La società danese di biotecnologia Vesper Bio ha annunciato a gennaio che il suo sperimentazione clinica per un farmaco potenzialmente in grado di modificare la malattia per FTD-GRN sta procedendo alla fase Ib/IIa.

In FTD causata da una malattia ereditaria GRN mutazione, la produzione della proteina neuroprotettiva progranulina viene soppressa. La proteina sortilina contribuisce alla perdita di progranulina legandosi ad essa e indirizzandola verso la degradazione. Bassi livelli di progranulina sono associati a disfunzione neuronale e all'accumulo anomalo della proteina TDP-43, un fattore chiave della patologia FTD.

Vesper Bio valuta VES001 nelle persone con FTD-GRN

VES001 è un nuovo farmaco somministrato per via orale che inibisce selettivamente la sortilina, impedendole di legarsi alla progranulina. VES001 può aumentare i livelli di progranulina nelle persone affette da un GRN mutazione attraverso questo processo.

Nel settembre 2024, Vesper Bio ha annunciato di aver completato gli studi di fase 1 di VES001 in persone senza FTD-GRN, che ha scoperto che il farmaco era sicuro e ben tollerato dai partecipanti. Fondamentalmente, lo studio ha trovato una sostanziale normalizzazione dei livelli di progranulina nei partecipanti dosati una o due volte al giorno.

“La progranulina è fondamentale per il mantenimento della salute neuronale; tuttavia, i livelli di progranulina nelle persone asintomatiche con GRN mutazioni sono in genere la metà di quelle delle persone senza tali mutazioni", ha affermato il co-fondatore e direttore medico ad interim di Vesper Bio, Mads Fuglsang Kjølby, MD, PhD. "Sulla base dei dati del nostro trial First-in-Human di successo, crediamo che VES001 normalizzerà i livelli di progranulina e quindi ha un grande potenziale per rallentare o persino arrestare la progressione della malattia FTD-GRN".

Nella fase successiva della sperimentazione, una coorte più piccola di persone con FTD-GRN riceverà il farmaco sperimentale. Mentre i dati sulla sicurezza e la tollerabilità saranno comunque raccolti durante questa fase, l'obiettivo principale è confermare se VES001 aumenta i livelli di progranulina nel liquido cerebrospinale e nel flusso sanguigno. Questo tipo di sperimentazione, noto come "studio proof of concept", aiuta gli scienziati a determinare se continuare con un composto specifico o spostare i loro sforzi altrove.

"È un risultato incredibile da parte del team Vesper essere riusciti a far progredire VES001 così rapidamente in questa prossima fase di sperimentazione clinica", ha affermato il CEO di Vesper Bio, Paul Little, PhD. "Ci impegniamo a portare questa importante nuova opzione di trattamento orale alle famiglie che vivono con FTD dove non esiste una terapia approvata disponibile oggi. Stiamo tutti lottando per un futuro libero da FTD per i pazienti e le loro famiglie".

Gli studi clinici per la FTD vengono lanciati a un ritmo crescente, poiché aziende come Vesper Bio sviluppano ulteriormente interventi sperimentali e strumenti diagnostici. Se sei interessato a partecipare alla ricerca, Pagina Trova uno studio del registro dei disturbi FTD può aiutarti a trovare la sperimentazione più adatta a te.