AFTD freut sich, Auszeichnungen in zwei Förderprogrammen bekannt zu geben, die die Entwicklung von FTD-Medikamenten unterstützen: Accelerating Drug Discovery for Frontotemporal Degeneration, das vorklinische Forschung in Partnerschaft mit der Alzheimer's Drug Discovery Foundation finanziert, und der FTD Biomarkers Initiative. Thomas Kukar, PhD, Assistenzprofessor an der Emory University und früherer Empfänger eines AFTD-Pilotstipendiums, erhielt ein Drug Discovery-Stipendium für seinen Vorschlag: „Rettung von lysosomaler Dysfunktion, Neuroinflammation und Neurodegeneration durch lysosomales GRN2 in einem Mausmodell mit PGRN-Mangel und Frontotemporal Demenz."

Dr. Kukar wird sich bemühen, die durch die Mutation verursachten Defizite zu korrigieren GRÜN -Gen, eine der häufigsten genetischen Ursachen von FTD, in einem Mausmodell von FTD-GRN. Mithilfe von Gentherapie wird er kleine Proteine ersetzen, die als Granuline bekannt sind, die beim Abbau und Recycling von abgenutzten Proteinen in gesunden Gehirnzellen helfen, aber verloren gehen, wenn die GRÜN Gen ist mutiert. Wenn das Hinzufügen der fehlenden Granuline das normale Proteinrecycling wiederherstellen und das bei unbehandelten Mäusen beobachtete abnormale Verhalten verringern kann, könnte dieser Ansatz zu neuen Behandlungen für FTD-GRN führen.

Adam Boxer, MD, PhD, und Howard Rosen, MD, von der University of California, San Francisco, erhielten eine Auszeichnung der FTD Biomarkers Initiative für ihren Vorschlag „Individualisierte klinische und MRI-Endpunkte für klinische Studien zur frontotemporalen Lobärdegeneration, eine Pilotstudie“.

Ihre Studie wird sich mit einem wichtigen Problem in klinischen FTD-Studien befassen – wie man die Wirksamkeit eines Medikaments bei einer Störung mit Symptomen messen kann, die von Person zu Person sehr unterschiedlich sind. Aufgrund dieser Variabilität sind „one-size-fits-all“-Ergebnismaße für die Bewertung des Ansprechens auf Medikamente schlecht geeignet.

Boxer und Rosen werden einen anderen Ansatz testen, der möglicherweise besser für FTD geeignet ist: die Überwachung klinischer Symptome und die Verwendung von MRT zur Verfolgung von Veränderungen in wichtigen Gehirnregionen über kurze Intervalle (ähnlich dem Abstand der Messungen in einer klinischen Studie), um die Maßnahmen zu identifizieren, die es sind bei jedem Teilnehmer am meisten ändern und dann diese Parameter verwenden, um Ergebnismaße für diese Person zu konstruieren. Diese angepassten Profile werden dann verwendet, um den Krankheitsverlauf zu verfolgen und können letztendlich die Bewertung neuer FTD-Behandlungen erleichtern.