I september var det den tredje årliga FTD Research Roundtable värd av AFTD. Detta evenemang sammanför olika intressenter, särskilt branschpartners, som arbetar för att ta itu med hinder för att hitta sjukdomsmodifierande behandlingar för FTD. Varje år fokuserar man på ett nytt ämne. Årets titel var "utfallsmått och statistisk styrka i kliniska FTD-prövningar", vilka är viktiga verktyg som behövs för att avgöra om en behandling är effektiv.

Rundabordsmötet är bara en av AFTD:s metoder för att stödja effektiva kliniska prövningar. Exempel på utmaningar i kliniska prövningar inkluderar svårigheter att rekrytera ett begränsat antal lämpliga populationer, identifiera rätt mått för inklusionskriterier, sjukdomsprogression, läkemedelspåverkan och att navigera eventuella ekonomiska, logistiska och infrastrukturella hinder mellan kliniska platser.

I år består rundabordssamtalen av 12 läkemedelsföretag, som alla befinner sig i olika stadier av läkemedelsutveckling för FTD, och fyra ideella organisationer, inklusive AFTD. Bland de 87 deltagarna i årets evenemang fanns akademiska forskare, industripartners, ideella organisationer, tillsynsmyndigheter (den amerikanska livsmedels- och läkemedelsmyndigheten FDA) och Europeiska läkemedelsmyndigheten EMA, personer med egen erfarenhet samt AFTD:s styrelse och personal.

2025 års FTD-forskningsrundabordssamtal leddes av den akademiska medordföranden Jonathan Rohrer, MD, PhD från University College London, och den industrimedordföranden Arthur Simen, MD, PhD, från Johnson & Johnson (tidigare på Takeda Pharmaceuticals), som planerade agendan som en del av den större ledningskommittén. I den gruppen ingår Dr. Michelle Campbell från FDA och Dr. Steffen Thirstrup från EMA.

Några höjdpunkter från mötets diskussioner var bland annat:

• Harmonisering av utfallsbedömningar från ALLFTD och GENFI pågår och kan erbjuda förbättrad uppföljning av sjukdomsprogression.

• Noggranna valideringsprotokoll kan möjliggöra användning av verktyg för fjärrbedömning (dvs. verktyg som kan användas hemma) i kliniska prövningar för att stödja bedömningar på kliniken.

• Mer inkludering av kvalitativa data om levd sjukdomserfarenhet är motiverad för att stödja regulatorisk förståelse av den kliniska meningsfullheten av en given utfallsbedömning.

• Korrekt utnyttjande av befintliga longitudinella data (såsom naturhistoriska data) erbjuder potential att minska antalet deltagare i studien, personliga besök på plats och placeboexponering.

Eftersom FTD är mer ovanlig än andra relaterade sjukdomar som Alzheimers, är en återkommande utmaning som diskuteras i dessa möten var man kan hitta kliniska data och bioprover för att stödja ny forskning. Istället för att varje forskningsenhet skapar sina egna resurser och lägger ytterligare börda på forskningsdeltagarna, hur säkerställer vi att data delas och används till sin fulla potential?

AFTD arbetar mot svaren på dessa frågor och vill tacka alla som berörts av FTD och som har deltagit i forskningen – oavsett om det är som en del av en stor naturhistorisk studie eller mer individuella studier. Deltagande i forskning ger forskare de data som är nödvändiga för att säkerställa vetenskapliga framsteg.

För att lära dig mer om att delta i forskning, se FTD Disorders Registry.

Registrera dig för att få FTD Science Digest i din inkorg sex gånger om året!