Farmaceutisch bedrijf Ferrer heeft aangekondigd dat het de eerste deelnemer gedoseerd in de klinische fase 2-studie PROSPER voor een experimentele behandeling van progressieve supranucleaire verlamming.

De lopend proces probeert de veiligheid en werkzaamheid van het medicijn FNP-223 te evalueren, dat is ontworpen om de progressie van de ziekte te vertragen. Het medicijn werkt om abnormale ophopingen van de Tau-eiwit, wat een drijvende factor is van “tauopathieën” zoals PSP.

"We zijn enthousiast over het idee om vooruitgang te boeken in deze cruciale fase van ons onderzoek met FNP-223", aldus Ferrer's Chief Scientific Officer Óscar Pérez. "De opname van de eerste deelnemer in de klinische PROSPER-studie markeert een belangrijke mijlpaal in onze toewijding om transformatieve oplossingen te vinden voor mensen die met PSP leven."

FNP-223 wil Tau beschermen tegen veranderingen

Tau speelt een cruciale rol bij het handhaven van de stabiliteit, structuur en functie van neuronen. Tau kan echter slecht functioneren door een proces dat 'fosforylering' wordt genoemd. Tijdens dit proces hechten fosfaatmoleculen zich aan eiwitten, wat hun gedrag kan veranderen of ervoor kan zorgen dat ze abnormaal worden geactiveerd of gedeactiveerd. Bij tauopathieën zoals PSP wordt het eiwit zo zwaar gefosforyleerd dat het clustert en klitten vormt.

Tau ontvangt normaliter bescherming tegen fosforylering van het enzym OGT, dat een beschermende laag vormt rond het eiwit. Echter, een ander enzym, OGA, kan deze beschermende barrière verwijderen, waardoor het risico op fosforylering en de vorming van klitten toeneemt. Door het remmen van het OGA-enzym Met FNP-223 hoopt Ferrer Tau te beschermen tegen fosforylering.

Volgens Pérez zou het effect van FNP-223 op het Tau-eiwit een therapeutische behandeling kunnen zijn die de ontwikkeling van deze zeldzame neurodegeneratieve ziekte kan vertragen.

Er wordt verwacht dat er 220 deelnemers zullen deelnemen aan de klinische fase 2-studie PROSPER, verspreid over 46 onderzoekslocaties in de Verenigde Staten, het Verenigd Koninkrijk en zeven lidstaten van de Europese Unie. PROSPER is momenteel op zoek naar personeel in de Verenigde Staten – als u vragen hebt over deelname aan een klinische proef, neem dan contact op met De hulplijn van AFTD bij 1-866-507-7222 of info@theaftd.org.

Wilt u op de hoogte blijven van de nieuwste mogelijkheden voor FTD-onderzoeksdeelname? Meld u aan bij het FTD-stoornissenregister. U ontvangt niet alleen updates over de nieuwste onderzoeken, maar u krijgt ook de kans om uw eigen ervaringen te delen om wetenschappers die onderzoek doen naar FTD te begeleiden.