Läkemedelsföretaget Ferrer meddelade att det har gjort det doserade den första deltagaren i PROSPER fas 2 klinisk prövning för en experimentell behandling för progressiv supranukleär pares.

De pågående rättegång syftar till att utvärdera säkerheten och effekten av läkemedlet FNP-223, som är utformat för att bromsa utvecklingen av sjukdomen. Läkemedlet verkar för att förhindra onormala ansamlingar av Tau protein, vilket är en drivande faktor för "tauopatier" som PSP.

"Vi är entusiastiska över idén att kunna avancera i denna avgörande fas av vår forskning med FNP-223", säger Ferrer vetenskapschef Óscar Pérez. "Inkluderingen av den första deltagaren i PROSPER kliniska prövningen markerar en viktig milstolpe i vårt engagemang för att hitta transformativa lösningar för människor som lever med PSP."

FNP-223 syftar till att skydda Tau från förändringar

Tau spelar en avgörande roll för att upprätthålla nervcellers stabilitet, struktur och funktion. Tau kan dock inte fungera på grund av en process som kallas "fosforylering". Under denna process fäster fosfatmolekyler till proteiner, vilket kan förändra deras beteende eller få dem att onormalt aktivera eller inaktivera. I tauopatier som PSP blir proteinet så kraftigt fosforylerat att det hopar sig och skapar trassel.

Tau får normalt skydd från fosforylering från enzymet OGT, som bildar ett skyddande lager runt proteinet. Ett annat enzym, OGA, kan dock ta bort denna skyddande barriär, vilket ökar risken för fosforylering och tovor. Av hämmar OGA-enzymet med FNP-223 hoppas Ferrer kunna skydda Tau från fosforylering.

Enligt Pérez kan FNP-223s "effekt på Tau-proteinet representera en terapeutisk behandling som kan bromsa utvecklingen av denna sällsynta neurodegenerativa sjukdom."

Den kliniska prövningen i PROSPER fas 2 förväntas inkludera deltagande av 220 deltagare på 46 prövningsplatser i USA, Storbritannien och sju EU-medlemsstater. PROSPER rekryterar just nu i USA – om du har frågor om att delta i en klinisk prövning, kontakta AFTD:s hjälplinje på 1-866-507-7222 eller info@theaftd.org.

Vill du hålla dig uppdaterad om de senaste möjligheterna att delta i FTD-forskning? Registrera dig med FTD Disorders Registry. Du kommer inte bara att få uppdateringar om de senaste studierna, utan du har möjlighet att dela dina levda erfarenheter för att vägleda forskare som forskar om FTD.