AFTD har samarbetat med Alzheimers Drug Discovery Foundation (ADDF) sedan 2007 för att stödja preklinisk forskning om lovande nya läkemedel genom Accelerating Drug Discovery för FTD-programmet. Vi är stolta över att meddela Jeffrey Rothstein, MD, PhD, en professor i neurologi och chef för Robert Packard Center för ALS-forskning vid Johns Hopkins University, som den senaste mottagaren av en Accelerating Drug Discovery för FTD-utmärkelse.

Dr. Rothsteins projekt, Att mildra TDP-43 funktionsförlust och sjukdomsinitiering i FTD genom reparation av kärnporen och CHMP7/ESCRT3 dysfunktion, kommer att utvärdera ett nytt läkemedel för att korrigera ett problem i hjärtat av FTD som är förknippat med ackumuleringen av proteinet TDP-43 - den onormala förflyttningen av TDP-43 från kärnan av hjärnceller till den omgivande cellmatrisen. Tidigare arbete av Dr. Rothstein och andra har implicerat skador på en struktur som kallas kärnporen som en nyckelfaktor i TDP-43:s migration.

I detta projekt kommer han och hans team att undersöka en typ av läkemedel som kallas en antisensoligonukleotid (ASO) avsedd att korrigera skadan på kärnporen. Använda celler som härrör från personer som bär en skadlig variant av C9orf72 genen, kommer de att bekräfta den gynnsamma effekten av ASO på kärnporen, avgöra om detta återställer den normala platsen och funktionen hos TDP-43 och kontrollera om det finns några oväntade eller negativa effekter på cellerna. Om ASO klarar dessa tester kommer Dr. Rothstein sedan att utföra ytterligare tester på möss för att lägga grunden för en framtida klinisk prövning.