Das dänische Biotechnologieunternehmen Vesper Bio gab im Januar bekannt, dass sein klinische Studie für ein potenziell krankheitsmodifizierendes Medikament für FTD-GRN geht in die Phase Ib/IIa über.

Im FTD verursacht durch eine vererbte GRÜN Mutationwird die Produktion des neuroprotektiven Proteins Progranulin unterdrückt. Das Protein Sortilin trägt zum Verlust von Progranulin bei, indem es sich daran bindet und es gezielt abbaut. Niedrige Progranulinspiegel sind mit neuronaler Dysfunktion und der abnormalen Ansammlung des Proteins verbunden. TDP-43, ein Haupttreiber der FTD-Pathologie.

Vesper Bio evaluiert VES001 bei Menschen mit FTD-GRN

VES001 ist ein neuartiges, oral verabreichtes Medikament, das Sortilin selektiv hemmt und dessen Bindung an Progranulin verhindert. VES001 kann den Progranulinspiegel bei Menschen mit einer GRÜN Mutation durch diesen Prozess.

Im September 2024 Vesper Bio gab bekannt, dass es Phase-1-Studien abgeschlossen hat von VES001 bei Menschen ohne FTD-GRN, die ergab, dass das Medikament für die Teilnehmer sicher und gut verträglich war. Entscheidend war, dass die Studie eine erhebliche Normalisierung der Progranulinwerte bei Teilnehmern ergab, denen das Medikament einmal oder zweimal täglich verabreicht wurde.

„Progranulin ist für die Aufrechterhaltung der neuronalen Gesundheit von entscheidender Bedeutung. Allerdings sind die Progranulinwerte bei asymptomatischen Menschen mit GRÜN Mutationen sind typischerweise halb so hoch wie bei Menschen ohne solche Mutationen“, sagte Mads Fuglsang Kjølby, MD, PhD, Mitbegründer und vorläufiger Chief Medical Officer von Vesper Bio. „Aufgrund der Daten aus unserer erfolgreichen First-in-Human-Studie glauben wir, dass VES001 die Progranulinwerte normalisieren wird und somit großes Potenzial hat, das Fortschreiten der FTD-GRN-Krankheit zu verlangsamen oder sogar zu stoppen.“

In der nächsten Phase der Studie wird eine kleinere Gruppe von Menschen mit FTD-GRN das experimentelle Medikament erhalten. Während in dieser Phase noch Daten zur Sicherheit und Verträglichkeit gesammelt werden, besteht das Hauptziel darin, zu bestätigen, ob VES001 den Progranulinspiegel in der Zerebrospinalflüssigkeit und im Blutkreislauf erhöht. Diese Art von Studie, bekannt als „Proof of Concept-Studie“, hilft Wissenschaftlern zu entscheiden, ob sie mit einer bestimmten Verbindung weitermachen oder ihre Bemühungen auf andere Bereiche ausrichten sollen.

„Es ist eine unglaubliche Leistung des Vesper-Teams, dass wir VES001 so schnell in diese nächste klinische Testphase bringen konnten“, sagte Dr. Paul Little, CEO von Vesper Bio. „Wir sind entschlossen, diese wichtige neue orale Behandlungsoption Familien mit FTD zur Verfügung zu stellen, für die es derzeit keine zugelassene Therapie gibt. Wir alle streben eine Zukunft ohne FTD für Patienten und ihre Familien an.“

Klinische Studien für FTD werden in zunehmendem Tempo gestartet, da Unternehmen wie Vesper Bio experimentelle Interventionen und Diagnoseinstrumente weiterentwickeln. Wenn Sie an der Teilnahme an der Forschung interessiert sind, Seite „Studie suchen“ des FTD-Störungsregisters kann Ihnen helfen, eine für Sie passende Studie zu finden.