchodzącym kongresie medycznym, aby wszyscy badacze mogli się z nich czegoś nauczyć.

AFTD w dalszym ciągu finansuje naukę podstawową i rozwój leków, aby pomóc w opracowaniu terapii nowej generacji, które będą testowane w badaniach klinicznych, w tym prace nad udostępnieniem infrastruktury badań klinicznych poprzez działania takie jak zwoływanie ekspertów w tej dziedzinie w celu rozwiązania problemów wspólnych dla wszystkich badań FTD w ośrodku AFTD Okrągły stół badawczy FTD. Na początku tego miesiąca firma AFTD ogłosiła przyznanie nowego grantu, Digital Assessment Tools for FTD and ALS Awards, który sfinansuje innowacyjne sposoby oceny postępu objawów FTD i ALS przy użyciu narzędzi cyfrowych, takich jak smartfony i urządzenia śledzące do noszenia.

Inne formy współpracy obejmują wkład AFTD w komentarze dotyczące planowania strategicznego NINDS dla ALS, udział w konsorcjum CReATe pod przewodnictwem stowarzyszenia ALS, włączenie liderów badaczy ALS do szczytu w Holloway w 2022 r. oraz udział w komitecie sterującym inauguracyjnej konferencji Translational Neuroscience C9orf72 Szczyt FTD/ALS sponsorowany przez Fundację Neurologiczną Barrow, Davida i Weezie Reese oraz Fundację Społeczności Arizona.

Te partnerstwa oraz chęć firm takich jak Wave Life Sciences do inwestowania w badania kliniczne dają naszej społeczności nadzieję, że jesteśmy bliżej niż kiedykolwiek znalezienia leku na te wyniszczające choroby.
AFTD o to pyta Uczestnicy badania FOCUS-C9 jeśli mają jakiekolwiek pytania, należy skontaktować się z osobą kontaktową w ośrodku badawczym. Osoby zainteresowane bieżącym zapoznawaniem się z możliwościami badań klinicznych FTD zachęcamy do zarejestrowania się w Rejestrze Zaburzeń FTD (ftdregistry.org).