Firma farmaceutyczna Ferrer poinformowała o swoim zaaplikowano pierwszemu uczestnikowi w badaniu klinicznym fazy 2 PROSPER dotyczącym eksperymentalnego leczenia postępującego porażenia nadjądrowego.

The trwający proces ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności leku FNP-223, który ma na celu spowolnienie postępu choroby. Lek zapobiega nieprawidłowemu gromadzeniu się Białko tau, co jest czynnikiem napędowym „tauopatii” jak PSP.

„Jesteśmy podekscytowani pomysłem, że będziemy mogli przejść do tej kluczowej fazy naszych badań z FNP-223” — powiedział dyrektor naukowy Ferrer Óscar Pérez. „Włączenie pierwszego uczestnika do badania klinicznego PROSPER oznacza ważny kamień milowy w naszym zaangażowaniu w znajdowanie transformacyjnych rozwiązań dla osób żyjących z PSP”.

FNP-223 ma chronić Tau przed zmianami

Tau odgrywa kluczową rolę w utrzymaniu stabilności, struktury i funkcji neuronów. Tau może jednak działać nieprawidłowo z powodu procesu zwanego „fosforylacją”. Podczas tego procesu cząsteczki fosforanu przyłączają się do białek, co może zmienić ich zachowanie lub spowodować ich nieprawidłową aktywację lub dezaktywację. W tauopatiach, takich jak PSP, białko staje się tak silnie fosforylowane, że tworzy skupiska i splątania.

Tau normalnie otrzymuje ochronę przed fosforylacją od enzymu OGT, który tworzy warstwę ochronną wokół białka. Jednak inny enzym, OGA, może usunąć tę barierę ochronną, zwiększając ryzyko fosforylacji i tworzenia się splątań. hamowanie enzymu OGA Ferrer ma nadzieję, że stosując FNP-223 uda mu się ochronić białko Tau przed fosforylacją.

Według Péreza „wpływ FNP-223 na białko Tau może stanowić terapię mogącą spowolnić rozwój tej rzadkiej choroby neurodegeneracyjnej”.

Oczekuje się, że w badaniu klinicznym fazy 2 PROSPER weźmie udział 220 uczestników w 46 ośrodkach badawczych w Stanach Zjednoczonych, Wielkiej Brytanii i siedmiu państwach członkowskich Unii Europejskiej. PROSPER obecnie prowadzi rekrutację w Stanach Zjednoczonych – jeśli masz pytania dotyczące udziału w badaniu klinicznym, skontaktuj się z nami Infolinia AFTD Na 1-866-507-7222 Lub info@theaftd.org.

Czy chcesz być na bieżąco z najnowszymi możliwościami udziału w badaniach FTD? Zarejestruj się w Rejestrze Zaburzeń FTD. Nie tylko otrzymasz aktualizacje dotyczące najnowszych badań, ale będziesz mieć również okazję podzielić się swoimi doświadczeniami, aby pomóc naukowcom badającym FTD.